Dlouhodobé sledování kohorty účastníků předepsaných Epidyolex ve Francii v reálném prostředí (OPERA)
27. února 2024 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals
Dlouhodobé sledování multicentrické, neintervenční, potenciální kohorty účastníků předepsaného Epidyolex ve Francii v prostředí reálného života
Jedná se o multicentrickou, neintervenční a prospektivní studii pacientů užívajících Epidyolex jako součást standardní klinické praxe ve Francii.
Studie uvede přehled charakteristik pacienta a klinickou anamnézu (včetně věku, pohlaví, diagnózy, trvání epilepsie, typ převládajícího záchvatu, předchozí medikaci, současnou souběžnou medikaci a dávku Epidyolexu) a zhodnocení míry retence, bezpečnostní profil, záchvatová aktivita, změny exekutivní funkce a kvality života měřené ve 2letém období sledování.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
150
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trial Disclosure & Transparency
- Telefonní číslo: 215-832-3750
- E-mail: ClinicalTrialDisclosure@JazzPharma.com
Studijní místa
-
-
-
Amiens, Francie, 80054
- Nábor
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Francie, 80054
- Nábor
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Francie, 49100
- Nábor
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Francie, 49100
- Nábor
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Francie, 33000
- Nábor
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Francie, 33000
- Nábor
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Francie, 69500
- Nábor
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Francie, 69677
- Nábor
- HCL - Lyon - service adulte
-
Clermont-Ferrand, Francie, 69003
- Nábor
- CHU Clermont-Ferrand - service enfant
-
Clermont-Ferrand, Francie, 69003
- Nábor
- CHU Gabriel Montpied - service neurologie
-
Dijon, Francie, 21000
- Nábor
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Francie, 38700
- Nábor
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Francie, 38700
- Nábor
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Nábor
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Francie, 59037
- Nábor
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Francie, 59037
- Nábor
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Francie, 13005
- Nábor
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Francie, 13005
- Nábor
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Francie, 54000
- Nábor
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Francie, 54000
- Nábor
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Francie, 75019
- Nábor
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Francie, 75743
- Nábor
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Francie, 35000
- Nábor
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Francie, 35200
- Nábor
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Francie, 67200
- Nábor
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Francie, 67200
- Nábor
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Francie, 31059
- Nábor
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Francie, 31059
- Nábor
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Francie, 37000
- Nábor
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Francie, 37044
- Nábor
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci, kterým je Epidyolex předepisován podle schválených terapeutických indikací a kritérií souhrnu údajů o přípravku (SmPC).
Účastníci se budou rekrutovat z přibližně 15 zařízení specializovaných na léčbu vzácných epilepsií ve Francii.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Jedinci, u kterých byla léčba přípravkem Epidyolex zahájena lékařem se zkušenostmi s léčbou epilepsie.
- Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce je ochoten a schopen dát informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Dříve byla zahájena příprava Epidyolex před zahájením studie (zejména během francouzského programu včasného přístupu (EAP)).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Epidyolex
Účastníci dostanou Epidyolex v souladu s jejich běžnou klinickou praxí, jak jim předepsal jejich lékař.
|
Podává se jako perorální roztok
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento retence po zahájení léčby Epidyolexem
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Míra retence bude měřena pomocí hodnocení frekvence záchvatů a délky doby léčby před záchvatem.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentní změna frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě (průměr za 28 dní)
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
50% míra odezvy
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
75% míra odpovědí
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
100% míra odezvy (volnost záchvatů).
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
Počet dní bez záchvatů (průměr za 28 dní)
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
Nejdelší trvání dnů bez záchvatů za posledních 28 dní
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
Změna od výchozího stavu v inventáři hodnocení chování výkonné funkce, skóre verze pro dospělé (BRIEF- A) u účastníků ve věku >18 let
Časové okno: Základní linie; Až 24 měsíců po dávce.
|
BRIEF-A je škála uváděná pacienty k měření různých aspektů fungování dospělých výkonných manažerů a seberegulace v každodenním prostředí dané osoby.
