치료 경험이 있는 중국 환자의 pHLH 치료에 대한 Emapalumab의 안전성 및 효능을 설명하기 위한 승인 후 연구
2026년 3월 12일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
치료 경험이 있는 중국 환자의 원발성 혈구탐식성 림프조직구증가증 치료에 대한 에마팔루맙의 안전성 및 효능을 설명하기 위한 공개 라벨, 단일군, 다기관, 허가 후 연구
이 승인 후 연구의 목표는 경험이 있는 중국인 pHLH 환자 치료에서 에마팔루맙의 안전성과 효능을 설명하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 확인되거나 의심되는 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(pHLH)이 있는 경험이 있는 중국 환자의 치료에서 에마팔루맙의 안전성과 효능을 설명하는 것을 목표로 하는 공개 라벨, 다중 센터, 단일군, 승인 후 연구입니다.
이 연구의 주요 목적은 치료 경험이 있는 중국 pHLH 환자에서 에마팔루맙에 대한 안전성 및 효능 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Chongqing, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Guangzhou, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Nanjing, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Zhengzhou, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Fudan
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Shanghai, Fudan, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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Xicheng
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Beijing, Xicheng, 중국
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 연령의 남성 및 여성 HLH 환자.
다음을 기준으로 pHLH가 확인되거나 의심되는 환자 pHLH와 일치하는 분자 진단 또는 가족력 또는 HLH-2004 진단 기준의 충족, 즉 아래 기준 중 8개 중 5개:
- 발열
- 비장 비대
- 말초 혈액의 3개 계통 중 2개 계통에 영향을 미치는 혈구감소증(헤모글로빈 <90g/L, 혈소판 <100 x 109/L, 호중구 <1 x 109/L)
- 고중성지방혈증(공복 중성지방 ≥3mmol/L 또는 ≥265mg/dL) 및/또는 저섬유소원혈증(≤1.5g/L)
- 악성의 증거가 없는 골수, 비장 또는 림프절의 혈구탐식증.
- 낮거나 없는 NK 세포 활동
- 페리틴 ≥500μg/L
- 가용성 CD25(sCD25, 즉 가용성 IL-2 수용체) ≥2400 U/mL
- 조사자에 의해 평가된 활동성 HLH 질병의 존재.
환자는 연구자가 평가한 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.
- 기존의 HLH 치료에 반응하지 않은 경우
- 기존의 HLH 치료에 대해 만족스러운 반응을 얻지 못하거나 악화된 경우
- HLH 재활성화
- 기존의 HLH 치료에 대한 불내성을 보이는 경우 등록 시점에 적격 환자는 여전히 치료(유도 또는 유지)를 받고 있거나 이미 치료를 중단했을 수 있습니다.
- 조사자의 판단에 따라 1주 이상의 생존 기대.
- 환자는 조혈모세포이식(HSCT) 진행을 기대합니다.
- 환자가 서명한 정보 제공 동의서(현지 법률에서 요구하는 바에 따름) 또는 해당되는 경우 법적으로 제공할 수 있는 환자의 동의를 얻어 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 서명했습니다.
- 여성 및 가임기인 경우, 연구 약물 개시로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 6개월까지 매우 효과적인 피임법을 사용할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 입증된 류마티스, 대사 또는 신생물성 질환으로 인한 이차 HLH 진단.
- 활성 마이코박테리아, Histoplasma capsulatum, Salmonella 또는 Leishmania 감염.
- 잠복결핵의 증거.
- 악성의 존재.
- 연구자의 의견으로는 환자가 치료에 부적합하다고 판단되는 심각한 동반이환 또는 기타 의학적 상태의 존재
- 연구 요법의 구성 요소(예: 폴리소르베이트)에 대한 과민성 또는 알레르기 병력.
- 스크리닝 전 12주 이내에 Bacillus Calmette-Guérin(BCG) 백신의 수령.
- 스크리닝 전 4주 이내에 생백신 또는 약독화 생백신(BCG 제외)의 수령.
- 임신 또는 수유중인 여성 환자.
- 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 다른 동시 임상 중재 연구에 등록 또는 IMP 섭취
- 조사자의 의견에 따라 환자가 연구를 완료하거나 연구 절차 또는 요구 사항을 준수하지 않을 수 있는 모든 조건 또는 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에마팔루맙
시작 용량 1mg/kg으로 매주 2회 주입을 위한 에마팔루맙 용액
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iv
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Emapalumab 관련 이상 반응으로 인한 연구용 약물의 영구적 중단
기간: 조혈모세포 이식(HSCT)을 위한 조건이 갖춰질 때까지, 첫 투여 후 6개월 이내에 가능할 것으로 예상됨
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연구자의 판단에 따라 조혈모세포이식(HSCT)을 위한 전처치까지, 일반적으로 첫 투여 후 6개월 이내에 에마팔루맙 관련 이상사건으로 인해 연구용 약물을 영구적으로 중단한 참가자 수
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조혈모세포 이식(HSCT)을 위한 조건이 갖춰질 때까지, 첫 투여 후 6개월 이내에 가능할 것으로 예상됨
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적 반응
기간: 치료 종료 시점 또는 8주차 (둘 중 더 먼저 도래하는 시점)
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치료 종료 시점 또는 8주차(둘 중 더 빠른 시점)에서 완전 반응 또는 부분 반응 또는 HLH 개선 중 하나를 달성한, 즉 전체 반응을 보인 참가자 수.
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치료 종료 시점 또는 8주차 (둘 중 더 먼저 도래하는 시점)
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전체 반응까지의 최초 시간
기간: 첫 투여 후 6개월 이내에 치료 종료 가능성
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연구 약물 첫 투여 시점부터 최초 반응(완전 반응, 부분 반응 또는 HLH 개선) 달성까지의 시간
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첫 투여 후 6개월 이내에 치료 종료 가능성
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반응 누적 지속 기간
기간: 첫 투여 후 6개월 이내에 치료 종료 가능
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반응 누적 지속 기간은 전체 반응을 처음 달성한 시점부터 치료 종료 시점까지 반응을 보인 총 기간으로 정의됩니다. 반응을 달성했다가 반응을 상실한 후 다시 반응을 달성한 환자의 경우, 반응을 보인 이러한 각각의 기간을 합산하여 총 반응 기간을 계산합니다. |
첫 투여 후 6개월 이내에 치료 종료 가능
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글루코코르티코이드 50% 이상 감소 가능성
기간: 첫 투여 후 6개월 이내에 치료 종료 가능성이 높음
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치료 기간 중 어느 시점에서든 기준 용량의 50% 이상으로 글루코코르티코이드를 감량할 수 있는 참가자 수
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첫 투여 후 6개월 이내에 치료 종료 가능성이 높음
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조사관 평가 반응
기간: 치료 종료
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연구자의 환자 치료 반응 평가로, 완전 반응, 부분 반응 또는 무반응으로 평가됨
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치료 종료
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생존
기간: 연구 종료 (1년)
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HSCT 조건화 시작 시점까지 생존한 참가자 수 및 연구 종료 시점까지 HSCT 후 생존한 HSCT를 시행받은 참가자 수
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연구 종료 (1년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Rui Zhang, MD, Prof, Beijing Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 3일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 21일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 23일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.emapalumab-104
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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