Utvidet tilgangsprogram for TAK-755 for medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP)

Inklusjonskriterier:

1. Deltaker eller juridisk autorisert representant har gitt signert informert samtykke (≥18 år) og/eller samtykkeskjema (signert av juridisk representant hvis deltakerne er <18 år).

2. Deltakeren har en dokumentert diagnose av alvorlig medfødt ADAMTS13-mangel, definert av:

   1. Bekreftet molekylær genetisk testing, eller
   2. ADAMTS13-aktivitet og en negativ test for ADAMTS13-antistoffer.
3. Deltakeren er for tiden på et profylaktisk regime eller har en dokumentert historie med minst 1 TTP-hendelse.

4. Standard of Care (SoC) anses som utilstrekkelig, eller deltakeren er intolerant overfor SoC*.

   • SoC er plasmabaserte terapier, for eksempel fersk frossen plasma eller S/D-behandlet plasma

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakeren er for øyeblikket kvalifisert til å delta i en intervensjonell klinisk studie for cTTP.
2. Det finnes et passende alternativ kommersielt tilgjengelig behandling for behandling av cTTP.
3. Deltakeren har blitt diagnostisert med andre trombotiske mikroangiopatier (TMAs) lignende lidelse (mikroangiopatisk hemolytisk anemi), inkludert ervervet TTP.
4. Deltakeren har en kjent overfølsomhet/allergi/intoleranse eller kontraindikasjoner overfor TAK-755 eller dets hjelpestoffer, slik som hamsterproteiner.
5. Deltakeren har en sykehistorie eller tilstedeværelse av en funksjonell ADAMTS13-hemmer.
6. Deltakeren har en medisinsk historie med genetisk eller ervervet immunsvikt som ville forstyrre vurderingen av produktets immunogenisitet, inkludert deltakere som er humant immunsviktvirus (HIV)-positive med en absolutt cluster of differentiation 4 (CD4) telling <200 per millimeter kube ( <200/mm^3) eller som får kroniske immunsuppressive legemidler