Programme d'accès élargi du TAK-755 pour le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (cTTP)

Critère d'intégration:

1. Le participant ou son représentant légal a fourni un consentement éclairé signé (≥18 ans) et/ou un formulaire d'assentiment (signé par le représentant légal si le participant a moins de 18 ans).

2. Le participant a un diagnostic documenté de déficit congénital grave en ADAMTS13, défini par :

   1. Test génétique moléculaire confirmé, ou
   2. Activité ADAMTS13 et un test négatif pour les anticorps ADAMTS13.
3. Le participant suit actuellement un régime prophylactique ou a des antécédents documentés d'au moins 1 événement TTP.

4. La norme de soins (SoC) est considérée comme inadéquate ou le participant est intolérant à la SoC*.

   • Les SoC sont des thérapies à base de plasma, par exemple, du plasma frais congelé ou du plasma traité S/D

Critère d'exclusion:

1. Le participant est actuellement éligible pour participer à un essai clinique interventionnel pour le cTTP.
2. Il existe un traitement alternatif approprié disponible dans le commerce pour le traitement du cTTP.
3. Le participant a reçu un diagnostic de toute autre microangiopathie thrombotique (MAT) comme un trouble (anémie hémolytique microangiopathique), y compris le TTP acquis.
4. Le participant a une hypersensibilité/allergie/intolérance connue ou des contre-indications au TAK-755 ou à ses excipients, tels que les protéines de hamster.
5. Le participant a des antécédents médicaux ou la présence d'un inhibiteur ADAMTS13 fonctionnel.
6. Le participant a des antécédents médicaux d'immunodéficience génétique ou acquise qui interférerait avec l'évaluation de l'immunogénicité du produit, y compris les participants qui sont positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec un nombre absolu de groupe de différenciation 4 (CD4) <200 par millimètre cube ( <200/mm^3) ou qui reçoivent des médicaments immunosuppresseurs chroniques