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フランスで実生活環境でエピディオレックスを処方された参加者のコホートの長期追跡調査 (OPERA)

2026年11月2日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

現実の環境でフランスでエピディオレックスを処方された参加者の多施設、非介入、前向きコホートの長期フォローアップ

This is a multi-center, non-interventional and prospective study of patients receiving Epidyolex as part of standard clinical practice in France. The study will state an overview of patient characteristics and clinical history (including age, sex, diagnosis, duration of epilepsy, predominant seizure type, previous medications, current co-medications and Epidyolex dose), and an evaluation of retention rates, safety profile, seizure activity, changes in executive function and quality of life measured in a 2-year follow-up period.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

158

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Amiens、フランス、80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens、フランス、80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers、フランス、49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers、フランス、49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux、フランス、33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux、フランス、33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron、フランス、69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron、フランス、69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon、フランス、21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble、フランス、38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble、フランス、38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille、フランス、59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille、フランス、59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille、フランス、13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille、フランス、13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy、フランス、54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy、フランス、54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris、フランス、75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris、フランス、75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris、フランス、75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes、フランス、35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes、フランス、35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg、フランス、67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg、フランス、67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse、フランス、31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse、フランス、31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours、フランス、37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours、フランス、37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Participants for whom Epidyolex is prescribed according to the approved therapeutic indications and criteria of the summary of product Characteristics (SmPC). Participants will be recruited from approximately 15 facilities specializing in treating rare epilepsies in France.

説明

Key Inclusion Criteria:

  • Individuals for whom treatment with Epidyolex has been initiated by a physician with experience in the treatment of epilepsy.
  • The participant and/or parent(s)/legal representative is willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.

Key Exclusion Criteria:

  • Previously initiated with Epidyolex before the start of the study (especially during the French early access program (EAP)).

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：COHORT
  • 時間の展望：PROSPECTIVE

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Epidyolex

Participants will receive Epidyolex in accordance with their routine clinical practice as prescribed by their physician.
薬：Epidiolex

Administered as an oral solution

他の名前：
  • カンナビジオール
  • エピディオレックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Retention Rate Percentage After Initiation of Treatment With Epidyolex
時間枠：Up to 24 months post-dose.

Retention rate will be measured through assessing the frequency of seizures and the length of time on treatment before a seizure event.
Up to 24 months post-dose.

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作頻度のベースラインからの変化率 (28 日あたりの平均)
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
レスポンダー率50%
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
レスポンダー率75%
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
100% レスポンダー (発作の自由) 率
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
無発作日数（28日あたりの平均）
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
過去 28 日間の無発作日数の最長期間
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
参加者に投与されたエピディオレックスのモーダル用量
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
参加者に投与されたエピディオレックスの最大用量
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
併用抗てんかん薬（AED）およびその他の医薬品の平均 1 日投与量のベースラインからの変化
時間枠：投与後最大24か月。
投与後最大24か月。
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Preschool Version (BRIEF-P) Score in Participants Aged ≤5 Years
時間枠：Baseline; Up to 24 months post-dose.

The BRIEF-P is a 63-item questionnaire which consists of a single Rating Form used by parents, teachers, and day care providers to assess a child's executive functions within the context of their everyday environments--home and preschool. High scores obtained on the BRIEF-P suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Score in Participants Aged 6 to 18 Years
時間枠：Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF is an 86-item questionnaire used to assess the executive function behaviors at home and at school for children and adolescents ages 5-18. High scores obtained on the BRIEF suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF- A) Score in Participants Aged >18 Years
時間枠：Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF-A is a patient-reported scale to measure various aspects of adult executive functioning and self-regulation in the person's everyday environment. It is a 75-item questionnaire that participants rate on a 3-point Likert scale (1 = behavior is never observed to 3 = behavior is often observed). Higher scores indicate greater impairment in executive functioning.
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Use of Rescue Medication Per Month
時間枠：Up to 24 months post-dose.

A month is defined as 28 days.
Up to 24 months post-dose.
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
時間枠：Up to 24 months post-dose.

The PGIC comprises the following question: "Please assess the change in the patient's general functional abilities since enrollment," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) Score
時間枠：Up to 24 months post-dose.

The CGIC comprises of the following question: "Since your child started treatment, please assess the status of your child's overall condition (comparing their condition now to their condition before treatment)," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Change from Baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
時間枠：Up to 24 months post-dose.

The HUI-2 is a generic measure of health status and health-related quality of life. There are 15 questions in the questionnaire with 1-week recall completed by the caregiver. Answers to the questionnaire are mapped into a classification system of 7 sets of utility scores (sensation, mobility, emotion, cognition, self-care, pain, and fertility) with a scoring scale of a minimum score of 0.00 (lack of functional capacity or most disabled) to a maximum of 1.00 (full function or no disability). A higher score indicates a better outcome.
Up to 24 months post-dose.

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年4月17日

一次修了 (実際)

2026年8月25日

研究の完了 (実際)

2026年8月25日

試験登録日

最初に提出

2023年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月6日

最初の投稿 (実際)

2023年3月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年11月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年11月2日

最終確認日

2026年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWEP20125

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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