评估 VGN-R09b 治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的早期临床试验。

纳入标准：

1. 儿童患者必须≥2岁且<8岁，或头围足够大才能进行手术。
2. AADC 缺陷的历史诊断与临床症状一致，并通过一项实验室测试得到证实：(1) CSF 神经递质概况表明 HVA 和 5-HIAA 减少，左旋多巴浓度升高； (2)血浆AADC活性小于或等于5pmol/min/mL，且具有DDC中IVS6+4A>T的纯合或复合杂合突变的分子遗传学证实。
3. 基线时的运动发育≤3 个月，并且未能从研究者判断的标准药物治疗（多巴胺激动剂、单胺氧化酶抑制剂或相关形式的维生素 B6）中获益。
4. 治疗 AADC 缺陷的稳定药物治疗方案：（即 至少 6 个月内未引入新药物，并且在基线前至少 3 个月内现有药物剂量未发生变化）。
5. 监护受试者的父母/法定监护人必须同意受试者参加研究
6. 受试者的父母/法定监护人必须同意遵守研究的要求，包括提供疾病信息和支持对症状进行疾病评估。

排除标准：

1. 颅内肿瘤或任何结构性脑异常或病变（例如，严重的脑萎缩、白质退行性变化），研究人员认为这些异常或病变会带来过度风险和/或获益潜力不足。
2. 存在会产生不可接受的手术或麻醉风险的其他重大医学或神经系统疾病（包括先天性心脏病、需要家庭供氧的呼吸系统疾病、先前择期手术期间严重麻醉并发症的病史、心肺呼吸骤停病史）、肝或肾衰竭、恶性肿瘤或 HIV 阳性。
3. 严重的凝血病，或需要持续抗凝治疗。
4. 筛选前 12 周内有临床活动性感染或严重感染（例如 腺病毒或疱疹病毒、肺炎、败血症、中枢神经系统感染）。
5. 以前的立体定向神经外科手术，或任何基因/细胞疗法。
6. 4周内接受活疫苗接种。
7. 抗 AAV9 中和抗体滴度超过 1,200 倍的患者。
8. 手术或影像学检查（PET 或 MRI）期间镇静的禁忌症。