Pitkäaikainen seuranta osallistujaryhmälle, jolle määrättiin Epidyolexia Ranskassa tosielämässä (OPERA)
torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
Pitkäaikainen seuranta monikeskus-, ei-interventio-, mahdolliselle osallistujaryhmälle, jolle määrättiin Epidyolexia Ranskassa tosielämässä
Tämä on monikeskustutkimus, ei-interventio- ja prospektiivinen tutkimus potilaista, jotka saavat Epidyolexia osana tavanomaista kliinistä käytäntöä Ranskassa.
Tutkimus sisältää yleiskatsauksen potilaan ominaisuuksista ja kliinisestä historiasta (mukaan lukien ikä, sukupuoli, diagnoosi, epilepsian kesto, vallitseva kohtaustyyppi, aiemmat lääkkeet, nykyiset rinnakkaislääkkeet ja Epidyolex-annos) sekä arvioinnin retentiosuhteista, turvallisuusprofiilista, kohtausaktiivisuus, muutokset toimeenpanotoiminnassa ja elämänlaadussa mitattuna 2 vuoden seurantajaksolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
158
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska, 80054
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Ranska, 80054
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Ranska, 49100
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Ranska, 49100
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Ranska, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Ranska, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
-
Dijon, Ranska, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Ranska, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Ranska, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Ranska, 59037
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Ranska, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Ranska, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Ranska, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Ranska, 54000
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Ranska, 54000
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Ranska, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Ranska, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Ranska, 75743
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Ranska, 35000
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Ranska, 35200
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Ranska, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Ranska, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Ranska, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Ranska, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Ranska, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Ranska, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joille Epidyolexia on määrätty hyväksyttyjen terapeuttisten indikaatioiden ja valmisteyhteenvedon kriteerien mukaisesti.
Osallistujia rekrytoidaan noin 15:stä harvinaisten epilepsioiden hoitoon erikoistuneesta laitoksesta Ranskassa.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Henkilöt, joille epilepsian hoitoon perehtynyt lääkäri on aloittanut Epidyolex-hoidon.
- Osallistuja ja/tai vanhemmat/laillinen edustaja on halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin aloitettu Epidyolexilla ennen tutkimuksen alkamista (erityisesti Ranskan aikaisen pääsyn ohjelman (EAP) aikana).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Epidyolex
Osallistujat saavat Epidyolexia rutiininomaisen kliinisen käytäntönsä mukaisesti lääkärinsä määräämällä tavalla.
|
Annostetaan oraaliliuoksena
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Retentioprosenttiosuus Epidyolex-hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Retentioprosentti mitataan arvioimalla kohtausten esiintymistiheyttä ja hoidon kestoa ennen kohtaustapahtumaa.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos lähtötasosta (keskiarvo 28 päivän aikana)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
50 % vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
75 % vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
100 %:n vastausprosentti (Tavarikkovapaus).
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
Kohtauksettomien päivien määrä (keskiarvo 28 päivää kohti)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
Pisin kohtauksettomien päivien kesto viimeisen 28 päivän aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
Muutos lähtötasosta käyttäytymisarvioinnin johtamistehtävien luettelossa, aikuisten versio (LYHYT-A) pisteet yli 18-vuotiaiden osallistujien osalta
Aikaikkuna: Perustaso; Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
BRIEF-A on potilaan raportoima asteikko, jolla mitataan aikuisen toimeenpanotoiminnan ja itsesäätelyn eri näkökohtia ihmisen jokapäiväisessä ympäristössä.
Se on 75 kohdan kyselylomake, jonka osallistujat arvioivat 3-pisteen Likert-asteikolla (1 = käyttäytymistä ei koskaan havaita 3 = käyttäytymistä havaitaan usein).
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toiminnan heikkenemistä.
|
Perustaso; Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
Osallistujille annettu Epidyolexin modaalinen annos
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
Osallistujille annettu enimmäisannos Epidyolex-valmistetta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
Muutos lähtötasosta samanaikaisten epilepsialääkkeiden (AED) ja muiden lääkkeiden keskimääräisessä päivittäisessä annoksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
|
Pelastuslääkkeiden käyttö kuukaudessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Kuukausi määritellään 28 päiväksi.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
PGIC sisältää seuraavan kysymyksen: "Ole hyvä ja arvioi muutosta potilaan yleisissä toiminnallisissa kyvyissä rekisteröinnin jälkeen", pisteytetään seitsemän pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi).
Asteikon pienemmät pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
CGIC koostuu seuraavasta kysymyksestä: "Kun lapsesi aloitti hoidon, ole hyvä ja arvioi lapsesi yleiskunnon tila (vertaa hänen nykyistä tilaansa hoitoa edeltävään tilaan), joka pisteytetään seitsemän pisteen asteikolla 1:stä (erittäin parantunut). ) - 7 (Hyvin paljon huonompi).
Asteikon pienemmät pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
Muutos perustasosta Health Utility Index Mark II (HUI-2) -pisteessä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
HUI-2 on yleinen terveydentilan ja terveyteen liittyvän elämänlaadun mitta.
Kyselylomakkeessa on 15 kysymystä, joissa hoitaja täyttää viikon palautuksen.
Kyselyn vastaukset on kartoitettu luokitusjärjestelmään, jossa on 7 hyödyllisyyspisteiden sarjaa (aisti, liikkuvuus, tunteet, kognitio, itsehoito, kipu ja hedelmällisyys), joiden pisteytysasteikko on vähintään 0,00 (toiminnallisen kyvyn puute tai useimmat vammaiset) enintään 1,00 (täysi toiminto tai ei vammaa).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
Muutos lähtötasosta käyttäytymisarviointiin johtavien tehtävien inventaario, esikouluversio (BRIEF-P) pisteet ≤5-vuotiaiden osallistujien osalta
Aikaikkuna: Perustaso; Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
BRIEF-P on 63 kohdan kyselylomake, joka koostuu yhdestä arviointilomakkeesta, jota vanhemmat, opettajat ja päivähoidon tarjoajat käyttävät arvioidakseen lapsen johtotehtäviä heidän jokapäiväisessä ympäristössään - kotona ja esikoulussa.
BRIEF-P:llä saadut korkeat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön tietyllä toimeenpanotoimintojen alueella.
LYHYT luokituspisteet ovat järjestysjoukko teknisesti tiivistetystä toiminnallisuuden häiriöasteesta: ei koskaan = 1 (minimi), joskus = 2 ja usein = 3 (maksimi).
|
Perustaso; Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
|
Muutos 6–18-vuotiaiden osallistujien käyttäytymisarviointien (LYHYT) pistemäärän lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso; Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
BRIEF on 86 kohdan kyselylomake, jolla arvioidaan 5–18-vuotiaiden lasten ja nuorten toimeenpanotoimintojen käyttäytymistä kotona ja koulussa.
BRIEF-tutkimuksesta saadut korkeat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön tietyllä toimeenpanotoimintojen alueella.
LYHYT luokituspisteet ovat järjestysjoukko teknisesti tiivistetystä toiminnallisuuden häiriöasteesta: ei koskaan = 1 (minimi), joskus = 2 ja usein = 3 (maksimi).
|
Perustaso; Jopa 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GWEP20125
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .