Программа расширенного доступа TAK-755 для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (cTTP)

Критерии включения:

1. Участник или законный представитель предоставил подписанное информированное согласие (возраст ≥18 лет) и/или форму согласия (подписанную законным представителем, если участникам меньше 18 лет).

2. У участника есть задокументированный диагноз тяжелого врожденного дефицита ADAMTS13, определяемый:

   1. Подтвержденное молекулярно-генетическое тестирование или
   2. Активность ADAMTS13 и отрицательный тест на антитела ADAMTS13.
3. Участник в настоящее время находится на профилактическом режиме или имеет задокументированную историю по крайней мере 1 случая TTP.

4. Стандарт медицинской помощи (SoC) считается неадекватным, или участник не переносит SoC*.

   • SoC - это терапия на основе плазмы, например, свежезамороженная плазма или плазма, обработанная S / D.

Критерий исключения:

1. В настоящее время участник имеет право участвовать в интервенционном клиническом исследовании cTTP.
2. Существует подходящий альтернативный коммерчески доступный способ лечения cTTP.
3. У участника были диагностированы любые другие тромботические микроангиопатии (ТМА), подобные расстройству (микроангиопатическая гемолитическая анемия), включая приобретенную ТТП.
4. Участник имеет известную гиперчувствительность/аллергию/непереносимость или противопоказания к TAK-755 или его вспомогательным веществам, таким как белки хомяка.
5. У участника есть история болезни или наличие функционального ингибитора ADAMTS13.
6. Участник имеет в анамнезе генетический или приобретенный иммунодефицит, который может помешать оценке иммуногенности продукта, в том числе участники с положительным результатом на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) с абсолютным числом кластеров дифференцировки 4 (CD4) <200 на кубический миллиметр ( <200/мм^3) или которые постоянно получают иммунодепрессанты