先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）に対するTAK-755の拡張アクセスプログラム

包含基準:

1. 参加者または法的に権限を与えられた代理人は、署名済みのインフォームド コンセント (18 歳以上) および/または同意書 (参加者が 18 歳未満の場合は、法定代理人が署名) を提供します。

2. -参加者は、以下によって定義される重度の先天性ADAMTS13欠損症の文書化された診断を受けています。

   1. 確認された分子遺伝学的検査、または
   2. ADAMTS13 活性および ADAMTS13 抗体の陰性検査。
3. -参加者は現在予防レジメンを受けているか、少なくとも1つのTTPイベントの記録された履歴があります。

4. Standard of Care (SoC) が不十分であると見なされるか、参加者が SoC* に不寛容である。

   • SoC は血漿ベースの治療法であり、新鮮凍結血漿や S/D 処理血漿など

除外基準:

1. -参加者は現在、cTTPの介入臨床試験に参加する資格があります。
2. cTTP の治療に適した代替の市販の治療法があります。
3. -参加者は、後天性TTPを含む、他の血栓性微小血管障害（TMA）のような障害（微小血管障害性溶血性貧血）と診断されています。
4. -参加者は、TAK-755またはハムスタータンパク質などのその賦形剤に対する既知の過敏症/アレルギー/不耐性または禁忌を持っています。
5. -参加者は病歴があるか、機能的なADAMTS13阻害剤の存在があります。
6. -参加者は、製品の免疫原性の評価を妨げる遺伝的または後天性免疫不全の病歴を持っています。これには、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性の参加者が含まれ、分化4（CD4）カウントの絶対クラスターが1ミリメートルキューブあたり200未満（ <200/mm^3) または免疫抑制剤を慢性的に受けている人