Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 zkušební fáze AEF0217 u účastníků s Downovým syndromem (MDDS)

30. ledna 2024 aktualizováno: Aelis Farma

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, 4týdenní studie fáze 1/2 u mladých dospělých účastníků s Downovým syndromem k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, plazmatické expozice a předběžných indikací farmakodynamické aktivity AEF0217

Klinická studie AEF0217-102 hodnotí bezpečnost, snášenlivost, plazmatickou expozici a předběžné indikace farmakodynamické aktivity AEF0217 u dospělých žen a mužů s Downovým syndromem ve věku 18 až 35 let.

Studie AEF0217-102 je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, vícedávková, 4týdenní studie fáze 1/2. Po období screeningu bude účastník randomizován a bude užívat perorální dávku AEF0217 0,2 mg nebo placebo jednou denně po dobu 28 dnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

45

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Zatím nenabíráme
        • Sant Pau Memory Clinic, Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rafael De la Torre Fornell
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Zatím nenabíráme
        • Unidad de Adultos con Síndrome de Down, Hospital de La Princesa
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rafael De la Torre Fornell
        • Kontakt:
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08003
        • Nábor
        • Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM),
        • Kontakt:
          • Rafael de la Torre Fornell, PharmD PhD
          • Telefonní číslo: (+34) 93160484
          • E-mail: rtorre@imim.es
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rafael De la Torre Fornell

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena.
  • Věk ≥18 až ≤35 let.
  • Hmotnost ≥50 až ≤90 kg.
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥18,5 až ≤30 kg/m2.
  • Klinická diagnóza Downova syndromu (plná trizomie 21 a translokace) dokumentovaná chromozomální analýzou (karyotypizace).
  • Rozumí a přijímá zkušební postupy.
  • Nezávisle mobilní a mají dostatečný zrak a sluch, aby se mohli účastnit hodnocení pokusů.
  • Klinické hodnocení jazykových základů preschool-2 (CELF Preschool-2) skóre testu ≥7.
  • IQ >40 měřeno pomocí Kaufman Brief Intelligence Test (KBIT).
  • Musí mít rodiče nebo jiného spolehlivého pečovatele, který souhlasí s tím, že bude doprovázet účastníka na všechny návštěvy kliniky a bude k dispozici pro telefonickou návštěvu, poskytne informace o účastníkovi podle požadavků protokolu a zajistí dodržování harmonogramu léků a požadavků protokolu.

  • Vitální funkce, elektrokardiogram (EKG) a bezpečnostní laboratorní parametry musí být v normálním rozmezí nebo bez klinicky významných abnormalit s výjimkou:

