Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram for TAK-755 til medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP)

20. februar 2025 opdateret af: Takeda

Udvidet adgangsprogram: TAK-755 (rADAMTS13) til profylakse og behandling af svær medfødt eller arvelig trombotisk trombocytopenisk purpura

Det udvidede adgangsprogram giver folk mulighed for at få adgang til ulicenseret behandling på et medfølende grundlag. TAK-755, også kendt som rADAMTS13, er et lægemiddel, der behandler mennesker født med svær medfødt eller arvelig trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP). Dette udvidede adgangsprogram muliggør fortsat adgang til de deltagere, som ikke har andre behandlingsmuligheder tilgængelige for cTTP.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et udvidet adgangsprogram, hvor det lægemiddel, der gives, kaldes TAK-755. Denne undersøgelse vil give adgang til TAK-755 før markedsføringstilladelse for kvalificerede deltagere med svær medfødt eller arvelig TTP, som ikke kan behandles tilstrækkeligt via den nuværende standardbehandling, og som ikke kan deltage i et klinisk forsøg.

Alle deltagere vil modtage TAK-755 som intravenøs (IV) injektion baseret på deres vægt målt ved hvert doseringsbesøg.

Dette er et multicenter, internationalt program. Deltagerne vil fortsætte behandlingen, indtil der ikke længere er udbytte af behandlingen (eller behandlingen ikke længere er tolerabel), sponsorbeslutning, deltageren vælger at afbryde behandlingen, eller TAK-755 bliver kommercielt tilgængelig.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant har givet underskrevet informeret samtykke (≥18 år) og/eller samtykkeformular (underskrevet af juridisk repræsentant, hvis deltagerne er <18 år).

  2. Deltageren har en dokumenteret diagnose af alvorlig medfødt ADAMTS13-mangel, defineret ved:

    1. Bekræftet molekylær genetisk testning, eller
    2. ADAMTS13-aktivitet og en negativ test for ADAMTS13-antistoffer.
  3. Deltageren er i øjeblikket på et profylaktisk regime eller har en dokumenteret historie med mindst 1 TTP-hændelse.

  4. Standard of Care (SoC) anses for utilstrækkelig, eller deltageren er intolerant over for SoC*.

    • SoC er plasmabaserede terapier, f.eks. frisk frossen plasma eller S/D-behandlet plasma

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren er i øjeblikket berettiget til at indgå i et interventionelt klinisk forsøg for cTTP.
  2. Der er en passende alternativ kommercielt tilgængelig behandling til behandlingen af ​​cTTP.
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med enhver anden trombotisk mikroangiopati (TMA'er) lignende lidelse (mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi), herunder erhvervet TTP.
  4. Deltageren har en kendt overfølsomhed/allergi/intolerance eller kontraindikationer over for TAK-755 eller dets hjælpestoffer, såsom hamsterproteiner.
  5. Deltageren har en sygehistorie eller tilstedeværelse af en funktionel ADAMTS13-hæmmer.
  6. Deltageren har en sygehistorie med genetisk eller erhvervet immundefekt, som ville interferere med vurderingen af ​​produktets immunogenicitet, herunder deltagere, der er human immundefektvirus (HIV)-positive med en absolut klynge af differentiering 4 (CD4) <200 pr. millimeter terning ( <200/mm^3) eller som får kronisk immunsuppressiv medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-755 EAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Kliniske forsøg med TAK-755

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner