Programa de Acesso Expandido de TAK-755 para Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congênita (cTTP)

Critério de inclusão:

1. O participante ou representante legalmente autorizado forneceu consentimento informado assinado (≥18 anos de idade) e/ou formulário de consentimento (assinado pelo representante legal se os participantes tiverem <18 anos de idade).

2. O participante tem um diagnóstico documentado de deficiência congênita grave de ADAMTS13, definida por:

   1. Teste genético molecular confirmado, ou
   2. Atividade ADAMTS13 e um teste negativo para anticorpos ADAMTS13.
3. O participante está atualmente em um regime profilático ou tem um histórico documentado de pelo menos 1 evento de PTT.

4. O padrão de atendimento (SoC) é considerado inadequado ou o participante é intolerante ao SoC*.

   • SoC são terapias baseadas em plasma, por exemplo, plasma fresco congelado ou plasma tratado com S/D

Critério de exclusão:

1. O participante é atualmente elegível para participar de um ensaio clínico intervencionista para cTTP.
2. Existe um tratamento alternativo adequado disponível comercialmente para o tratamento de cTTP.
3. O participante foi diagnosticado com qualquer outro distúrbio semelhante a microangiopatias trombóticas (TMAs) (anemia hemolítica microangiopática), incluindo PTT adquirida.
4. O participante tem hipersensibilidade/alergia/intolerância ou contra-indicações conhecidas ao TAK-755 ou seus excipientes, como proteínas de hamster.
5. O participante tem histórico médico ou presença de um inibidor funcional de ADAMTS13.
6. O participante tem um histórico médico de imunodeficiência genética ou adquirida que interferiria na avaliação da imunogenicidade do produto, incluindo participantes que são positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com um cluster absoluto de diferenciação 4 (CD4) contagem <200 por milímetro cubo ( <200/mm^3) ou que estão recebendo drogas imunossupressoras crônicas