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방향족 L-아미노산 데카르복실라제(AADC) 결핍 치료를 위한 VGN-R09b를 평가하기 위한 초기 임상 시험.

2023년 3월 9일 업데이트: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

방향족 L-아미노산 데카르복실라제(AADC) 결핍 환자에서 선조체 내 주사에 의한 VGN-R09b의 내약성, 안전성 및 효능을 평가하기 위한 개방형, 용량 증량형 초기 임상 시험.

이 초기 단계 시험은 AADC 결핍 환자를 치료하기 위한 VGN-R09b의 안전성과 효능을 입증하기 위한 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

AADC(Aromatic L-amino acid decarboxylase)는 신경 전달 물질인 도파민과 세로토닌 합성의 마지막 단계를 담당하는 효소입니다. AADC 결핍은 드문 유전 질환입니다. VGN-R09b는 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 9(AAV9) 구동 인간 AADC(hAADC)를 선조체에 직접 주입하는 일종의 유전자 치료제입니다.

이것은 용량 상승 단계와 용량 확장 단계를 포함하는 단일 센터, 개방, 용량 상승 연구자 후원 초기 단계 임상 연구입니다.

이 연구는 AADC(Aromatic L-amino acid decarboxylase) 결핍 환자에 대한 VGN-R09b 치료의 안전성과 효능에 대한 예비 증거를 제공하기 위한 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

6

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai
      • Shanghai, No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, 중국, 200127
        • 모병
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 소아 환자는 2세 이상 8세 미만이거나 머리 둘레가 수술하기에 충분히 커야 합니다.
  2. 임상 증상 일관성이 있는 AADC 결핍의 과거 진단 및 실험실 테스트 중 하나에 의해 확인됨: (1) 감소된 HVA 및 5-HIAA 및 증가된 L-Dopa 농도를 나타내는 CSF 신경 전달 물질 프로필; (2) 혈장 AADC 활성이 5 pmol/min/mL 이하이고 DDC에서 IVS6+4A>T의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이의 분자 유전학적 확인이 있음.
  3. 기준선 ≤3개월에서 운동 발달, 그리고 연구자의 재량에 따라 표준 의료 요법(도파민 작용제, 모노아민 옥시다제 억제제 또는 관련 형태의 비타민 B6)으로부터 혜택을 받지 못함.
  4. AADC 결핍 치료를 위한 안정적인 약물 요법: (즉, 최소 6개월 동안 새로운 약물이 도입되지 않았으며 베이스라인 이전 최소 3개월 동안 기존 약물 용량이 변경되지 않았습니다.
  5. 피험자를 양육하는 부모/법적 보호자는 피험자가 연구에 등록하는 데 동의해야 합니다.
  6. 피험자의 부모(들)/법적 보호자(들)는 질병 정보 제공 및 증상의 질병 평가 지원을 포함하여 연구의 요구 사항을 준수하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 두개내 신생물 또는 모든 구조적 뇌 이상 또는 병변(예: 중증 뇌 위축, 백질 퇴행성 변화), 이는 연구 조사자의 의견에 과도한 위험 및/또는 이익에 대한 부적절한 잠재력을 부여합니다.
  2. 허용할 수 없는 수술 또는 마취 위험을 유발할 수 있는 기타 중요한 의학적 또는 신경학적 상태(선천성 심장 질환, 가정 산소 요구 사항이 있는 호흡기 질환, 이전 선택 절차 중 심각한 마취 합병증 병력, 심폐 정지 병력 포함), 간 또는 신부전 , 악성 종양 또는 HIV 양성.
  3. 심한 응고병증 또는 지속적인 항응고제 치료가 필요한 경우.
  4. 임상적으로 활성 감염 또는 스크리닝 전 12주 이내에 중증 감염(예: 아데노바이러스 또는 헤르페스 바이러스, 폐렴, 패혈증, 중추신경계 감염).
  5. 이전 정위 신경외과 또는 모든 유전자/세포 요법.
  6. 4주 이내에 생백신을 맞았다.
  7. 항-AAV9 중화 항체 역가가 1,200배 이상인 환자.
  8. 수술 또는 영상 연구(PET 또는 MRI) 중 진정제에 대한 금기.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 방향족 L-아미노산 데카르복실라제(AADC) 결핍
이 초기 단계 시험은 AADC 결핍 환자를 치료하기 위한 VGN-R09b의 안전성과 효능을 입증하기 위한 것입니다.
의약품: VGN-R09b
VGN-R09b는 정위 수술을 통해 양측 조가비에 주입됩니다. (SmartFlow Ventricular Cannula 또는 실제로 연구 센터에서 사용되는 실질 주입 튜브를 통해)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 52주차
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 수
52주차
4가지 운동 발달 이정표의 달성률(머리 제어, 혼자 앉기, 지지를 받아 일어서기/걷기, 최소한의 보조로 걷기)
기간: 52주차
PDMS-II 점수에 따른 4가지 운동 발달 이정표(머리 제어, 독립적으로 앉기, 지지대를 사용하여 일어서기/걷기, 최소한의 보조로 걷기)의 성취 비율.
52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

협력자

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

수사관

  • 연구 의자: Jiwen Wang, Doctor, Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 1월 30일

기본 완료 (예상)

2025년 2월 20일

연구 완료 (예상)

2029년 2월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 9일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 9일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • VGN-R09b-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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