    1. Stabilní diabetes typu 1 nebo typu 2, tj. hladina HbA1c ≤ 6,5 %, za předpokladu, že jsou účastníci před a během studie pravidelně sledováni, aby byla zajištěna adekvátní kontrola glukózy.
    2. Hypotyreóza za předpokladu, že účastníci jsou euthyroidní a stabilní při léčbě po dobu nejméně 6 týdnů před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná nebo kojící žena.
  • Mosaic Downův syndrom.
  • Aktivní nebo klinicky relevantní stavy, které by podle úsudku zkoušejícího mohly ovlivnit absorpci, distribuci nebo metabolismus zkušební intervence (např. zánětlivé onemocnění střev, žaludeční nebo dvanáctníkové vředy).
  • Klinicky relevantní obstrukční plicní nemoc nebo astma, které není léčeno nebo není kontrolováno léčbou do 6 týdnů od screeningu nebo je léčeno perorálními steroidy.
  • Těžká obstrukční spánková apnoe.
  • Nedávné (≤ 1 rok) nebo probíhající hematologické nebo onkologické poruchy (mírná anémie je povolena).
  • Osobní anamnéza infantilních spazmů/křečí/epilepsie, těžkého poranění hlavy nebo infekcí CNS (např. meningitida), s výjimkou jediného izolovaného febrilního záchvatu.
  • Klinicky relevantní nestabilní gastrointestinální, renální, jaterní, endokrinní nebo kardiovaskulární onemocnění.
  • Aktuální diagnostický a statistický manuál duševních poruch (DSM-5) včetně poruchy autistického spektra nebo jakékoli primární psychiatrické diagnózy. Diagnózy, které jsou sekundární, jako je porucha pozornosti s hyperaktivitou, deprese a porucha chování, jsou povoleny, pokud se má za to, že nenarušují průběh studie a jsou stabilní během 3 měsíců před randomizací. Medikamentózní nebo behaviorální léčba použitá ke stabilizaci musí být ve stabilním režimu a dávkování po dobu posledních 3 měsíců a typ léčby musí být povolen podle seznamu povolených a zakázaných léků.
  • Léčba léky, o kterých je známo, že indukují izoenzymy CYP3A4/5 P450.
  • Příjem vitamínových doplňků, katechinů nebo produktů obsahujících epigalokatechin galát (EGCG) (např. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension nebo Font-UP Grand Fontaine Laboratories) aktuálně nebo během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Symptomy časné demence podle hodnocení Národní pracovní skupiny – Screen Early Detection Screen for Demence (NTG-EDSD).
  • Odhalení zneužívání drog nebo alkoholu během lékařského pohovoru/anamnézy při screeningu a/nebo pozitivního testu moči na alkohol nebo zneužívání drog při screeningu nebo/a výchozím stavu.
  • Epileptiformní abnormality (s výjimkou izolovaných ostrých vln a nad rámec těch očekávaných pro věk) ve screeningovém EEG prováděném po dobu 10 minut se souběžným videozáznamem a hodnoceném odborníkem.
  • Účastníci s anamnézou pokusu o sebevraždu nebo úmyslného sebepoškozování v důsledku sebevražedných myšlenek. Sebevražedné myšlenky (i bez pokusu o sebevraždu nebo úmyslného sebepoškozování) během 12 měsíců před screeningem. Hodnotí se 3 konkrétními otázkami o sebevražedných myšlenkách, sebevražedném chování a jakémkoli sebepoškozování.
  • Známá přecitlivělost na jakýkoli lék.
  • Účastníci s klinicky významným onemocněním od 2 týdnů před screeningem do dne -1.
  • Covid-19 pozitivní PCR test a příznaky během posledních 10 dnů před dnem -1.
  • Život ohrožující onemocnění v anamnéze nebo v současnosti.
  • Jakékoli jiné klinicky relevantní doprovodné onemocnění nebo stav nebo zjištění při screeningu, které by podle úsudku zkoušejícího mohlo ohrozit bezpečnost účastníka nebo narušit nebo jejich léčba narušit provádění studie a souvisejících postupů a/nebo by mohla zkreslovat výklad výsledky zkoušek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AEF0217
AEF0217 0,1 mg tableta 2 tablety v 10 ml vody denně po dobu 28 dnů
Lék: AEF0217
Tablety 100 mcg AEF0217
Ostatní jména:
  • 3p-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tableta 2 tablety v 10 ml vody denně po dobu 28 dnů
Lék: Placebo
Odpovídající tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt TEAE a TESAE podle hodnocení ElectroCardioGram (EKG)
Časové okno: Den 1, Den 8, Den 14, Den 21, Den 29, Den 56
Vyhodnocením změn od výchozí hodnoty v parametrech EKG
Den 1, Den 8, Den 14, Den 21, Den 29, Den 56
Výskyt TEAE a TESAE podle vitálních funkcí
Časové okno: Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 27, Den 28, Den 29, Den 42, Den 56
Vyhodnocením změn vitálních funkcí od výchozí hodnoty
Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 27, Den 28, Den 29, Den 42, Den 56
Incidence TEAE a TESAE hodnocená laboratorními klinickými parametry
Časové okno: Den 1, Den 8, Den 14, Den 21, Den 29, Den 56
Vyhodnocením změn od výchozích hodnot v klinických laboratorních hodnotách ze vzorků krve a moči.
Den 1, Den 8, Den 14, Den 21, Den 29, Den 56
Výskyt TEAE nebo TESAE
Časové okno: Od 1. do 56. dne
Posouzeno zprávou AE a SAE
Od 1. do 56. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potenciální účinky AEF0217 na kognitivní funkce pomocí NIH-ToolBox pro ID korigované fluidní kognitivní
Časové okno: Den 1, Den 27
Změna od výchozí hodnoty v korigovaném kompozitním t-skóre kognice tekutin NIH-ToolBox pro ID Změna od výchozí hodnoty ve skóre každého z jednotlivých 5 testů tvořících kompozitní skóre kognice tekutin
Den 1, Den 27
Stanovení minimální plazmatické koncentrace AEF0217 před dávkováním (cthrough)
Časové okno: Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Bude stanovena koncentrace AEF0217. Ctrough (v ustáleném stavu) bude odhadnut na základě profilu plazmatické koncentrace AEF0217.
Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Stanovení maximální plazmatické koncentrace AEF0217 (Cmax)
Časové okno: Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Koncentrace AEF0217 bude stanovena na základě profilu plazmatické koncentrace AEF0217 a AEF0217 bude odhadnut PK parametr Cmax.
Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Stanovení doby maximální koncentrace AEF0217 (Tmax)
Časové okno: Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Stanoví se koncentrace AEF0217 a odhadne se AEF0217 PK parametr Tmax.
Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Stanovení plazmatického poločasu AEF0217 (t1/2)
Časové okno: Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Stanoví se koncentrace AEF0217 a odhadne se AEF0217 PK parametr t1/2.
Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Stanovení plochy pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase AEF0217 (AUC)
Časové okno: Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Bude stanovena koncentrace AEF0217 na základě profilu plazmatické koncentrace AEF0217 a AEF0217 bude odhadnuta AUC parametru PK.
Den 1, Den 4, Den 8, Den 14, Den 21, Den 22, Den 29, Den 42, Den 56
Vliv na parametry ElectroEncephaloGram (EEG).
Časové okno: Den 28

Rozdíl mezi aktivní látkou a placebem v den 28 v následujících parametrech EEG:

  • Gamma intertrial koherence (ITC) během ASSR při 40 Hz.
  • Mezihemisférická konektivita (IHC) v klidovém stavu (oči otevřené/zavřené): Pásmová koherence, index fázového zpoždění (PLI).
  • Potenciál související s událostmi (ERP) spojený s novými stimuly v parietální střední čáře (Pz) během úkolu se 3 stimuly.
  • Funkce kognitivní zátěže a funkce EEG pracovní paměti během testu pracovní paměti CANTAB (Spatial Span Test)
Den 28

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce na léčbu podle genotypů APOE.
Časové okno: Den 56
Stanovení APOE ε4 přenašečů a nenosičů. Analýza v podkategorii
Den 56
Chcete-li prozkoumat účinky na další parametry ElectroEncephaloGram
Časové okno: Den 28

Rozdíl mezi aktivní látkou a placebem v den 28 v následujících parametrech EEG:

  • Výkon během ASSR při 40 Hz.
  • Vazba fáze-amplituda a shlukovací koeficient v klidovém stavu (oči otevřené/zavřené).
Den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aelis Farma

Spolupracovníci

European Commission

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rafael De la Torre Fornell, IMIM

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AEF0217-102
  • 2022-000923-19 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit