Пострегистрационное исследование для описания безопасности и эффективности эмапалумаба для лечения pHLH у китайских пациентов, прошедших лечение

Критерии включения:

1. Пациенты мужского и женского пола с ГЛГ любого возраста.

2. Пациенты с подтвержденным или подозреваемым pHLH, на основании; молекулярный диагноз или семейный анамнез, соответствующие pHLH или выполнению диагностических критериев HLH-2004, то есть пять из восьми критериев ниже:

   • Высокая температура
   • Спленомегалия
   • Цитопении, поражающие 2 из 3 линий периферической крови (гемоглобин <90 г/л; тромбоциты <100 x 109/л; нейтрофилы <1 x 109/л)
   • Гипертриглицеридемия (триглицериды натощак ≥3 ммоль/л или ≥265 мг/дл) и/или гипофибриногенемия (≤1,5 г/л)
   • Гемофагоцитоз в костном мозге, селезенке или лимфатических узлах без признаков злокачественного новообразования.
   • Низкая или отсутствующая активность NK-клеток
   • Ферритин ≥500 мкг/л
   • Растворимый CD25 (sCD25; т. е. растворимый рецептор IL-2) ≥2400 ЕД/мл
3. Наличие активного заболевания ГЛГ по оценке исследователя.

4. Пациенты должны соответствовать одному из следующих критериев по оценке исследователя:

   • Отсутствие ответа на предыдущее традиционное лечение ГЛГ
   • Недостижение удовлетворительного ответа на предыдущее традиционное лечение ГЛГ или ухудшение
   • После повторной активации HLH
   • Выявление непереносимости предшествующего традиционного лечения ГЛГ. На момент включения в исследование подходящие пациенты могли все еще получать лечение (вводное или поддерживающее) или, возможно, уже прекратили его.
5. Ожидание выживания более 1 недели по оценке исследователя.
6. Пациент ожидает перехода на ТГСК
7. Информированное согласие, подписанное пациентом (в соответствии с требованиями местного законодательства) или законным представителем (представителями) пациента с согласия пациентов, дееспособных по закону, в зависимости от обстоятельств.
8. Желание использовать высокоэффективные методы контрацепции с момента начала приема исследуемого препарата до 6 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата, если женщина имеет детородный потенциал.

Критерий исключения:

1. Диагноз вторичного ГЛГ вследствие доказанного ревматического, метаболического или неопластического заболевания.
2. Активные микобактерии, инфекции Histoplasma capsulatum, Salmonella или Leishmania.
3. Признаки латентного туберкулеза.
4. Наличие злокачественного новообразования.
5. Наличие любого тяжелого сопутствующего заболевания или любого другого заболевания, которое, по мнению исследователя, делает пациента непригодным для лечения.
6. Гиперчувствительность или аллергия на любой компонент схемы исследования (например, полисорбат) в анамнезе.
7. Получение вакцины против бациллы Кальметта-Герена (БЦЖ) в течение 12 недель до скрининга.
8. Получение живой или аттенуированной живой (кроме БЦЖ) вакцины в течение 4 недель до скрининга.
9. Беременные или кормящие пациентки.
10. Участие в другом параллельном клиническом интервенционном исследовании или прием ИЛП в течение трех месяцев до включения в это исследование.
11. Любое состояние или обстоятельство, которое, по мнению исследователя, может сделать пациента маловероятным для завершения исследования или выполнения процедур или требований исследования.