Luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus, jossa kuvataan emapalumabin turvallisuutta ja tehoa pHLH:n hoidossa kokeneilla kiinalaisilla potilailla
keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum
Avoin, yksihaarainen, monikeskus, luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus, jossa kuvataan emapalumabin turvallisuutta ja tehoa primaarisen hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin hoidossa kokeneiden kiinalaisten potilaiden hoidossa
Tämän myyntiluvan myöntämisen jälkeisen tutkimuksen tavoitteena on kuvata emapalumabin turvallisuutta ja tehoa hoitoa saaneilla kiinalaispotilailla, joilla on pHLH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, monikeskus, yksihaarainen, myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tutkimus, jonka tarkoituksena on kuvata emapalumabin turvallisuutta ja tehoa hoitoa saaneilla kiinalaispotilailla, joilla on vahvistettu tai epäilty primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (pHLH).
Tutkimuksen päätavoitteena on kerätä tietoa emapalumabin turvallisuudesta ja tehosta hoidetuilla kiinalaisilla pHLH-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Chongqing, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Guangzhou, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Nanjing, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Zhengzhou, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Fudan
-
Shanghai, Fudan, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Xicheng
-
Beijing, Xicheng, Kiina
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset HLH-potilaat kaiken ikäisillä.
Potilaat, joilla on diagnosoitu vahvistettu tai epäilty pHLH; pHLH:n mukainen molekyylidiagnoosi tai sukuhistoria tai HLH-2004:n diagnostisten kriteerien täyttyminen, eli viisi kahdeksasta alla olevista kriteereistä:
- Kuume
- Splenomegalia
- Sytopeniat, jotka vaikuttavat kahteen kolmesta perifeerisen veren sukulinjasta (hemoglobiini <90 g/l; verihiutaleet <100 x 109/l; neutrofiilit <1 x 109/l)
- Hypertriglyseridemia (paastotriglyseridit ≥3 mmol/l tai ≥265 mg/dl) ja/tai hypofibrinogenemia (≤1,5 g/l)
- Hemofagosytoosi luuytimessä, pernassa tai imusolmukkeissa, ilman merkkejä pahanlaatuisuudesta.
- Alhainen tai puuttuva NK-soluaktiivisuus
- Ferritiini ≥500 μg/l
- Liukoinen CD25 (sCD25; eli liukoinen IL-2-reseptori) ≥2400 U/ml
- Aktiivisen HLH-sairauden esiintyminen tutkijan arvioimana.
Potilaiden on täytettävä yksi seuraavista tutkijan arvioimista kriteereistä:
- Ei ole vastannut aikaisempaan tavanomaiseen HLH-hoitoon
- Ei ole saavuttanut tyydyttävää vastetta aikaisemmalla tavanomaisella HLH-hoidolla tai pahentunut
- HLH:n uudelleenaktivoinnin jälkeen
- Suvaitsemattomuus aikaisemmille tavanomaisille HLH-hoidoille Ilmoittautumishetkellä kelvolliset potilaat saattoivat edelleen saada hoitoa (aloitus- tai ylläpitohoitoa) tai olla jo lopettaneet sen.
- Odotus selviytymisestä yli viikon ajan tutkijan arvioiden mukaan.
- Potilaalla on odotus siirtyä HSCT:hen
- Tietoinen suostumus, jonka potilas on allekirjoittanut (paikallisen lain edellyttämällä tavalla) tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan (edustajien) suostumuksella sellaisten potilaiden suostumuksella, jotka ovat laillisesti kykeneviä antamaan sen, tapauksen mukaan.
- Valmis käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuslääkkeen aloittamisesta 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, jos nainen ja hedelmällisessä iässä.
Poissulkemiskriteerit:
- Todistetun reumaattisen, metabolisen tai kasvainsairauden aiheuttaman sekundaarisen HLH:n diagnoosi.
- Aktiiviset mykobakteeri-, Histoplasma capsulatum-, Salmonella- tai Leishmania-infektiot.
