Programa de acceso ampliado de TAK-755 para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP)

Criterios de inclusión:

1. El participante o representante legalmente autorizado ha proporcionado un consentimiento informado firmado (≥18 años) y/o un formulario de asentimiento (firmado por el representante legal si el participante es <18 años).

2. El participante tiene un diagnóstico documentado de deficiencia congénita grave de ADAMTS13, definido por:

   1. Pruebas genéticas moleculares confirmadas, o
   2. actividad ADAMTS13 y una prueba negativa para anticuerpos ADAMTS13.
3. El participante está actualmente en un régimen profiláctico o tiene antecedentes documentados de al menos 1 evento de TTP.

4. El estándar de atención (SoC) se considera inadecuado o el participante no tolera el SoC*.

   • Los SoC son terapias basadas en plasma, por ejemplo, plasma fresco congelado o plasma tratado con S/D

Criterio de exclusión:

1. El participante actualmente es elegible para participar en un ensayo clínico de intervención para cTTP.
2. Existe un tratamiento alternativo adecuado disponible comercialmente para el tratamiento de cTTP.
3. Al participante se le ha diagnosticado cualquier otro trastorno similar a las microangiopatías trombóticas (MAT) (anemia hemolítica microangiopática), incluida la PTT adquirida.
4. El participante tiene hipersensibilidad/alergias/intolerancia o contraindicaciones conocidas a TAK-755 o sus excipientes, como las proteínas de hámster.
5. El participante tiene antecedentes médicos o presencia de un inhibidor ADAMTS13 funcional.
6. El participante tiene un historial médico de inmunodeficiencia genética o adquirida que podría interferir con la evaluación de la inmunogenicidad del producto, incluidos los participantes que son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con un conteo absoluto de diferenciación 4 (CD4) <200 por milímetro cúbico ( <200/mm^3) o que están recibiendo medicamentos inmunosupresores crónicos