一项描述 Emapalumab 在有治疗经验的中国患者中治疗 pHLH 的安全性和有效性的授权后研究
2026年8月19日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
一项开放标签、单臂、多中心、授权后研究，以描述在有治疗经验的中国患者中使用 Emapalumab 治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的安全性和有效性
这项授权后研究的目的是描述 emapalumab 在治疗经验丰富的中国 pHLH 患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、多中心、单组、授权后研究，旨在描述 emapalumab 在治疗经验丰富的中国确诊或疑似原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (pHLH) 患者中的安全性和有效性。
该研究的主要目的是收集 emapalumab 在治疗有经验的中国 pHLH 患者中的安全性和有效性数据
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Chongqing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Guangzhou、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Nanjing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Zhengzhou、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Fudan
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Shanghai、Fudan、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Xicheng
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Beijing、Xicheng、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 任何年龄的男性和女性 HLH 患者。
诊断为确诊或疑似 PHLH 的患者，基于；符合 PHLH 的分子诊断或家族史或符合 HLH-2004 诊断标准，即以下八项标准中的五项：
- 发烧
- 脾肿大
- 影响外周血 3 个谱系中的 2 个的血细胞减少症（血红蛋白 <90 g/L；血小板 <100 x 109/L；中性粒细胞 <1 x 109/L）
- 高甘油三酯血症（空腹甘油三酯≥3 mmol/L 或≥265 mg/dL）和/或低纤维蛋白原血症（≤1.5 g/L）
- 骨髓、脾脏或淋巴结中的噬血细胞增多，没有恶性肿瘤的证据。
- NK 细胞活性低或不存在
- 铁蛋白≥500μg/L
- 可溶性CD25（sCD25；即可溶性IL-2受体）≥2400 U/mL
- 研究者评估的活动性 HLH 疾病的存在。
患者必须满足研究者评估的以下标准之一：
- 对以前的 HLH 常规治疗没有反应
- 对先前的 HLH 常规治疗未取得满意的反应或恶化
- 重新激活 HLH
- 对先前的 HLH 常规治疗表现出不耐受 在入组时，符合条件的患者可能仍在接受治疗（诱导或维持）或可能已经停止治疗。
- 研究者判断的预期生存期超过 1 周。
- 患者期望进行 HSCT
- 由患者签署的知情同意书（根据当地法律的要求），或由患者的合法授权代表签署并征得在法律上有能力提供的患者的同意（如适用）。
- 如果女性且有生育能力，愿意从研究药物开始到研究药物最后一剂后 6 个月使用高效避孕方法。
排除标准：
- 由已证实的风湿病、代谢性疾病或肿瘤性疾病引起的继发性 HLH 的诊断。
- 活跃的分枝杆菌、荚膜组织胞浆菌、沙门氏菌或利什曼原虫感染。
- 潜伏性结核病的证据。
- 存在恶性肿瘤。
- 存在任何严重的合并症或研究者认为使患者不适合治疗的任何其他医学状况
- 对研究方案的任何成分（例如，聚山梨醇酯）的超敏反应或过敏史。
- 在筛选前 12 周内收到卡介苗 (BCG) 疫苗。
- 在筛选前 4 周内收到活疫苗或减毒活疫苗（卡介苗除外）。
- 妊娠或哺乳期女性患者。
- 在纳入本研究前三个月内参加另一项同时进行的临床干预研究，或服用 IMP
- 研究者认为可能使患者不太可能完成研究或遵守研究程序或要求的任何条件或情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依马帕单抗
每周输注两次的 emapalumab 溶液，起始剂量为 1 mg/kg
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iv
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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因依帕利单抗相关不良事件永久停用研究药物
大体时间：直至准备进行造血干细胞移植（HSCT）前，可能为首次给药后6个月内
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在造血干细胞移植（HSCT）预处理前（通常在首次给药后6个月内），由研究者判定因emapalumab相关不良事件而永久停用研究药物的受试者人数
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直至准备进行造血干细胞移植（HSCT）前，可能为首次给药后6个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体反应
大体时间：治疗结束或第8周（以较早发生者为准）
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在治疗结束时或第8周（以较早发生者为准）实现总体缓解（即达到完全缓解、部分缓解或HLH改善）的参与者人数。
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治疗结束或第8周（以较早发生者为准）
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首次总体缓解时间
大体时间：治疗结束，可能发生在首次给药后的6个月内
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从首次服用研究药物到首次获得缓解（完全缓解、部分缓解或HLH改善）的首次总体缓解时间
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治疗结束，可能发生在首次给药后的6个月内
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累计应答持续时间
大体时间：治疗结束，可能在首次给药后6个月内
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累积反应持续时间定义为从首次达到总体反应直至治疗结束期间处于反应状态的总时间。 对于达到反应、失去反应随后再次达到反应的患者，其处于反应状态的总时间通过将这些单独的反应阶段相加计算得出。 |
治疗结束，可能在首次给药后6个月内
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将糖皮质激素用量减少50%或以上的能力
大体时间：治疗结束，可能在首次给药后6个月内
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在治疗期间的任何时间点，能够将糖皮质激素剂量减少至基线剂量50%或更多的参与者人数
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治疗结束，可能在首次给药后6个月内
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研究者评估的应答
大体时间：治疗结束
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研究者对患者对治疗的反应进行评估，并评定为完全缓解、部分缓解或无缓解
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治疗结束
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生存
大体时间：研究结束（1年）
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存活至HSCT预处理开始时的参与者人数以及接受HSCT后存活至研究结束的参与者人数
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研究结束（1年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Rui Zhang, MD, Prof、Beijing Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月3日
初级完成 (实际的)
2025年2月21日
研究完成 (实际的)
2025年8月8日
研究注册日期
首次提交
2023年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月23日
首次发布 (实际的)
2023年2月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月19日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Sobi.emapalumab-104
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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