Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja kohorty uczestników przepisanych Epidyolex we Francji w rzeczywistych warunkach (OPERA)

10 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Długoterminowa obserwacja wieloośrodkowej, nieinterwencyjnej, prospektywnej kohorty uczestników, którym przepisano Epidyolex we Francji w rzeczywistych warunkach

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne i prospektywne badanie pacjentów otrzymujących Epidyolex w ramach standardowej praktyki klinicznej we Francji. Badanie będzie zawierało przegląd charakterystyki pacjenta i historii klinicznej (w tym wiek, płeć, rozpoznanie, czas trwania padaczki, dominujący typ napadu, poprzednie leki, obecne leki towarzyszące i dawkę Epidyolexu) oraz ocenę wskaźników retencji, profilu bezpieczeństwa, aktywność napadów padaczkowych, zmiany funkcji wykonawczych i jakości życia mierzone w 2-letniej obserwacji.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

158

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Amiens, Francja, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francja, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francja, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francja, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francja, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francja, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francja, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francja, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francja, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francja, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francja, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francja, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francja, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francja, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francja, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francja, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francja, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francja, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francja, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którym przepisano Epidyolex zgodnie z zatwierdzonymi wskazaniami terapeutycznymi i kryteriami Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL). Uczestnicy będą rekrutowani z około 15 placówek specjalizujących się w leczeniu rzadkich padaczek we Francji.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Osoby, u których leczenie preparatem Epidyolex zostało rozpoczęte przez lekarza mającego doświadczenie w leczeniu padaczki.
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody na udział w badaniu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wcześniej rozpoczęto z Epidyolexem przed rozpoczęciem badania (zwłaszcza podczas francuskiego programu wczesnego dostępu (EAP)).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Epidyoleks
Uczestnicy otrzymają Epidyolex zgodnie z ich rutynową praktyką kliniczną zgodnie z zaleceniami lekarza.
Lek: Epidioleks
Podawany w postaci roztworu doustnego
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • Epidyoleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek retencji po rozpoczęciu leczenia Epidyolexem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Wskaźnik retencji będzie mierzony poprzez ocenę częstości napadów padaczkowych i czasu trwania leczenia przed wystąpieniem napadu padaczkowego.
Do 24 miesięcy po podaniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowych (średnia na 28 dni)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
50% wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
75% wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Wskaźnik 100% respondentów (bez napadów).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Liczba dni bez napadów (średnia na 28 dni)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Najdłuższy czas trwania dni wolnych od napadów padaczkowych w ciągu ostatnich 28 dni
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana od punktu początkowego w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych, wersja dla dorosłych (BRIEF-A) Wynik u uczestników w wieku >18 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
BRIEF-A to zgłaszana przez pacjentów skala służąca do pomiaru różnych aspektów funkcji wykonawczych i samoregulacji osoby dorosłej w jej codziennym środowisku. Jest to kwestionariusz składający się z 75 pozycji, które uczestnicy oceniają na 3-stopniowej skali Likerta (1 = zachowanie nigdy nie jest obserwowane do 3 = zachowanie jest często obserwowane). Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie funkcji wykonawczych.
Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
Dawka modalna Epidyolexu podana uczestnikom
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Maksymalna dawka Epidyolexu podana uczestnikom
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana średniej dziennej dawki jednocześnie stosowanych leków przeciwpadaczkowych (LPP) i innych leków w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zużycie leku doraźnego miesięcznie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
Miesiąc definiuje się jako 28 dni.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Wynik ogólnego wrażenia klinicznego dotyczącego zmiany (PGIC) lekarza
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
PGIC zawiera następujące pytanie: „Proszę ocenić zmianę ogólnych zdolności funkcjonalnych pacjenta od czasu włączenia”, punktowane w siedmiopunktowej skali od 1 (bardzo dużo poprawione) do 7 (bardzo dużo gorsze). Niższe wyniki na skali wskazują na lepszą jakość życia.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Ocena globalnego wrażenia zmiany (CGIC) opiekuna
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
CGIC składa się z następującego pytania: „Ponieważ Twoje dziecko rozpoczęło leczenie, proszę ocenić stan ogólny Twojego dziecka (porównanie jego stanu teraz ze stanem przed leczeniem)”, oceniane na siedmiopunktowej skali od 1 (bardzo duża poprawa). ) do 7 (bardzo dużo gorzej). Niższe wyniki na skali wskazują na lepszą jakość życia.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku Health Utility Index Mark II (HUI-2).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po podaniu.
HUI-2 jest ogólną miarą stanu zdrowia i jakości życia związanej ze zdrowiem. W kwestionariuszu znajduje się 15 pytań z 1-tygodniowym przypomnieniem wypełnianym przez opiekuna. Odpowiedzi na kwestionariusz są odwzorowywane na system klasyfikacji składający się z 7 zestawów ocen użyteczności (doznania, ruchliwość, emocje, funkcje poznawcze, dbanie o siebie, ból i płodność) ze skalą punktacji wynoszącą co najmniej 0,00 (brak zdolności funkcjonalnej lub najbardziej niepełnosprawny) do maksymalnie 1,00 (pełna sprawność lub brak niepełnosprawności). Wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana od wartości początkowej w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych, wersja przedszkolna (BRIEF-P) Wynik u uczestników w wieku ≤5 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
BRIEF-P to kwestionariusz składający się z 63 pozycji, który składa się z pojedynczego Formularza Oceny używanego przez rodziców, nauczycieli i opiekunów dziennych do oceny funkcji wykonawczych dziecka w kontekście ich codziennego środowiska – domu i przedszkola. Wysokie wyniki uzyskane w BRIEF-P sugerują wyższy poziom dysfunkcji w określonej domenie funkcji wykonawczych. Wyniki oceny BRIEF to uporządkowany zbiór technicznie podsumowanego stopnia zaburzenia funkcjonalności: nigdy = 1 (minimum), czasami = 2 i często = 3 (maksimum).
Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych (BRIEF) u uczestników w wieku od 6 do 18 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.
BRIEF to 86-itemowy kwestionariusz służący do oceny zachowań funkcji wykonawczych w domu iw szkole dzieci i młodzieży w wieku 5-18 lat. Wysokie wyniki uzyskane w Kwestionariuszu BRIEF sugerują wyższy poziom dysfunkcji w określonej domenie funkcji wykonawczych. Wyniki oceny BRIEF to uporządkowany zbiór technicznie podsumowanego stopnia zaburzenia funkcjonalności: nigdy = 1 (minimum), czasami = 2 i często = 3 (maksimum).
Linia bazowa; Do 24 miesięcy po podaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP20125

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidioleks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj