En studie etter godkjenning for å beskrive sikkerheten og effekten av Emapalumab for behandling av pHH hos behandlingserfarne kinesiske pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige og kvinnelige HLH-pasienter i alle aldre.

2. Pasienter diagnostisert med bekreftet eller mistenkt pHLH, basert på; en molekylær diagnose eller familiær historie i samsvar med pHH eller oppfyllelse av HLH-2004 diagnostiske kriterier, dvs. fem av åtte av kriteriene nedenfor:

   • Feber
   • Splenomegali
   • Cytopenier som påvirker 2 av 3 avstamninger i det perifere blodet (hemoglobin <90 g/L; blodplater <100 x 109/L; nøytrofiler <1 x 109/L)
   • Hypertriglyseridemi (fastende triglyserider ≥3 mmol/L eller ≥265 mg/dL) og/eller hypofibrinogenemi (≤1,5 g/L)
   • Hemofagocytose i benmarg, milt eller lymfeknuter, uten tegn på malignitet.
   • Lav eller fraværende NK-celleaktivitet
   • Ferritin ≥500 μg/L
   • Løselig CD25 (sCD25; dvs. løselig IL-2-reseptor) ≥2400 U/mL
3. Tilstedeværelse av aktiv HLH-sykdom vurdert av etterforskeren.

4. Pasienter må oppfylle ett av følgende kriterier som vurderes av etterforskeren:

   • Har ikke respondert på tidligere konvensjonell behandling av HLH
   • Har ikke oppnådd en tilfredsstillende respons på tidligere konvensjonell behandling av HLH eller forverret
   • Etter å ha reaktivert HLH
   • Viser intoleranse mot tidligere konvensjonell behandling av HLH På tidspunktet for registrering kan kvalifiserte pasienter fortsatt motta behandling (induksjon eller vedlikehold) eller allerede ha avbrutt behandling.
5. Forventning om overlevelse utover 1 uke som bedømt av etterforskeren.
6. Pasienten har forventning om å fortsette til HSCT
7. Informert samtykke signert av pasienten (som kreves av lokal lov), eller av pasientens lovlig autoriserte representant(er) med samtykke fra pasienter som er juridisk i stand til å gi det, alt etter hva som er aktuelt.
8. Villig til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra start av studiemedikamentet til 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet, dersom det er kvinnelig og i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnose av sekundær HLH som følge av en påvist revmatisk, metabolsk eller neoplastisk sykdom.
2. Aktive mykobakterier, Histoplasma capsulatum, Salmonella eller Leishmania-infeksjoner.
3. Bevis på latent tuberkulose.
4. Tilstedeværelse av malignitet.
5. Eksistens av alvorlig komorbiditet eller annen medisinsk tilstand som etter utrederens mening gjør pasienten uegnet for behandlingen
6. Anamnese med overfølsomhet eller allergi mot noen komponent i studieregimet (f.eks. polysorbat).
7. Mottak av en Bacillus Calmette-Guérin (BCG) vaksine innen 12 uker før screening.
8. Mottak av en levende eller svekket levende (annet enn BCG) vaksine innen 4 uker før screening.
9. Gravide eller ammende kvinnelige pasienter.
10. Påmelding til en annen samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av en IMP, innen tre måneder før inkludering i denne studien
11. Enhver tilstand eller omstendighet som etter etterforskerens mening kan gjøre det usannsynlig at pasienten vil fullføre studien eller overholde studieprosedyrer eller krav.