フランスで実生活環境でエピディオレックスを処方された参加者のコホートの長期追跡調査 (OPERA)
2026年6月11日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
現実の環境でフランスでエピディオレックスを処方された参加者の多施設、非介入、前向きコホートの長期フォローアップ
これは、フランスでの標準的な臨床診療の一環として Epidyolex を投与されている患者を対象とした多施設非介入の前向き研究です。
この研究では、患者の特徴と病歴（年齢、性別、診断、てんかんの持続時間、主な発作の種類、以前の投薬、現在の併用療法、エピディオレックスの投与量を含む）の概要、および保持率、安全性プロファイルの評価について述べます。発作活動、実行機能の変化、および2年間の追跡期間で測定された生活の質。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
158
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Amiens、フランス、80054
- CHU Amiens-service adulte
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Amiens、フランス、80054
- CHU Amiens-service enfant
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Angers、フランス、49100
- CHU Angers - service adulte
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Angers、フランス、49100
- CHU Angers - service enfant
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Bordeaux、フランス、33000
- CHU Bordeaux - service adulte
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Bordeaux、フランス、33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
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Bron、フランス、69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
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Bron、フランス、69677
- HCL - Lyon - service adulte
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Dijon、フランス、21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
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Grenoble、フランス、38700
- CHU Grenoble - service adulte
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Grenoble、フランス、38700
- CHU Grenoble - service enfant
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
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Lille、フランス、59037
- CHU Lille - service enfant
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Lille、フランス、59037
- Hôpital Salengro - service adulte
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Marseille、フランス、13005
- APHM - Marseille - service adulte
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Marseille、フランス、13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
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Nancy、フランス、54000
- CHU Nancy - service adulte
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Nancy、フランス、54000
- CHU Nancy - service enfant
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Paris、フランス、75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
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Paris、フランス、75019
- APHP Robert Debré - service enfant
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Paris、フランス、75743
- APHP Necker - service enfant
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Rennes、フランス、35000
- CHU Rennes - service adulte
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Rennes、フランス、35200
- CHU Rennes - service enfant
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Strasbourg、フランス、67200
- CHU Strasbourg - service enfant
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Strasbourg、フランス、67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
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Toulouse、フランス、31059
- CHU Toulouse - service adulte
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Toulouse、フランス、31059
- CHU Toulouse - service enfant
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Tours、フランス、37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
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Tours、フランス、37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-承認された治療適応症および製品特性の概要（SmPC）の基準に従ってエピディオレックスが処方された参加者。
参加者は、フランスのまれなてんかんの治療に特化した約 15 の施設から募集されます。
説明
主な採用基準:
- エピディオレックスによる治療が、てんかん治療の経験を持つ医師によって開始された個人。
- -参加者および/または親/法定代理人は、研究への参加についてインフォームドコンセント/同意を喜んで与えることができます。
主な除外基準:
- -以前に研究開始前にエピディオレックスを開始した（特にフランスの早期アクセスプログラム（EAP）中）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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エピディオレックス
参加者は、医師の処方に従って、通常の臨床診療に従ってエピディオレックスを受け取ります。
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経口溶液として投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エピディオレックスによる治療開始後の維持率パーセンテージ
時間枠：投与後最大 24 か月。
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維持率は、発作の頻度と発作が起こるまでの治療期間を評価することで測定されます。
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投与後最大 24 か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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発作頻度のベースラインからの変化率 (28 日あたりの平均)
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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レスポンダー率50%
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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レスポンダー率75%
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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100% レスポンダー (発作の自由) 率
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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無発作日数（28日あたりの平均）
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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過去 28 日間の無発作日数の最長期間
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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実行機能の行動評価目録のベースラインからの変化、成人版（BRIEF-A）18歳以上の参加者のスコア
時間枠：ベースライン;投与後最大24か月。
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BRIEF-A は、患者の日常環境における成人の実行機能と自己調整のさまざまな側面を測定するための患者報告尺度です。
参加者が 3 段階のリッカート尺度で評価する 75 項目のアンケートです (1 = 行動がまったく観察されないから 3 = 行動がよく観察される)。
スコアが高いほど、実行機能の障害が大きいことを示します。
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ベースライン;投与後最大24か月。
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参加者に投与されたエピディオレックスのモーダル用量
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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参加者に投与されたエピディオレックスの最大用量
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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併用抗てんかん薬（AED）およびその他の医薬品の平均 1 日投与量のベースラインからの変化
時間枠：投与後最大24か月。
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投与後最大24か月。
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1か月あたりのレスキュー薬の使用
時間枠：投与後最大24か月。
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1 か月は 28 日と定義されています。
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投与後最大24か月。
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医師のグローバル臨床印象変化 (PGIC) スコア
時間枠：投与後最大24か月。
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PGIC は次の質問で構成されています:「登録以来の患者の一般的な機能的能力の変化を評価してください」。
スケールのスコアが低いほど、生活の質が高いことを示します。
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投与後最大24か月。
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介護者全体の変化の印象 (CGIC) スコア
時間枠：投与後最大24か月。
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CGIC は次の質問で構成されています。「お子様が治療を開始して以来、お子様の全体的な状態を評価してください (現在の状態と治療前の状態を比較してください)」。 ) から 7 (非常に悪い)。
スケールのスコアが低いほど、生活の質が高いことを示します。
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投与後最大24か月。
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ヘルス ユーティリティ インデックス マーク II (HUI-2) スコアのベースラインからの変化
時間枠：投与後最大24か月。
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HUI-2 は、健康状態と健康関連の生活の質の一般的な尺度です。
アンケートには 15 の質問があり、介護者が 1 週間のリコールを記入します。
アンケートへの回答は、最小スコア 0.00 (機能的能力の欠如またはほとんどの障害者) から最大 1.00 (完全な機能または障害なし) まで。
スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
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投与後最大24か月。
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5歳以下の参加者の行動評価インベントリ、就学前バージョン（BRIEF-P）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン;投与後最大 24 か月。
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BRIEF-P は 63 項目からなるアンケートで、親、教師、保育提供者が家庭や幼稚園などの日常環境の中で子供の実行機能を評価するために使用する単一の評価フォームで構成されています。
BRIEF-P で得られた高いスコアは、実行機能の特定の領域におけるより高いレベルの機能不全を示唆しています。
BRIEF 評価スコアは、機能障害の度合いを技術的に要約した順序セットです。決してない = 1 (最小)、時々 = 2、および頻繁 = 3 (最大) です。
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ベースライン;投与後最大 24 か月。
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6歳から18歳までの参加者の行動評価目録（BRIEF）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン;投与後最大 24 か月。
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BRIEF は、5 ～ 18 歳の子供および青少年を対象に、家庭および学校での実行機能行動を評価するために使用される 86 項目のアンケートです。
BRIEF で得られた高いスコアは、実行機能の特定の領域におけるより高いレベルの機能不全を示唆しています。
BRIEF 評価スコアは、機能障害の度合いを技術的に要約した順序セットです。決してない = 1 (最小)、時々 = 2、および頻繁 = 3 (最大) です。
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ベースライン;投与後最大 24 か月。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月17日
一次修了 (推定)
2026年7月1日
研究の完了 (推定)
2026年7月1日
試験登録日
最初に提出
2023年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月6日
最初の投稿 (実際)
2023年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月11日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。