Une étude post-autorisation pour décrire l'innocuité et l'efficacité de l'emapalumab pour le traitement de la pHLH chez les patients chinois expérimentés en traitement

Critère d'intégration:

1. Patients HLH masculins et féminins de tout âge.

2. Patients diagnostiqués avec pHLH confirmé ou suspecté, basé sur ; un diagnostic moléculaire ou des antécédents familiaux compatibles avec une pHLH ou la satisfaction des critères diagnostiques HLH-2004, c'est-à-dire cinq des huit critères ci-dessous :

   • Fièvre
   • Splénomégalie
   • Cytopénies affectant 2 des 3 lignées du sang périphérique (hémoglobine <90 g/L ; plaquettes <100 x 109/L ; neutrophiles <1 x 109/L)
   • Hypertriglycéridémie (triglycérides à jeun ≥3 mmol/L ou ≥265 mg/dL) et/ou hypofibrinogénémie (≤1,5 g/L)
   • Hémophagocytose dans la moelle osseuse, la rate ou les ganglions lymphatiques, sans signe de malignité.
   • Activité des cellules NK faible ou absente
   • Ferritine ≥500 μg/L
   • CD25 soluble (sCD25 ; c.-à-d. récepteur IL-2 soluble) ≥ 2 400 U/mL
3. Présence d'une maladie HLH active telle qu'évaluée par l'investigateur.

4. Les patients doivent remplir l'un des critères suivants évalués par l'investigateur :

   • N'ayant pas répondu au traitement conventionnel antérieur de la LHH
   • N'ayant pas obtenu de réponse satisfaisante à un traitement conventionnel antérieur de la LHH ou s'étant aggravé
   • Avoir réactivé HLH
   • Intolérance au traitement conventionnel antérieur de la LHH Au moment de l'inscription, les patients éligibles pourraient encore recevoir un traitement (d'induction ou d'entretien) ou pourraient l'avoir déjà interrompu.
5. Espérance de survie au-delà d'une semaine, selon le jugement de l'investigateur.
6. Le patient s'attend à passer à la GCSH
7. Consentement éclairé signé par le patient (comme l'exige la législation locale) ou par le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) du patient avec l'accord des patients légalement capables de le fournir, selon le cas.
8. - Disposé à utiliser des méthodes de contraception très efficaces depuis le début du médicament à l'étude jusqu'à 6 mois après la dernière dose du médicament à l'étude, si elle est de sexe féminin et en âge de procréer.

Critère d'exclusion:

1. Diagnostic de LHH secondaire consécutive à une maladie rhumatismale, métabolique ou néoplasique avérée.
2. Mycobactéries actives, infections à Histoplasma capsulatum, Salmonella ou Leishmania.
3. Preuve de tuberculose latente.
4. Présence de malignité.
5. Existence de toute comorbidité sévère ou de toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient inapte au traitement
6. Antécédents d'hypersensibilité ou d'allergie à l'un des composants du régime à l'étude (par exemple, le polysorbate).
7. Réception d'un vaccin Bacillus Calmette-Guérin (BCG) dans les 12 semaines précédant le dépistage.
8. Réception d'un vaccin vivant ou vivant atténué (autre que le BCG) dans les 4 semaines précédant le dépistage.
9. Patientes enceintes ou allaitantes.
10. Inscription à une autre étude interventionnelle clinique simultanée, ou prise d'un IMP, dans les trois mois précédant l'inclusion dans cette étude
11. Toute condition ou circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre le patient peu susceptible de terminer l'étude ou de se conformer aux procédures ou exigences de l'étude.