- Todisteet piilevasta tuberkuloosista.
- Pahanlaatuisuuden esiintyminen.
- Vaikean samanaikaisen sairauden tai muun sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä tekee potilaan hoitoon kelpaamattoman
- Aiempi yliherkkyys tai allergia jollekin tutkimusohjelman aineosalle (esim. polysorbaatti).
- Bacillus Calmette-Guérin (BCG) -rokotteen vastaanotto 12 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Elävän tai heikennetyn elävän (muu kuin BCG) rokotteen vastaanotto 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Raskaana olevat tai imettävät naispotilaat.
- Ilmoittautuminen toiseen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai IMP:n nauttiminen kolmen kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän tutkimukseen
- Mikä tahansa tila tai olosuhde, joka voi tutkijan mielestä estää potilasta suorittamasta tutkimusta tai noudattaa tutkimusmenettelyjä tai vaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: emapalumabi
emapalumabi-infuusionestettä kahdesti viikossa aloitusannoksella 1 mg/kg
|
iv
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuslääkkeen pysyvä keskeyttäminen emapalumab-liittyvän haittatapahtuman vuoksi
Aikaikkuna: Kunnes hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) ehdollistaminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Osallistujien määrä, jotka lopettivat tutkimuslääkkeen käytön pysyvästi tutkijan arvioiman emapalumabiin liittyvän haittatapahtuman vuoksi, kunnes hematopoietisen kantasolusiirron (HSCT) valmistelu aloitettiin, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Kunnes hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) ehdollistaminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvasta
Aikaikkuna: Hoidon päättymishetki tai 8. viikko (kumpi tapahtuu ensin)
|
Osallistujien määrä, joilla on kokonaisvaste eli täydellisen tai osittaisen vasteen saavuttaminen tai HLH:n parantuminen hoidon lopussa tai 8. viikolla (kumpi tapahtuu aikaisemmin).
|
Hoidon päättymishetki tai 8. viikko (kumpi tapahtuu ensin)
|
|
Aika ensimmäiseen kokonaisvasteeseen
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Aika ensimmäiseen kokonaisvastaukseen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen ensimmäisen vastauksen saavuttamiseen (täydellinen vastaus, osittainen vastaus tai HLH:n paraneminen)
|
Hoidon päättyminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
|
Kokonaiskesto vastaukselle
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Vasteen kumulatiivinen kesto määritellään kokonaisajaksi vasteessa ensimmäisen kokonaisvasteen saavuttamisesta EOT:iin asti. Potilaille, jotka saavuttavat vasteen, menettävät sen ja saavuttavat sen myöhemmin uudelleen, vasteessa vietetty kokonaisaika lasketaan laskemalla yhteen nämä erilliset vasteen aikaiset jaksot. |
Hoidon päättyminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
|
Kyky vähentää glukokortikoideja 50 % tai enemmän
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Osallistujien määrä, jotka pystyivät vähentämään glukokortikoideja 50 % tai enemmän perusannoksesta minkä tahansa hoitojakson aikana
|
Hoidon päättyminen, todennäköisesti 6 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
|
Tutkijan Arvioima Vastaus
Aikaikkuna: Hoidon päättäminen
|
Tutkijan arvio siitä, kuinka potilas vastaa hoitoon ja luokitellaan täydelliseksi vastaukseksi, osittaiseksi vastaukseksi tai ei vastaukseksi
|
Hoidon päättäminen
|
|
Selviytyminen
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättyminen (1 vuosi)
|
Osallistujien lukumäärä, jotka selviytyivät HSCT-konditionoinnin alkuun ja HSCT:hen osallistuneiden osallistujien lukumäärä, jotka selviytyivät HSCT:n jälkeen tutkimuksen loppuun
|
Tutkimuksen päättyminen (1 vuosi)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Rui Zhang, MD, Prof, Beijing Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 3. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 21. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.emapalumab-104
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .