Utökat åtkomstprogram för TAK-755 för medfödd trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP)

Inklusionskriterier:

1. Deltagare eller juridiskt auktoriserad representant har lämnat undertecknat informerat samtycke (≥18 år) och/eller samtyckesformulär (undertecknat av juridiskt ombud om deltagare är <18 år).

2. Deltagaren har en dokumenterad diagnos av allvarlig medfödd ADAMTS13-brist, definierad av:

   1. Bekräftad molekylär genetisk testning, eller
   2. ADAMTS13-aktivitet och ett negativt test för ADAMTS13-antikroppar.
3. Deltagaren är för närvarande på en profylaktisk regim eller har en dokumenterad historia av minst 1 TTP-händelse.

4. Standard of Care (SoC) anses vara otillräcklig, eller så är deltagaren intolerant mot SoC*.

   • SoC är plasmabaserade terapier, t.ex. färskfryst plasma eller S/D-behandlad plasma

Exklusions kriterier:

1. Deltagaren är för närvarande berättigad att delta i en interventionell klinisk prövning för cTTP.
2. Det finns ett lämpligt alternativ kommersiellt tillgänglig behandling för behandling av cTTP.
3. Deltagaren har diagnostiserats med någon annan trombotisk mikroangiopati (TMA) liknande störning (mikroangiopatisk hemolytisk anemi), inklusive förvärvad TTP.
4. Deltagaren har en känd överkänslighet/allergi/intolerans eller kontraindikationer mot TAK-755 eller dess hjälpämnen, såsom hamsterproteiner.
5. Deltagaren har en medicinsk historia eller närvaro av en funktionell ADAMTS13-hämmare.
6. Deltagaren har en medicinsk historia av genetisk eller förvärvad immunbrist som skulle störa bedömningen av produktens immunogenicitet, inklusive deltagare som är positiva med humant immunbristvirus (HIV) med ett absolut kluster av differentiering 4 (CD4) <200 per millimeter kub ( <200/mm^3) eller som får kroniska immunsuppressiva läkemedel