Korai klinikai vizsgálat a VGN-R09b értékelésére az aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiányának kezelésére.
2023. március 9. frissítette: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Nyílt, dózisemelkedő korai klinikai vizsgálat a VGN-R09b tolerálhatóságának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére intra striatum injekcióval aromás L-aminosav dekarboxiláz (AADC) hiányában szenvedő betegeknél.
Ez a korai fázisú vizsgálat célja a VGN-R09b biztonságosságának és hatékonyságának bizonyítása az AADC-hiányos betegek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) a dopamin és szerotonin neurotranszmitterek szintézisének utolsó lépéséért felelős enzim. Az AADC-hiány ritka genetikai rendellenesség. A VGN-R09b egyfajta génterápia, melynek során az adeno-asszociált vírus (AAV) 9-es szerotípusa (AAV9) vezérelt humán AADC-t (hAADC) közvetlenül a striatumba injektálják.
Ez egy egyközpontú, nyitott, dózisemelkedéssel járó vizsgáló által szponzorált korai stádiumú klinikai vizsgálat, amely egy dózisemelkedési és egy dózisnövelő fázist tartalmazott.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy előzetes bizonyítékot adjon a VGN-R09b kezelés biztonságosságára és hatékonyságára az aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiányában szenvedő betegek esetében.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
6
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Jiwen Wang, Doctor
- Telefonszám: 18916613192
- E-mail: wangjiwen@scmc.com.cn
Tanulmányi helyek
-
-
No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai
-
Shanghai, No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, Kína, 200127
- Toborzás
- Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Jiwen Wang, Doctor
- Telefonszám: 18916613192
- E-mail: wangjiwen@scmc.com.cn
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A gyermekbetegnek ≥2 évesnek és 8 évnél fiatalabbnak kell lennie, vagy akkora fejkörfogattal kell rendelkeznie, hogy műtétet lehessen végezni.
- Az AADC-hiány történeti diagnózisa a klinikai tünetek konzisztenciájával ÉS az egyik laboratóriumi vizsgálattal megerősítve: (1) CSF neurotranszmitter profil, amely csökkent HVA-t és 5-HIAA-t, valamint emelkedett L-Dopa-koncentrációt mutat; (2) A plazma AADC aktivitása kisebb vagy egyenlő, mint 5 pmol/perc/ml, ÉS az IVS6+4A>T homozigóta vagy összetett heterozigóta mutációjának molekuláris genetikai megerősítésével DDC-ben.
- Motoros fejlődés a kiindulási állapotnál ≤3 hónap, és a vizsgálók belátása szerint a szokásos orvosi terápia (dopamin agonisták, monoamin-oxidáz inhibitor vagy a B6-vitamin rokon formája) nem járt előnyökkel.
- Stabil gyógyszeres séma az AADC-hiány kezelésére: (pl. nem vezettek be új gyógyszereket legalább 6 hónapig, és nem változtattak a meglévő gyógyszeradagokban legalább 3 hónapig az alaphelyzet előtt).
- Az alany felügyeleti jogával rendelkező szülő(k)nek/törvényes gyám(ok)nak hozzájárulásukat kell adniuk ahhoz, hogy az alany részt vegyen a vizsgálatban
- A vizsgálati alany szülőjének/törvényes gyámjának (gondviselőinek) bele kell egyeznie a vizsgálat követelményeinek betartásába, beleértve a betegséggel kapcsolatos információk biztosítását és a tünetek betegségértékelésének támogatását.
Kizárási kritériumok:
- Intrakraniális neoplazma vagy bármilyen strukturális agyi rendellenesség vagy elváltozás (pl. súlyos agysorvadás, fehérállomány-degeneratív elváltozások), amelyek a vizsgálatot végzők véleménye szerint túlzott kockázatot és/vagy nem megfelelő előnyöket jelentenek.
- Egyéb jelentős egészségügyi vagy neurológiai állapotok jelenléte, amelyek elfogadhatatlan műtéti vagy érzéstelenítési kockázatot jelentenek (beleértve a veleszületett szívbetegséget, otthoni oxigénigénnyel járó légúti betegséget, súlyos érzéstelenítési szövődményeket a korábbi elektív beavatkozások során, szív- és légzésleállást), máj- vagy veseelégtelenséget , rosszindulatú vagy HIV-pozitív.
- Súlyos koagulopátia, vagy folyamatos véralvadásgátló kezelés szükségessége.
- klinikailag aktív fertőzés vagy súlyos fertőzés a szűrést megelőző 12 héten belül (pl. adenovírus vagy herpeszvírus, tüdőgyulladás, szepszis, központi idegrendszeri fertőzés).
- Korábbi sztereotaxiás idegsebészet, vagy bármilyen gén/sejtterápia.
- 4 héten belül megkapta az élő oltást.
- 1200-szoros feletti anti-AAV9 semlegesítő antitest-titerrel rendelkező betegek.
- Ellenjavallt szedáció műtét vagy képalkotó vizsgálatok (PET vagy MRI) során.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiány
Ez a korai fázisú vizsgálat célja a VGN-R09b biztonságosságának és hatékonyságának bizonyítása az AADC-hiányos betegek kezelésében.
|
A VGN-R09b-t a kétoldali putamenbe sztereotaxiás műtéttel fecskendezik be. (A SmartFlow kamrai kanülön vagy a kutatóközpontban ténylegesen használt parenchimális injekciós csövön keresztül)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE) száma, súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: 52. hét
|
Nemkívánatos események (AE) száma, súlyos nemkívánatos események (SAE)
|
52. hét
|
|
A négy motoros fejlődési mérföldkő elérési aránya (fejvezérlés, önálló ülés, felállás/lépés támogatással és járás minimális asszisztenssel)
Időkeret: 52. hét
|
A négy motoros fejlődési mérföldkő (fejvezérlés, önálló ülés, felállás/lépés támogatással és járás minimális asszisztenssel) elérési aránya a PDMS-II pontszám szerint.
|
52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Jiwen Wang, Doctor, Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. január 30.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. február 20.
A tanulmány befejezése (Várható)
2029. február 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. január 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 9.
Első közzététel (Tényleges)
2023. március 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 9.
Utolsó ellenőrzés
2023. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VGN-R09b-001
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .