다운증후군 환자를 대상으로 한 AEF0217의 1/2상 시험 (MDDS)

포함 기준:

• 남성 또는 여성.
• 연령 ≥18 ~ ≤35세.
• 체중 ≥50 ~ ≤90kg.
• 체질량 지수(BMI) ≥18.5 ~ ≤30kg/m2.
• 염색체 분석(핵형 분석)에 의해 문서화된 다운 증후군(전체 삼염색체성 21 및 전좌)의 임상 진단.
• 재판 절차를 이해하고 받아들입니다.
• 독립적으로 움직일 수 있고 시험 평가에 참여하기에 충분한 시력과 청력을 가지고 있어야 합니다.
• Language Fundamentals Preschool-2(CELF Preschool-2) 시험 점수 ≥7의 임상 평가.
• Kaufman Brief Intelligence Test(KBIT)로 측정한 IQ >40.
• 모든 클리닉 방문에 참가자를 동반하고 전화 방문이 가능하며 프로토콜에서 요구하는 참가자에 대한 정보를 제공하고 투약 일정 및 프로토콜 요구 사항을 준수하는 데 동의하는 부모 또는 기타 신뢰할 수 있는 간병인이 있어야 합니다.

• 활력 징후, 심전도(ECG) 및 안전 실험실 매개변수는 다음을 제외하고 정상 범위 내에 있거나 임상적으로 관련된 이상이 없어야 합니다.

  1. 안정적인 1형 또는 2형 당뇨병, 즉 HbA1c 수치 ≤6.5%, 참가자는 적절한 포도당 조절을 보장하기 위해 시험 전과 시험 중에 정기적으로 모니터링됩니다.
  2. 갑상선기능저하증 참가자는 갑상선 기능이 정상이고 스크리닝 전 최소 6주 동안 치료에 안정적입니다.

제외 기준:

• 임신 또는 간호 여성.
• 모자이크다운증후군.
• 조사자의 판단에 따라 시험 중재의 흡수, 분포 또는 대사에 영향을 미칠 수 있는 활성 상태 또는 임상적으로 관련된 상태(예: 염증성 장 질환, 위궤양 또는 십이지장 궤양).
• 임상적으로 관련된 폐쇄성 폐 질환 또는 천식은 스크리닝 또는 경구 스테로이드로 치료받은 후 6주 이내에 치료되지 않았거나 치료에 의해 조절되지 않았습니다.
• 심한 폐쇄성 수면 무호흡증.
• 최근(≤1년) 또는 진행 중인 혈액학적 또는 종양학적 장애(경미한 빈혈은 허용됨).
• 단일 열성 발작을 제외한 영아 연축/경련/간질, 심각한 두부 외상 또는 CNS 감염(예: 수막염)의 개인 병력.
• 임상적으로 관련된 불안정한 위장, 신장, 간, 내분비 또는 심혈관계 질환.
• 자폐 스펙트럼 장애 또는 모든 일차 정신과 진단을 포함한 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼(DSM-5) 진단. 주의력결핍 과잉행동장애, 우울증, 품행장애 등 2차 진단은 임상시험 수행에 지장을 주지 않고 무작위 배정 전 3개월 동안 안정적인 것으로 판단되는 경우 허용된다. 안정화를 위해 사용되는 의학적 또는 행동적 치료는 지난 3개월 동안 안정적인 요법 및 용량이어야 하며 치료 유형은 허용 및 금지 약물 목록에 따라 허용되어야 합니다.
• CYP3A4/5 P450 동위 효소를 유도하는 것으로 알려진 약물 치료.
• 현재 또는 스크리닝 방문 전 3개월 동안 비타민 보충제, 카테킨 또는 에피갈로카테킨 갈레이트(EGCG)를 함유한 제품(예: TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension 또는 Font-UP Grand Fontaine Laboratories) 섭취.
• National Task Group-Early Detection Screen for Dementia(NTG-EDSD)에서 평가한 초기 치매의 증상.
• 스크리닝 시 의료 면담/기억상실 중 약물 또는 알코올 남용 공개 및/또는 스크리닝 및/또는 베이스라인 시 알코올 또는 남용 약물에 대한 양성 소변 검사.
• 선별검사에서 간질형 이상(격리된 예파를 제외하고 연령에 따라 예상되는 것 이상) EEG는 동시 비디오 녹화와 함께 10분 이상 수행되어 전문가가 평가했습니다.
• 자살 시도 또는 자살 생각으로 인한 고의적 자해 이력이 있는 참여자. 스크리닝 전 12개월 동안의 자살 생각(자살 시도 또는 의도적인 자해가 없는 경우에도). 자살 생각, 자살 행동 및 모든 자해 행동에 대한 3가지 특정 질문으로 평가합니다.
• 모든 약물에 대해 알려진 과민증.
• 스크리닝 2주 전부터 -1일까지 임상적으로 유의미한 질병이 있는 참가자.
• -1일 전 지난 10일 이내에 Covid-19 양성 PCR 검사 및 증상.
• 생명을 위협하는 질병의 병력 또는 현재.
• 조사자의 판단에 따라 참가자의 안전을 위태롭게 하거나 방해할 수 있거나 그 치료가 시험 및 관련 절차의 수행을 방해할 수 있고/있거나 해석에 대한 편견을 유발할 수 있는 기타 임상적으로 관련된 수반되는 질병 또는 상태 또는 스크리닝 시 소견 재판 결과.