치료 경험이 있는 중국 환자의 pHLH 치료에 대한 Emapalumab의 안전성 및 효능을 설명하기 위한 승인 후 연구

포함 기준:

1. 모든 연령의 남성 및 여성 HLH 환자.

2. 다음을 기준으로 pHLH가 확인되거나 의심되는 환자 pHLH와 일치하는 분자 진단 또는 가족력 또는 HLH-2004 진단 기준의 충족, 즉 아래 기준 중 8개 중 5개:

   • 발열
   • 비장 비대
   • 말초 혈액의 3개 계통 중 2개 계통에 영향을 미치는 혈구감소증(헤모글로빈 <90g/L, 혈소판 <100 x 109/L, 호중구 <1 x 109/L)
   • 고중성지방혈증(공복 중성지방 ≥3mmol/L 또는 ≥265mg/dL) 및/또는 저섬유소원혈증(≤1.5g/L)
   • 악성의 증거가 없는 골수, 비장 또는 림프절의 혈구탐식증.
   • 낮거나 없는 NK 세포 활동
   • 페리틴 ≥500μg/L
   • 가용성 CD25(sCD25, 즉 가용성 IL-2 수용체) ≥2400 U/mL
3. 조사자에 의해 평가된 활동성 HLH 질병의 존재.

4. 환자는 연구자가 평가한 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.

   • 기존의 HLH 치료에 반응하지 않은 경우
   • 기존의 HLH 치료에 대해 만족스러운 반응을 얻지 못하거나 악화된 경우
   • HLH 재활성화
   • 기존의 HLH 치료에 대한 불내성을 보이는 경우 등록 시점에 적격 환자는 여전히 치료(유도 또는 유지)를 받고 있거나 이미 치료를 중단했을 수 있습니다.
5. 조사자의 판단에 따라 1주 이상의 생존 기대.
6. 환자는 조혈모세포이식(HSCT) 진행을 기대합니다.
7. 환자가 서명한 정보 제공 동의서(현지 법률에서 요구하는 바에 따름) 또는 해당되는 경우 법적으로 제공할 수 있는 환자의 동의를 얻어 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 서명했습니다.
8. 여성 및 가임기인 경우, 연구 약물 개시로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 6개월까지 매우 효과적인 피임법을 사용할 의향이 있습니다.

제외 기준:

1. 입증된 류마티스, 대사 또는 신생물성 질환으로 인한 이차 HLH 진단.
2. 활성 마이코박테리아, Histoplasma capsulatum, Salmonella 또는 Leishmania 감염.
3. 잠복결핵의 증거.
4. 악성의 존재.
5. 연구자의 의견으로는 환자가 치료에 부적합하다고 판단되는 심각한 동반이환 또는 기타 의학적 상태의 존재
6. 연구 요법의 구성 요소(예: 폴리소르베이트)에 대한 과민성 또는 알레르기 병력.
7. 스크리닝 전 12주 이내에 Bacillus Calmette-Guérin(BCG) 백신의 수령.
8. 스크리닝 전 4주 이내에 생백신 또는 약독화 생백신(BCG 제외)의 수령.
9. 임신 또는 수유중인 여성 환자.
10. 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 다른 동시 임상 중재 연구에 등록 또는 IMP 섭취
11. 조사자의 의견에 따라 환자가 연구를 완료하거나 연구 절차 또는 요구 사항을 준수하지 않을 수 있는 모든 조건 또는 상황.