Uitgebreid toegangsprogramma van TAK-755 voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP)

Inclusiecriteria:

1. Deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger heeft ondertekende geïnformeerde toestemming (≥18 jaar) en/of instemmingsformulier verstrekt (ondertekend door wettelijke vertegenwoordiger als deelnemers <18 jaar oud zijn).

2. Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van ernstige congenitale ADAMTS13-deficiëntie, gedefinieerd door:

   1. Bevestigde moleculair genetische testen, of
   2. ADAMTS13-activiteit en een negatieve test voor ADAMTS13-antilichamen.
3. Deelnemer volgt momenteel een profylactisch regime of heeft een gedocumenteerde geschiedenis van ten minste 1 TTP-gebeurtenis.

4. Standard of Care (SoC) wordt als ontoereikend beschouwd, of de deelnemer verdraagt ​​SoC niet*.

   • SoC zijn op plasma gebaseerde therapieën, bijvoorbeeld vers ingevroren plasma of met S/D behandeld plasma

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemer komt momenteel in aanmerking om deel te nemen aan een interventionele klinische studie voor cTTP.
2. Er is een geschikte alternatieve in de handel verkrijgbare behandeling voor de behandeling van cTTP.
3. Deelnemer is gediagnosticeerd met andere trombotische microangiopathieën (TMA's) zoals stoornis (microangiopathische hemolytische anemie), inclusief verworven TTP.
4. Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid/allergie/intolerantie of contra-indicatie voor TAK-755 of zijn hulpstoffen, zoals hamstereiwitten.
5. Deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis of aanwezigheid van een functionele ADAMTS13-remmer.
6. Deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis van genetische of verworven immuundeficiëntie die de beoordeling van de immunogeniciteit van het product zou verstoren, inclusief deelnemers die humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positief zijn met een absoluut cluster van differentiatie 4 (CD4) aantal <200 per millimeter kubus ( <200/mm^3) of die chronische immunosuppressiva krijgen