Jedná se o 75položkový dotazník, který účastníci hodnotí na 3bodové Likertově škále (1 = chování není nikdy pozorováno až 3 = chování je často pozorováno).
Vyšší skóre značí větší poškození výkonných funkcí.
|
Základní linie; Až 24 měsíců po dávce.
|
|
Modální dávka Epidyolexu podávaná účastníkům
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
Maximální dávka Epidyolexu podávaná účastníkům
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
Změna průměrné denní dávky souběžně podávaných antiepileptik (AED) a jiných léků oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
|
Užívání záchranné medikace za měsíc
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
Měsíc je definován jako 28 dní.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
Skóre globálního klinického dojmu změny (PGIC) lékaře
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
PGIC obsahuje následující otázku: „Posuďte, prosím, změnu v obecných funkčních schopnostech pacienta od zařazení do studie,“ hodnocené na sedmibodové škále od 1 (Velmi se zlepšilo) do 7 (Velmi hůře).
Nižší skóre na škále ukazuje na lepší kvalitu života.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) skóre
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
CGIC se skládá z následující otázky: „Od té doby, co vaše dítě zahájilo léčbu, zhodnoťte, prosím, stav celkového stavu vašeho dítěte (srovnejte jeho stav nyní se stavem před léčbou),“ hodnoceno na sedmibodové škále od 1 (velmi se zlepšilo ) až 7 (Velmi mnohem horší).
Nižší skóre na škále ukazuje na lepší kvalitu života.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
Změna od základní hodnoty ve skóre indexu zdravotní užitné hodnoty II (HUI-2).
Časové okno: Až 24 měsíců po dávce.
|
HUI-2 je obecným měřítkem zdravotního stavu a kvality života související se zdravím.
V dotazníku je 15 otázek s 1 týdenním opakováním vyplněným pečovatelem.
Odpovědi na dotazník jsou mapovány do klasifikačního systému 7 sad skóre užitku (vnímání, pohyblivost, emoce, kognice, sebepéče, bolest a plodnost) se skórovací škálou o minimálním skóre 0,00 (nedostatek funkční kapacity resp. většina postižených) na maximálně 1,00 (plná funkce nebo žádná invalidita).
Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Až 24 měsíců po dávce.
|
|
Změna od výchozího stavu v inventáři hodnocení chování výkonné funkce, skóre předškolní verze (BRIEF-P) u účastníků ve věku ≤ 5 let
Časové okno: Základní linie; Až 24 měsíců po dávce.
|
BRIEF-P je dotazník o 63 položkách, který se skládá z jediného hodnotícího formuláře, který používají rodiče, učitelé a poskytovatelé denní péče k posouzení výkonných funkcí dítěte v kontextu jejich každodenního prostředí – domova a předškolního zařízení.
Vysoké skóre získané na BRIEF-P naznačuje vyšší úroveň dysfunkce ve specifické oblasti exekutivních funkcí.
BRIEF rating skóre je ordinální soubor technicky shrnutého stupně poruchy funkčnosti: nikdy = 1 (minimum), někdy = 2 a často = 3 (maximum).
|
Základní linie; Až 24 měsíců po dávce.
|
|
Změna od výchozího stavu v hodnocení chování v inventáři skóre výkonné funkce (BRIEF) u účastníků ve věku 6 až 18 let
Časové okno: Základní linie; Až 24 měsíců po dávce.
|
BRIEF je dotazník o 86 položkách používaný k hodnocení chování exekutivních funkcí doma a ve škole pro děti a dospívající ve věku 5-18 let.
Vysoké skóre získané na BRIEF naznačuje vyšší úroveň dysfunkce ve specifické oblasti exekutivních funkcí.
BRIEF rating skóre je ordinální soubor technicky shrnutého stupně poruchy funkčnosti: nikdy = 1 (minimum), někdy = 2 a často = 3 (maximum).
|
Základní linie; Až 24 měsíců po dávce.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. dubna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
16. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
29. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GWEP20125
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .