Een post-autorisatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van emapalumab voor de behandeling van pHLH bij ervaren Chinese patiënten te beschrijven

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke en vrouwelijke HLH-patiënten van elke leeftijd.

2. Patiënten gediagnosticeerd met bevestigde of vermoede pHLH, op basis van; een moleculaire diagnose of familiaire voorgeschiedenis die overeenkomt met pHLH of voldoet aan de diagnostische criteria van HLH-2004, d.w.z. vijf van de acht van de onderstaande criteria:

   • Koorts
   • Splenomegalie
   • Cytopenieën die 2 van de 3 lijnen in het perifere bloed aantasten (hemoglobine <90 g/l; bloedplaatjes <100 x 109/l; neutrofielen <1 x 109/l)
   • Hypertriglyceridemie (nuchtere triglyceriden ≥3 mmol/L of ≥265 mg/dL) en/of hypofibrinogenemie (≤1,5 g/L)
   • Hemofagocytose in beenmerg, milt of lymfeklieren, zonder bewijs van maligniteit.
   • Lage of afwezige NK-celactiviteit
   • Ferritine ≥500 μg/L
   • Oplosbare CD25 (sCD25; d.w.z. oplosbare IL-2-receptor) ≥2400 E/ml
3. Aanwezigheid van actieve HLH-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.

4. Patiënten moeten voldoen aan een van de volgende criteria zoals beoordeeld door de onderzoeker:

   • Niet hebben gereageerd op eerdere conventionele behandeling van HLH
   • Geen bevredigende respons hebben bereikt op eerdere conventionele behandeling van HLH of verslechterd
   • HLH opnieuw geactiveerd hebben
   • Intolerantie tonen voor eerdere conventionele behandeling van HLH Op het moment van inschrijving kunnen in aanmerking komende patiënten nog steeds een behandeling ondergaan (inductie of onderhoudsbehandeling) of deze misschien al hebben stopgezet.
5. Verwachting van overleving langer dan 1 week zoals beoordeeld door de onderzoeker.
6. Patiënt heeft verwachting om door te gaan naar HSCT
7. Geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt (zoals vereist door de lokale wetgeving), of door de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger(s) van de patiënt met de instemming van patiënten die wettelijk in staat zijn om deze te verstrekken, indien van toepassing.
8. Bereid om zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, indien vrouwelijk en in de vruchtbare leeftijd.

Uitsluitingscriteria:

1. Diagnose van secundaire HLH als gevolg van een bewezen reumatische, metabole of neoplastische ziekte.
2. Actieve mycobacteriën, Histoplasma capsulatum, Salmonella of Leishmania-infecties.
3. Bewijs van latente tuberculose.
4. Aanwezigheid van maligniteit.
5. Bestaan ​​van een ernstige comorbiditeit of een andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt maakt voor de behandeling
6. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergie voor een onderdeel van het onderzoeksregime (bijv. polysorbaat).
7. Ontvangst van een Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-vaccin binnen 12 weken voorafgaand aan de screening.
8. Ontvangst van een levend of verzwakt levend (anders dan BCG) vaccin binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
9. Zwangere of zogende vrouwelijke patiënten.
10. Inschrijving in een andere gelijktijdige klinische interventionele studie, of inname van een IMP, binnen drie maanden voorafgaand aan opname in deze studie
11. Elke omstandigheid of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker het onwaarschijnlijk maakt dat de patiënt het onderzoek zal voltooien of zal voldoen aan de onderzoeksprocedures of -vereisten.