Erweitertes Zugangsprogramm von TAK-755 für angeborene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (cTTP)

Einschlusskriterien:

1. Der Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter hat eine unterschriebene Einverständniserklärung (≥ 18 Jahre) und/oder ein Zustimmungsformular (unterzeichnet vom gesetzlichen Vertreter, wenn der Teilnehmer < 18 Jahre alt ist) vorgelegt.

2. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose eines schweren angeborenen ADAMTS13-Mangels, definiert durch:

   1. Bestätigte molekulargenetische Untersuchung, bzw
   2. ADAMTS13-Aktivität und ein negativer Test auf ADAMTS13-Antikörper.
3. Der Teilnehmer befindet sich derzeit in einer prophylaktischen Behandlung oder hat eine dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 1 TTP-Ereignis.

4. Standard of Care (SoC) gilt als unzureichend, oder der Teilnehmer verträgt SoC* nicht.

   • SoC sind plasmabasierte Therapien, z. B. gefrorenes Frischplasma oder S/D-behandeltes Plasma

Ausschlusskriterien:

1. Der Teilnehmer ist derzeit berechtigt, an einer interventionellen klinischen Studie für cTTP teilzunehmen.
2. Es gibt eine geeignete alternative kommerziell erhältliche Behandlung für die Behandlung von cTTP.
3. Bei dem Teilnehmer wurden andere thrombotische Mikroangiopathien (TMAs) wie eine Störung (mikroangiopathische hämolytische Anämie) diagnostiziert, einschließlich erworbener TTP.
4. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit/Allergie/Unverträglichkeit oder Kontraindikationen gegenüber TAK-755 oder seinen Hilfsstoffen, wie z. B. Hamsterproteinen.
5. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte oder das Vorhandensein eines funktionellen ADAMTS13-Inhibitors.
6. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte mit genetischer oder erworbener Immunschwäche, die die Bewertung der Produktimmunogenität beeinträchtigen würde, einschließlich Teilnehmer, die humanes Immundefizienzvirus (HIV)-positiv sind und eine absolute Differenzierungszahl von 4 (CD4) <200 pro Millimeterwürfel haben ( <200/mm^3) oder die chronische Immunsuppressiva erhalten