A TAK-755 kiterjesztett hozzáférési programja veleszületett thromboticus trombocitopéniás purpurához (cTTP)

Bevételi kritériumok:

1. A résztvevő vagy törvényesen meghatalmazott képviselője aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozatot (≥18 éves) és/vagy beleegyező nyilatkozatot (18 évesnél fiatalabb résztvevők esetén a törvényes képviselő aláírt).

2. A résztvevőnél súlyos, veleszületett ADAMTS13-hiány dokumentált diagnózisa van, amelyet a következők határoznak meg:

   1. Megerősített molekuláris genetikai vizsgálat, ill
   2. ADAMTS13 aktivitás és negatív teszt ADAMTS13 antitestekre.
3. A résztvevő jelenleg profilaktikus kezelés alatt áll, vagy legalább 1 TTP esemény dokumentált anamnézisében.

4. A Standard of Care (SoC) nem tekinthető megfelelőnek, vagy a résztvevő nem tolerálja az SoC-ot*.

   • A SoC plazma alapú terápiák, például frissen fagyasztott plazma vagy S/D kezelt plazma

Kizárási kritériumok:

1. A résztvevő jelenleg jogosult a cTTP intervenciós klinikai vizsgálatára.
2. A cTTP kezelésére létezik megfelelő alternatív, kereskedelmi forgalomban kapható kezelés.
3. A résztvevőnél bármilyen más thromboticus microangiopathiát (TMA) diagnosztizáltak, például rendellenességet (mikroangiopátiás hemolitikus anémia), beleértve a szerzett TTP-t is.
4. A résztvevőnek ismert túlérzékenysége/allergiája/intoleranciája vagy ellenjavallata van a TAK-755-tel vagy segédanyagaival szemben, mint például a hörcsögfehérjék.
5. A résztvevőnek kórtörténete vagy funkcionális ADAMTS13 inhibitor jelenléte van.
6. A résztvevő kórtörténetében genetikai vagy szerzett immunhiány áll fenn, amely megzavarná a termék immunogenitásának értékelését, beleértve azokat a résztvevőket is, akik humán immundeficiencia vírus (HIV)-pozitívak, és a 4-es differenciálódási csoport (CD4) száma <200 milliméterkockánként ( <200/mm^3) vagy akik krónikus immunszuppresszív gyógyszereket kapnak