Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program TAK-755 pro kongenitální trombotickou trombocytopenickou purpuru (cTTP)

20. února 2025 aktualizováno: Takeda

Program rozšířeného přístupu: TAK-755 (rADAMTS13) pro profylaxi a léčbu těžké vrozené nebo dědičné trombotické trombocytopenické purpury

Program rozšířeného přístupu umožňuje lidem získat přístup k nelicencované léčbě na základě soucitu. TAK-755, také známý jako rADAMTS13, je lék, který léčí osoby narozené s těžkou vrozenou nebo dědičnou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP). Tento rozšířený přístupový program umožňuje nepřetržitý přístup těm účastníkům, kteří nemají k dispozici žádné jiné možnosti léčby pro cTTP.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o rozšířený přístupový program, ve kterém se podávaná droga nazývá TAK-755. Tato studie poskytne přístup k TAK-755 před registrací pro způsobilé účastníky s těžkou vrozenou nebo dědičnou TTP, kteří nemohou být adekvátně léčeni současným standardem péče a kteří nemohou vstoupit do klinické studie.

Všichni účastníci dostanou TAK-755 ve formě intravenózní (IV) injekce na základě jejich hmotnosti měřené při každé dávkovací návštěvě.

Jedná se o multicentrický mezinárodní program. Účastníci budou pokračovat v léčbě, dokud z léčby přestane vycházet prospěch (nebo léčba již není tolerovatelná), rozhodnutí sponzora, účastník se rozhodne léčbu ukončit nebo dokud nebude TAK-755 komerčně dostupný.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník nebo zákonný zástupce poskytl podepsaný informovaný souhlas (≥18 let) a/nebo formulář souhlasu (podepsaný zákonným zástupcem, pokud je účastníkům <18 let).

  2. Účastník má zdokumentovanou diagnózu těžkého vrozeného deficitu ADAMTS13, definovaného:

    1. Potvrzené molekulárně genetické vyšetření, popř
    2. Aktivita ADAMTS13 a negativní test na protilátky ADAMTS13.
  3. Účastník je v současné době na profylaktickém režimu nebo má zdokumentovanou historii alespoň 1 události TTP.

  4. Standard of Care (SoC) je považován za nedostatečný nebo účastník netoleruje SoC*.

    • SoC jsou terapie na bázi plazmy, např. čerstvá zmrazená plazma nebo plazma ošetřená S/D

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník je v současné době způsobilý vstoupit do intervenční klinické studie pro cTTP.
  2. Pro léčbu cTTP existuje vhodná alternativní komerčně dostupná léčba.
  3. Účastníkovi byla diagnostikována jakákoli jiná porucha podobná trombotickým mikroangiopatiím (TMA) (mikroangiopatická hemolytická anémie), včetně získané TTP.
  4. Účastník má známou přecitlivělost/alergii/nesnášenlivost nebo kontraindikace na TAK-755 nebo jeho pomocné látky, jako jsou křeččí proteiny.
  5. Účastník má anamnézu nebo přítomnost funkčního inhibitoru ADAMTS13.
  6. Účastník má v anamnéze genetickou nebo získanou imunitní nedostatečnost, která by interferovala s hodnocením imunogenicity produktu, včetně účastníků, kteří jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s absolutním počtem shluků diferenciace 4 (CD4) <200 na milimetrovou kostku ( <200/mm^3) nebo kteří dostávají chronická imunosupresiva

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-755 EAP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TAK-755

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit