En studie efter auktorisation för att beskriva säkerheten och effekten av Emapalumab för behandling av pHH hos erfarna kinesiska patienter

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga HLH-patienter i alla åldrar.

2. Patienter som diagnostiserats med bekräftad eller misstänkt pHH, baserat på; en molekylär diagnos eller familjehistoria förenlig med pHH eller uppfyllande av HLH-2004 diagnostiska kriterier, dvs fem av åtta av kriterierna nedan:

   • Feber
   • Splenomegali
   • Cytopenier som påverkar 2 av 3 linjer i det perifera blodet (hemoglobin <90 g/L; blodplättar <100 x 109/L; neutrofiler <1 x 109/L)
   • Hypertriglyceridemi (fastande triglycerider ≥3 mmol/L eller ≥265 mg/dL) och/eller hypofibrinogenemi (≤1,5 g/L)
   • Hemofagocytos i benmärg, mjälte eller lymfkörtlar, utan tecken på malignitet.
   • Låg eller frånvarande NK-cellaktivitet
   • Ferritin ≥500 μg/L
   • Löslig CD25 (sCD25; d.v.s. löslig IL-2-receptor) ≥2400 U/ml
3. Förekomst av aktiv HLH-sjukdom som bedömts av utredaren.

4. Patienter måste uppfylla ett av följande kriterier som bedömts av utredaren:

   • Har inte svarat på tidigare konventionell behandling av HLH
   • Att inte ha uppnått ett tillfredsställande svar på tidigare konventionell behandling av HLH eller förvärrats
   • Efter att ha återaktiverat HLH
   • Uppvisar intolerans mot tidigare konventionell behandling av HLH. Vid tidpunkten för inskrivningen kan kvalificerade patienter fortfarande få behandling (induktion eller underhåll) eller redan ha avbrutit den.
5. Förväntning på överlevnad efter 1 vecka enligt bedömningen av utredaren.
6. Patienten förväntar sig att fortsätta till HSCT
7. Informerat samtycke undertecknat av patienten (enligt lokal lag) eller av patientens lagligt auktoriserade representant(er) med samtycke från patienter som är lagligt kapabla att tillhandahålla det, beroende på vad som är tillämpligt.
8. Villig att använda högeffektiva preventivmetoder från start av studieläkemedlet till 6 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet, om hon är kvinna och i fertil ålder.

Exklusions kriterier:

1. Diagnos av sekundär HLH till följd av en bevisad reumatisk, metabolisk eller neoplastisk sjukdom.
2. Aktiva mykobakterier, Histoplasma capsulatum, Salmonella eller Leishmania-infektioner.
3. Bevis på latent tuberkulos.
4. Förekomst av malignitet.
5. Förekomst av någon allvarlig samsjuklighet eller något annat medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, gör patienten olämplig för behandlingen
6. Historik med överkänslighet eller allergi mot någon komponent i studieregimen (t.ex. polysorbat).
7. Mottagande av ett Bacillus Calmette-Guérin (BCG) vaccin inom 12 veckor före screening.
8. Mottagande av ett levande eller försvagat levande (annat än BCG) vaccin inom 4 veckor före screening.
9. Gravida eller ammande kvinnliga patienter.
10. Inskrivning i en annan samtidig klinisk interventionsstudie, eller intag av en IMP, inom tre månader före inkludering i denna studie
11. Varje tillstånd eller omständighet som enligt utredarens åsikt kan göra att patienten osannolikt kommer att slutföra studien eller följa studiens procedurer eller krav.