선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP)에 대한 TAK-755의 접근 확대 프로그램

포함 기준:

1. 참가자 또는 법적 대리인이 서명한 동의서(18세 이상) 및/또는 동의서(참가자가 18세 미만인 경우 법적 대리인이 서명)를 제공했습니다.

2. 참가자는 다음과 같이 정의된 심각한 선천성 ADAMTS13 결핍에 대한 문서화된 진단을 받았습니다.

   1. 확인된 분자 유전자 검사 또는
   2. ADAMTS13 활성 및 ADAMTS13 항체에 대한 음성 테스트.
3. 참가자는 현재 예방 요법을 받고 있거나 최소 1개의 TTP 이벤트 기록이 있습니다.

4. 표준 치료(SoC)가 부적절하다고 간주되거나 참가자가 SoC*에 내성이 없습니다.

   • SoC는 혈장 기반 요법입니다(예: 신선 동결 혈장 또는 S/D 처리 혈장).

제외 기준:

1. 참가자는 현재 cTTP에 대한 중재적 임상 시험에 참여할 자격이 있습니다.
2. cTTP의 치료를 위한 상업적으로 이용 가능한 적절한 대체 치료법이 있습니다.
3. 참가자는 획득한 TTP를 포함하여 장애(미세혈관병성 용혈성 빈혈)와 같은 다른 혈전성 미세혈관병증(TMA) 진단을 받았습니다.
4. 참가자는 TAK-755 또는 햄스터 단백질과 같은 부형제에 대해 알려진 과민성/알레르기/불내성 또는 금기 사항이 있습니다.
5. 참가자는 기능적 ADAMTS13 억제제의 병력이 있거나 존재합니다.
6. 참가자는 제품 면역원성 평가를 방해할 수 있는 유전적 또는 후천적 면역 결핍의 병력이 있습니다. 여기에는 밀리미터 큐브당 절대 클러스터 4(CD4) 수가 200 미만인 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 참가자가 포함됩니다. <200/mm^3) 또는 만성 면역억제제를 투여받고 있는 자