一项描述 Emapalumab 在有治疗经验的中国患者中治疗 pHLH 的安全性和有效性的授权后研究

纳入标准：

1. 任何年龄的男性和女性 HLH 患者。

2. 诊断为确诊或疑似 PHLH 的患者，基于；符合 PHLH 的分子诊断或家族史或符合 HLH-2004 诊断标准，即以下八项标准中的五项：

   • 发烧
   • 脾肿大
   • 影响外周血 3 个谱系中的 2 个的血细胞减少症（血红蛋白 <90 g/L；血小板 <100 x 109/L；中性粒细胞 <1 x 109/L）
   • 高甘油三酯血症（空腹甘油三酯≥3 mmol/L 或≥265 mg/dL）和/或低纤维蛋白原血症（≤1.5 g/L）
   • 骨髓、脾脏或淋巴结中的噬血细胞增多，没有恶性肿瘤的证据。
   • NK 细胞活性低或不存在
   • 铁蛋白≥500μg/L
   • 可溶性CD25（sCD25；即可溶性IL-2受体）≥2400 U/mL
3. 研究者评估的活动性 HLH 疾病的存在。

4. 患者必须满足研究者评估的以下标准之一：

   • 对以前的 HLH 常规治疗没有反应
   • 对先前的 HLH 常规治疗未取得满意的反应或恶化
   • 重新激活 HLH
   • 对先前的 HLH 常规治疗表现出不耐受 在入组时，符合条件的患者可能仍在接受治疗（诱导或维持）或可能已经停止治疗。
5. 研究者判断的预期生存期超过 1 周。
6. 患者期望进行 HSCT
7. 由患者签署的知情同意书（根据当地法律的要求），或由患者的合法授权代表签署并征得在法律上有能力提供的患者的同意（如适用）。
8. 如果女性且有生育能力，愿意从研究药物开始到研究药物最后一剂后 6 个月使用高效避孕方法。

排除标准：

1. 由已证实的风湿病、代谢性疾病或肿瘤性疾病引起的继发性 HLH 的诊断。
2. 活跃的分枝杆菌、荚膜组织胞浆菌、沙门氏菌或利什曼原虫感染。
3. 潜伏性结核病的证据。
4. 存在恶性肿瘤。
5. 存在任何严重的合并症或研究者认为使患者不适合治疗的任何其他医学状况
6. 对研究方案的任何成分（例如，聚山梨醇酯）的超敏反应或过敏史。
7. 在筛选前 12 周内收到卡介苗 (BCG) 疫苗。
8. 在筛选前 4 周内收到活疫苗或减毒活疫苗（卡介苗除外）。
9. 妊娠或哺乳期女性患者。
10. 在纳入本研究前三个月内参加另一项同时进行的临床干预研究，或服用 IMP
11. 研究者认为可能使患者不太可能完成研究或遵守研究程序或要求的任何条件或情况。