Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TAK-755:n laajennettu pääsyohjelma synnynnäiseen tromboottiseen trombosytopeeniseen purppuraan (cTTP)

torstai 20. helmikuuta 2025 päivittänyt: Takeda

Laajennettu pääsyohjelma: TAK-755 (rADAMTS13) vaikean synnynnäisen tai perinnöllisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran ennaltaehkäisyyn ja hoitoon

Laajennettu pääsyohjelma antaa ihmisille pääsyn luvattomaan hoitoon myötätuntoisin perustein. TAK-755, joka tunnetaan myös nimellä rADAMTS13, on lääke, joka hoitaa ihmisiä, joilla on vaikea synnynnäinen tai perinnöllinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (cTTP). Tämä laajennettu pääsyohjelma mahdollistaa jatkuvan pääsyn niille osallistujille, joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja saatavilla cTTP:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on laajennettu pääsyohjelma, jossa annettava lääke on nimeltään TAK-755. Tämä tutkimus tarjoaa pääsyn TAK-755:een ennen myyntiluvan myöntämistä sellaisille osallistujille, joilla on vaikea synnynnäinen tai perinnöllinen TTP ja joita ei voida hoitaa riittävästi nykyisellä hoitostandardilla ja jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen.

Kaikki osallistujat saavat TAK-755:n suonensisäisenä (IV) injektiona kunkin annostelukäynnin painon perusteella.

Tämä on monikeskus, kansainvälinen ohjelma. Osallistujat jatkavat hoitoa, kunnes hoidosta ei enää saada hyötyä (tai hoito ei ole enää siedettävä), sponsorin päätös, osallistuja päättää keskeyttää hoidon tai TAK-755 tulee kaupallisesti saataville.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja tai laillisesti valtuutettu edustaja on toimittanut allekirjoitetun tietoisen suostumuksen (≥18-vuotias) ja/tai suostumuslomakkeen (laillisen edustajan allekirjoittama, jos osallistuja on alle 18-vuotias).

  2. Osallistujalla on dokumentoitu diagnoosi vakavasta synnynnäinen ADAMTS13-puutos, jonka määrittelevät:

    1. Vahvistettu molekyyligeneettinen testaus tai
    2. ADAMTS13-aktiivisuus ja negatiivinen testi ADAMTS13-vasta-aineille.
  3. Osallistuja on tällä hetkellä profylaktisessa hoito-ohjelmassa tai hänellä on dokumentoitu vähintään yksi TTP-tapahtuma.

  4. Standard of Care (SoC) katsotaan riittämättömäksi tai osallistuja ei siedä SoC:ta*.

    • SoC ovat plasmapohjaisia ​​hoitoja, kuten tuore pakastettu plasma tai S/D-käsitelty plasma

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on tällä hetkellä oikeutettu osallistumaan interventiokliiniseen cTTP-tutkimukseen.
  2. On olemassa sopiva vaihtoehto kaupallisesti saatavilla oleva hoito cTTP:n hoitoon.
  3. Osallistujalla on diagnosoitu mikä tahansa muu tromboottinen mikroangiopatia (TMA), kuten häiriö (mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia), mukaan lukien hankittu TTP.
  4. Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys/allergia/intoleranssi tai vasta-aiheet TAK-755:lle tai sen apuaineille, kuten hamsterin proteiineille.
  5. Osallistujalla on sairaushistoria tai toiminnallinen ADAMTS13-estäjä.
  6. Osallistujalla on geneettinen tai hankittu immuunivajaus, joka häiritsee tuotteen immunogeenisyyden arviointia, mukaan lukien osallistujat, jotka ovat ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisia ja joiden absoluuttinen klusterin differentiaatio 4 (CD4) määrä <200 per millimetrikuutio ( <200/mm^3) tai jotka saavat kroonisia immunosuppressiivisia lääkkeitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-755 EAP

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa