Un estudio posterior a la autorización para describir la seguridad y eficacia de emapalumab para el tratamiento de pHLH en pacientes chinos con experiencia en tratamiento

Criterios de inclusión:

1. Pacientes masculinos y femeninos con HLH de cualquier edad.

2. Pacientes diagnosticados con pHLH confirmado o sospechado, basado en; un diagnóstico molecular o antecedentes familiares compatibles con pHLH o el cumplimiento de los criterios de diagnóstico de HLH-2004, es decir, cinco de ocho de los siguientes criterios:

   • Fiebre
   • esplenomegalia
   • Citopenias que afectan a 2 de 3 linajes en la sangre periférica (hemoglobina <90 g/L; plaquetas <100 x 109/L; neutrófilos <1 x 109/L)
   • Hipertrigliceridemia (triglicéridos en ayunas ≥3 mmol/L o ≥265 mg/dL) y/o hipofibrinogenemia (≤1,5 g/L)
   • Hemofagocitosis en médula ósea, bazo o ganglios linfáticos, sin evidencia de malignidad.
   • Actividad de células NK baja o ausente
   • Ferritina ≥500 μg/L
   • CD25 soluble (sCD25; es decir, receptor de IL-2 soluble) ≥2400 U/mL
3. Presencia de enfermedad HLH activa evaluada por el investigador.

4. Los pacientes deben cumplir uno de los siguientes criterios evaluados por el investigador:

   • No haber respondido al tratamiento convencional previo de HLH
   • No haber logrado una respuesta satisfactoria al tratamiento convencional previo de HLH o empeorado
   • Habiendo reactivado HLH
   • Mostrar intolerancia al tratamiento convencional previo de HLH En el momento de la inscripción, los pacientes elegibles podrían estar aún recibiendo tratamiento (inducción o mantenimiento) o podrían haberlo interrumpido ya.
5. Expectativa de supervivencia más allá de 1 semana según lo juzgado por el investigador.
6. El paciente tiene la expectativa de proceder a HSCT
7. Consentimiento informado firmado por el paciente (según lo exija la ley local), o por los representantes legalmente autorizados del paciente con el consentimiento de los pacientes que sean legalmente capaces de proporcionarlo, según corresponda.
8. Disposición a utilizar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el inicio del fármaco del estudio hasta 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio, si es mujer y está en edad fértil.

Criterio de exclusión:

1. Diagnóstico de HLH secundario a consecuencia de una enfermedad reumática, metabólica o neoplásica comprobada.
2. Infecciones activas por micobacterias, Histoplasma capsulatum, Salmonella o Leishmania.
3. Evidencia de tuberculosis latente.
4. Presencia de malignidad.
5. Existencia de cualquier comorbilidad severa o cualquier otra condición médica que, en opinión del investigador, haga que el paciente no sea apto para el tratamiento.
6. Antecedentes de hipersensibilidad o alergia a cualquier componente del régimen del estudio (p. ej., polisorbato).
7. Recibir una vacuna de Bacillus Calmette-Guérin (BCG) dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección.
8. Recibir una vacuna viva o atenuada (que no sea BCG) dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
9. Pacientes mujeres embarazadas o lactantes.
10. Inscripción en otro estudio de intervención clínica concurrente, o admisión de un IMP, dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio
11. Cualquier condición o circunstancia que, en opinión del investigador, pueda hacer que el paciente no complete el estudio o cumpla con los procedimientos o requisitos del estudio.