用于先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的 TAK-755 扩展获取计划

纳入标准：

1. 参与者或合法授权代表已提供签署的知情同意书（≥18 岁）和/或同意书（如果参与者未满 18 岁，则由法定代表人签署）。

2. 参与者有严重先天性 ADAMTS13 缺陷的记录诊断，定义为：

   1. 经确认的分子遗传学检测，或
   2. ADAMTS13 活性和 ADAMTS13 抗体检测呈阴性。
3. 参与者目前正在接受预防性治疗或有至少 1 次 TTP 事件的记录历史。

4. 护理标准 (SoC) 被认为是不充分的，或者参与者不能容忍 SoC*。

   • SoC 是基于血浆的疗法，例如，新鲜冷冻血浆或 S/D 处理血浆

排除标准：

1. 参与者目前有资格参加 cTTP 的介入临床试验。
2. 有一种合适的市售替代疗法可用于治疗 cTTP。
3. 参与者已被诊断出患有任何其他血栓性微血管病 (TMA) 样疾病（微血管病性溶血性贫血），包括获得性 TTP。
4. 参与者已知对 TAK-755 或其赋形剂（例如仓鼠蛋白）过敏/过敏/不耐受或禁忌。
5. 参与者有病史或存在功能性 ADAMTS13 抑制剂。
6. 参与者有遗传或获得性免疫缺陷的病史，这会干扰产品免疫原性的评估，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性且绝对分化簇 4 (CD4) 计数 <200 每立方毫米的参与者 ( <200/mm^3) 或正在接受慢性免疫抑制药物治疗的人