ダウン症の参加者におけるAEF0217の第1/2相試験 (MDDS)

包含基準:

• 男性か女性。
• 年齢が 18 歳以上から 35 歳以下。
• 体重≧50～≦90kg。
• 体格指数（BMI）≧18.5～≦30kg/m2。
• -染色体分析（核型分析）によって記録されたダウン症候群（完全な21トリソミーおよび転座）の臨床診断。
• トライアルの手順を理解し、受け入れます。
• -独立して動き、試験評価に参加するのに十分な視覚と聴覚を持っています。
• Language Fundamentals Preschool-2 (CELF Preschool-2) テストのスコアが 7 以上。
• カウフマン ブリーフ インテリジェンス テスト (KBIT) で測定された IQ > 40。
• -すべてのクリニック訪問に参加者に同行し、電話での訪問に対応し、プロトコルで必要な参加者に関する情報を提供し、投薬スケジュールとプロトコルの要件を確実に遵守することに同意する親またはその他の信頼できる介護者が必要です。

• バイタル サイン、心電図 (ECG)、および安全検査室のパラメーターは、正常範囲内であるか、臨床的に関連する異常がない必要があります。ただし、次の場合を除きます。

  1. 安定した 1 型または 2 型糖尿病、すなわち、HbA1c レベルが 6.5% 以下で、参加者が試験前および試験中に定期的にモニタリングされ、適切な血糖コントロールが確保されていること。
  2. -甲状腺機能低下症の場合、参加者は甲状腺機能が正常であり、スクリーニング前の少なくとも6週間は治療で安定しています。

除外基準:

• 妊娠中または授乳中の女性。
• モザイクダウン症候群。
• -研究者の判断で、試験介入の吸収、分布、または代謝に影響を与える可能性のある活動的または臨床的に関連する状態（例：炎症性腸疾患、胃または十二指腸潰瘍）。
• -臨床的に関連する閉塞性肺疾患または喘息で、未治療またはスクリーニングから6週間以内の治療で制御されていない、または経口ステロイドで治療されている。
• 重度の閉塞性睡眠時無呼吸。
• -最近（1年以内）または進行中の血液学的または腫瘍学的障害（軽度の貧血は許容されます）。
• -幼児のけいれん/痙攣/てんかん、重度の頭部外傷、またはCNS感染症（髄膜炎など）の個人歴。
• -臨床的に関連する不安定な胃腸、腎臓、肝臓、内分泌、または心血管系の疾患。
• 自閉症スペクトラム障害または一次精神医学的診断を含む、現在の精神障害の診断および統計マニュアル (DSM-5) 診断。 注意欠陥多動性障害、うつ病、行動障害などの二次的な診断は、試験の実施を妨げないと見なされ、無作為化前の 3 か月間安定している場合に許可されます。 安定化のために使用される医学的または行動的治療は、過去 3 か月間、安定したレジメンと投薬でなければならず、治療の種類は、許可および禁止されている薬物のリストに従って許可されなければなりません。
• CYP3A4/5 P450 アイソザイムを誘導することが知られている薬剤による治療。
• -ビタミンサプリメント、カテキン、またはエピガロカテキンガレート（EGCG）を含む製品の摂取（例：TEAVIGO、Mega Green Tea Capsules Life Extension、またはFont-UP Grand Fontaine Laboratories）現在またはスクリーニング訪問の3か月前。
• National Task Group-Early Detection Screen for Dementia (NTG-EDSD) によって評価された早期認知症の症状。
• 医学的面接中の薬物またはアルコール乱用の開示/スクリーニング時の既往歴および/またはスクリーニング時のアルコールまたは乱用薬物の尿検査陽性または/およびベースライン。
• スクリーニングにおけるてんかん様の異常（孤立した鋭い波を除く、および年齢から予想されるものを超える） EEGは、同時ビデオ録画で10分間以上実行され、専門家によって評価されました。
• -自殺未遂または自殺念慮による故意の自傷行為の歴史を持つ参加者。 -スクリーニング前の12か月間の自殺念慮（自殺未遂または意図的な自傷行為がない場合でも）。 自殺念慮、自殺行動、自傷行為に関する 3 つの具体的な質問によって評価されます。
• -任意の薬物に対する既知の過敏症。
• -スクリーニングの2週間前から-1日目までの臨床的に重大な疾患のある参加者。
• -1日目前の過去10日以内のCovid-19陽性PCR検査および症状。
• -生命を脅かす疾患の病歴または現在。
• -治験責任医師の判断で、参加者の安全を危険にさらしたり、干渉したり、その治療が干渉する可能性があると判断した、その他の臨床的に関連する付随する疾患または状態またはスクリーニングでの発見 治験および関連手順の実施、および/または試行結果。