芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠乏症の治療のための VGN-R09b を評価するための初期の臨床試験。
2023年3月9日 更新者：Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ（AADC）欠乏症患者における線条体内注射によるVGN-R09bの忍容性、安全性、および有効性を評価するための、オープンで用量漸増する初期臨床試験。
この初期段階の試験は、AADC 欠乏症の患者を治療するための VGN-R09b の安全性と有効性を証明するためのものです。
調査の概要
詳細な説明
芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) は、神経伝達物質ドーパミンとセロトニンの合成の最終段階を担う酵素です。 AADC 欠損症はまれな遺伝性疾患です。 VGN-R09b は、アデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 9 (AAV9) 駆動型ヒト AADC (hAADC) を線条体に直接注入する遺伝子治療の一種です。
これは、用量上昇期と用量拡大期を含む、単一施設のオープンな用量上昇型の治験責任医師主導の初期臨床試験です。
この研究は、芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠乏症患者に対する VGN-R09b 治療の安全性と有効性に関する予備的な証拠を提供することを目的としています。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
6
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jiwen Wang, Doctor
- 電話番号：18916613192
- メール：wangjiwen@scmc.com.cn
研究場所
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No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai
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Shanghai、No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai、中国、200127
- 募集
- Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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コンタクト：
- Jiwen Wang, Doctor
- 電話番号：18916613192
- メール：wangjiwen@scmc.com.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～7年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 小児患者は、2 歳以上 8 歳未満、または手術に十分な頭囲を持っている必要があります。
- 臨床症状の一貫性を伴う AADC 欠乏症の歴史的診断、および臨床検査の 1 つによって確認された: (1) HVA および 5-HIAA の減少、および L-ドーパ濃度の上昇を示す CSF 神経伝達物質プロファイル。 (2) 血漿 AADC 活性が 5 pmol/分/mL 以下であり、かつ DDC における IVS6+4A>T のホモ接合性または複合ヘテロ接合性突然変異の分子遺伝学的確認を伴う。
- -ベースラインでの運動発達が3か月以内であり、研究者の裁量により、標準的な医学療法（ドーパミンアゴニスト、モノアミンオキシダーゼ阻害剤、または関連する形態のビタミンB6）の恩恵を受けられない。
- AADC欠乏症の治療のための安定した投薬レジメン：（すなわち 少なくとも 6 か月間は新しい薬が導入されておらず、ベースライン前の少なくとも 3 か月間は既存の薬の用量が変更されていません）。
- -被験者の親権を持つ親/法定後見人は、被験者が研究に登録することに同意する必要があります
- -被験者の親/法定後見人は、疾患情報の提供や症状の疾患評価のサポートを含む、研究の要件に従うことに同意する必要があります。
除外基準:
- -頭蓋内腫瘍または脳の構造的異常または病変（例：重度の脳萎縮、白質変性変化）、研究責任者の意見では、過度のリスクおよび/または利益の可能性が不十分。
- -許容できない手術または麻酔のリスクを生み出す他の重大な医学的または神経学的状態の存在（先天性心疾患、在宅酸素を必要とする呼吸器疾患、以前の選択的処置中の重篤な麻酔合併症の病歴、心肺停止の病歴を含む）、肝臓または腎不全、悪性腫瘍、または HIV 陽性。
- 重度の凝固障害、または進行中の抗凝固療法の必要性。
- -臨床的に活動的な感染症またはスクリーニング前の12週間以内の重度の感染症（例： アデノウイルスまたはヘルペスウイルス、肺炎、敗血症、中枢神経系感染症)。
- -以前の定位脳手術、または遺伝子/細胞療法。
- 4週間以内に生ワクチン接種を受けました。
- 抗AAV9中和抗体価が1,200倍以上の患者。
- -手術中または画像検査中の鎮静の禁忌（PETまたはMRI）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：芳香族 L-アミノ酸デカルボキシラーゼ (AADC) 欠損症
この初期段階の試験は、AADC 欠乏症の患者を治療するための VGN-R09b の安全性と有効性を証明するためのものです。
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VGN-R09b は、定位手術により両側の被殻に注入されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）の数
時間枠：52週目
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）の数
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52週目
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4 つの運動発達マイルストーンの達成率 (頭のコントロール、自立して座る、補助付きで立つ/足踏み、最小限の介助で歩く)
時間枠：52週目
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PDMS-II スコアに応じた 4 つの運動発達マイルストーン (ヘッド コントロール、独立して座る、サポート付きで立つ/足踏み、最小限のアシスタントで歩く) の達成率。
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52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Jiwen Wang, Doctor、Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月30日
一次修了 (予想される)
2025年2月20日
研究の完了 (予想される)
2029年2月20日
試験登録日
最初に提出
2023年1月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月9日
最初の投稿 (実際)
2023年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月9日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- VGN-R09b-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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