Engedélyezés utáni tanulmány az emapalumab biztonságosságának és hatékonyságának leírására a pHLH kezelésében tapasztalt kínai betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Férfi és női HLH betegek bármilyen életkorban.

2. Megerősített vagy feltételezett pHLH-val diagnosztizált betegek; molekuláris diagnózis vagy családi anamnézis, amely megfelel a pHLH-nak, vagy megfelel a HLH-2004 diagnosztikai kritériumainak, azaz az alábbi kritériumok közül nyolc közül öt:

   • Láz
   • Splenomegalia
   • A perifériás vérben a 3 vonalból 2-t érintő citopéniák (hemoglobin <90 g/l; vérlemezkék <100 x 109/l; neutrofilek <1 x 109/l)
   • Hipertrigliceridémia (éhgyomri trigliceridek ≥3 mmol/l vagy ≥265 mg/dl) és/vagy hypofibrinogenemia (≤1,5 g/l)
   • Hemophagocytosis a csontvelőben, a lépben vagy a nyirokcsomókban, rosszindulatú daganatra utaló jelek nélkül.
   • Alacsony vagy hiányzó NK-sejt aktivitás
   • Ferritin ≥500 μg/L
   • Oldható CD25 (sCD25; azaz oldható IL-2 receptor) ≥2400 U/ml
3. Aktív HLH-betegség jelenléte a vizsgáló értékelése szerint.

4. A betegeknek meg kell felelniük az alábbi kritériumok egyikének, amelyet a vizsgáló értékel:

   • Nem reagált a HLH korábbi hagyományos kezelésére
   • Ha nem ért el kielégítő választ a HLH korábbi hagyományos kezelésére, vagy rosszabbodott
   • A HLH újraaktiválása után
   • A HLH korábbi hagyományos kezelésével szembeni intolerancia kimutatása A felvétel időpontjában a jogosult betegek még részesülhetnek (indukciós vagy fenntartó) kezelésben, vagy már abbahagyták azt.
5. A vizsgáló megítélése szerint 1 héten túli túlélés várható.
6. A páciens elvárja, hogy a HSCT-hez forduljon
7. A beteg által aláírt tájékozott beleegyezés (a helyi törvények előírásai szerint), vagy a beteg törvényesen meghatalmazott képviselője (képviselői) olyan betegek hozzájárulásával, akik jogilag képesek ennek megadására.
8. Hajlandó nagyon hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmazni a vizsgálati gyógyszer kezdetétől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 6 hónapig, ha nő és fogamzóképes korú.

Kizárási kritériumok:

1. Bizonyított reumás, anyagcsere- vagy daganatos betegség következtében kialakuló másodlagos HLH diagnózisa.
2. Aktív mycobacteriumok, Histoplasma capsulatum, Salmonella vagy Leishmania fertőzések.
3. A látens tuberkulózis bizonyítéka.
4. Rosszindulatú daganat jelenléte.
5. Bármilyen súlyos társbetegség vagy egyéb olyan egészségügyi állapot fennállása, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a beteget a kezelésre
6. Túlérzékenység vagy allergia a kórtörténetben a vizsgálati séma bármely összetevőjével szemben (például poliszorbát).
7. Bacillus Calmette-Guérin (BCG) vakcina átvétele a szűrést megelőző 12 héten belül.
8. Élő vagy legyengített élő (BCG-től eltérő) vakcina beérkezése a szűrést megelőző 4 héten belül.
9. Terhes vagy szoptató nőbetegek.
10. Egy másik egyidejű klinikai intervenciós vizsgálatba való beiratkozás vagy IMP bevitele a vizsgálatba való felvételt megelőző három hónapon belül
11. Bármilyen körülmény vagy körülmény, amely a Vizsgáló véleménye szerint valószínűtlenné teheti, hogy a beteg befejezze a vizsgálatot vagy megfeleljen a vizsgálati eljárásoknak vagy követelményeknek.