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Programma di accesso ampliato di TAK-755 per porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP)

20 febbraio 2025 aggiornato da: Takeda

Programma di accesso esteso: TAK-755 (rADAMTS13) per la profilassi e il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica grave congenita o ereditaria

Il programma di accesso ampliato consente alle persone di ottenere l'accesso a trattamenti senza licenza per motivi compassionevoli. TAK-755 noto anche come rADAMTS13, è un medicinale che tratta le persone nate con grave porpora trombotica trombotica trombocitopenica (cTTP) congenita o ereditaria. Questo programma di accesso ampliato consente l'accesso continuo a quei partecipanti che non hanno altre opzioni di trattamento disponibili per cTTP.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un programma di accesso allargato in cui il farmaco somministrato si chiama TAK-755. Questo studio fornirà l'accesso a TAK-755 prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio per i partecipanti idonei con grave TTP congenita o ereditaria che non possono essere adeguatamente trattati tramite l'attuale standard di cura e che non possono partecipare a uno studio clinico.

Tutti i partecipanti riceveranno TAK-755 come iniezione endovenosa (IV) in base al loro peso misurato ad ogni visita di dosaggio.

Questo è un programma internazionale multicentrico. I partecipanti continueranno il trattamento fino a quando il beneficio non sarà più derivato dal trattamento (o il trattamento non è più tollerabile), decisione dello sponsor, il partecipante sceglie di interrompere il trattamento o TAK-755 diventa disponibile in commercio.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato ha fornito il consenso informato firmato (≥18 anni di età) e/o il modulo di assenso (firmato dal rappresentante legale se i partecipanti hanno meno di 18 anni).

  2. - Il partecipante ha una diagnosi documentata di grave deficit congenito di ADAMTS13, definito da:

    1. Test genetici molecolari confermati, o
    2. attività ADAMTS13 e un test negativo per gli anticorpi ADAMTS13.
  3. - Il partecipante è attualmente in regime profilattico o ha una storia documentata di almeno 1 evento TTP.

  4. Lo standard di cura (SoC) è considerato inadeguato o il partecipante è intollerante al SoC*.

    • I SoC sono terapie basate sul plasma, ad esempio plasma fresco congelato o plasma trattato con S/D

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante è attualmente idoneo a partecipare a una sperimentazione clinica interventistica per cTTP.
  2. Esiste un trattamento alternativo adatto disponibile in commercio per il trattamento del cTTP.
  3. Al partecipante è stata diagnosticata qualsiasi altra microangiopatia trombotica (TMA) come disturbo (anemia emolitica microangiopatica), inclusa la TTP acquisita.
  4. Il partecipante ha una nota ipersensibilità/allergia/intolleranza o controindicazioni al TAK-755 o ai suoi eccipienti, come le proteine ​​di criceto.
  5. - Il partecipante ha una storia medica o presenza di un inibitore ADAMTS13 funzionale.
  6. - Il partecipante ha una storia medica di immunodeficienza genetica o acquisita che interferirebbe con la valutazione dell'immunogenicità del prodotto, inclusi i partecipanti che sono positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con un numero assoluto di cluster di differenziazione 4 (CD4) <200 per millimetro cubo ( <200/mm^3) o che stanno assumendo farmaci immunosoppressori cronici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-755 EAP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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