Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony program dostępu TAK-755 dla wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP)

20 lutego 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Program rozszerzonego dostępu: TAK-755 (rADAMTS13) w profilaktyce i leczeniu ciężkiej wrodzonej lub dziedzicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej

Rozszerzony program dostępu umożliwia ludziom uzyskanie dostępu do nielicencjonowanego leczenia z powodów osobistych. TAK-755, znany również jako rADAMTS13, jest lekiem stosowanym w leczeniu osób urodzonych z ciężką wrodzoną lub dziedziczną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP). Ten rozszerzony program dostępu umożliwia stały dostęp do tych uczestników, którzy nie mają innych opcji leczenia dostępnych dla cTTP.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to program rozszerzonego dostępu, w którym podawany lek nazywa się TAK-755. To badanie zapewni dostęp do TAK-755 przed dopuszczeniem do obrotu dla kwalifikujących się uczestników z ciężkim wrodzonym lub dziedzicznym TTP, którzy nie mogą być odpowiednio leczeni zgodnie z obecnymi standardami opieki i którzy nie mogą wziąć udziału w badaniu klinicznym.

Wszyscy uczestnicy otrzymają TAK-755 we wstrzyknięciu dożylnym (IV) na podstawie ich masy ciała mierzonej podczas każdej wizyty dawkowania.

Jest to wieloośrodkowy, międzynarodowy program. Uczestnicy będą kontynuować leczenie do czasu, gdy korzyści z leczenia ustaną (lub leczenie nie będzie dłużej tolerowane), decyzja sponsora, uczestnik zdecyduje się przerwać leczenie lub TAK-755 stanie się dostępny na rynku.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik lub prawnie upoważniony przedstawiciel przedstawił podpisaną świadomą zgodę (≥18 lat) i/lub formularz zgody (podpisany przez przedstawiciela prawnego, jeśli uczestnicy mają mniej niż 18 lat).

  2. Uczestnik ma udokumentowane rozpoznanie ciężkiego wrodzonego niedoboru ADAMTS13, zdefiniowanego przez:

    1. Potwierdzone molekularne badania genetyczne lub
    2. aktywność ADAMTS13 i negatywny wynik testu na obecność przeciwciał ADAMTS13.
  3. Uczestnik jest obecnie objęty programem profilaktycznym lub ma udokumentowaną historię co najmniej 1 zdarzenia TTP.

  4. Standard of Care (SoC) jest uważany za niewystarczający lub uczestnik nie toleruje SoC*.

    • SoC to terapie oparte na osoczu, np. osocze świeżo mrożone lub osocze traktowane S/D

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik jest obecnie uprawniony do wzięcia udziału w interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym cTTP.
  2. Istnieje odpowiednia, dostępna na rynku alternatywna terapia do leczenia cTTP.
  3. U uczestnika zdiagnozowano jakiekolwiek inne mikroangiopatie zakrzepowe (TMA), takie jak zaburzenie (mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna), w tym nabytą TTP.
  4. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość/alergię/nietolerancję lub przeciwwskazania do TAK-755 lub jego substancji pomocniczych, takich jak białka chomika.
  5. Uczestnik ma historię medyczną lub obecność funkcjonalnego inhibitora ADAMTS13.
  6. Uczestnik ma historię medyczną genetycznego lub nabytego niedoboru odporności, który mógłby zakłócić ocenę immunogenności produktu, w tym Uczestników, którzy są nosicielami ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) z bezwzględną liczbą klastrów różnicowania 4 (CD4) <200 na milimetr sześcienny ( <200/mm^3) lub którzy przewlekle otrzymują leki immunosupresyjne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-755 EAP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj