Suivi à long terme d'une cohorte de participants auxquels Epidyolex a été prescrit en France en situation réelle (OPERA)
27 février 2024 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals
Suivi à long terme d'une cohorte multicentrique, non interventionnelle et prospective de participants ayant prescrit Epidyolex en France en situation réelle
Il s'agit d'une étude multicentrique, non interventionnelle et prospective de patients recevant Epidyolex dans le cadre de la pratique clinique courante en France.
L'étude présentera un aperçu des caractéristiques du patient et des antécédents cliniques (y compris l'âge, le sexe, le diagnostic, la durée de l'épilepsie, le type de crise prédominant, les médicaments précédents, les co-médicaments actuels et la dose d'Epidyolex), et une évaluation des taux de rétention, profil de sécurité, l'activité convulsive, les changements dans la fonction exécutive et la qualité de vie mesurés sur une période de suivi de 2 ans.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
150
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trial Disclosure & Transparency
- Numéro de téléphone: 215-832-3750
- E-mail: ClinicalTrialDisclosure@JazzPharma.com
Lieux d'étude
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Amiens, France, 80054
- Recrutement
- CHU Amiens-service adulte
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Amiens, France, 80054
- Recrutement
- CHU Amiens-service enfant
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Angers, France, 49100
- Recrutement
- CHU Angers - service adulte
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Angers, France, 49100
- Recrutement
- CHU Angers - service enfant
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Bordeaux, France, 33000
- Recrutement
- CHU Bordeaux - service adulte
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Bordeaux, France, 33000
- Recrutement
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
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Bron, France, 69500
- Recrutement
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
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Bron, France, 69677
- Recrutement
- HCL - Lyon - service adulte
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Clermont-Ferrand, France, 69003
- Recrutement
- CHU Clermont-Ferrand - service enfant
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Clermont-Ferrand, France, 69003
- Recrutement
- CHU Gabriel Montpied - service neurologie
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Dijon, France, 21000
- Recrutement
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
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Grenoble, France, 38700
- Recrutement
- CHU Grenoble - service adulte
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Grenoble, France, 38700
- Recrutement
- CHU Grenoble - service enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
- Recrutement
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
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Lille, France, 59037
- Recrutement
- CHU Lille - service enfant
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Lille, France, 59037
- Recrutement
- Hôpital Salengro - service adulte
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Marseille, France, 13005
- Recrutement
- APHM - Marseille - service adulte
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Marseille, France, 13005
- Recrutement
- Hôpital de la Timone - service enfant
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Nancy, France, 54000
- Recrutement
- CHU Nancy - service adulte
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Nancy, France, 54000
- Recrutement
- CHU Nancy - service enfant
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Paris, France, 75013
- Recrutement
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
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Paris, France, 75019
- Recrutement
- APHP Robert Debré - service enfant
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Paris, France, 75743
- Recrutement
- APHP Necker - service enfant
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Rennes, France, 35000
- Recrutement
- CHU Rennes - service adulte
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Rennes, France, 35200
- Recrutement
- CHU Rennes - service enfant
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Strasbourg, France, 67200
- Recrutement
- CHU Strasbourg - service enfant
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Strasbourg, France, 67200
- Recrutement
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
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Toulouse, France, 31059
- Recrutement
- CHU Toulouse - service adulte
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Toulouse, France, 31059
- Recrutement
- CHU Toulouse - service enfant
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Tours, France, 37000
- Recrutement
- Hôpital Bretonneau - service adulte
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Tours, France, 37044
- Recrutement
- Hôpital Clocheville - service enfant
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Participants pour lesquels Epidyolex est prescrit selon les indications thérapeutiques approuvées et les critères du résumé des caractéristiques du produit (RCP).
Les participants seront recrutés dans une quinzaine de structures spécialisées dans le traitement des épilepsies rares en France.
La description
Critères d'inclusion clés :
- Les personnes pour lesquelles un traitement par Epidyolex a été instauré par un médecin expérimenté dans le traitement de l'épilepsie.
- Le participant et/ou le(s) parent(s)/représentant légal est disposé et capable de donner son consentement/assentiment éclairé pour participer à l'étude.
Critères d'exclusion clés :
- Auparavant initié avec Epidyolex avant le début de l'étude (notamment pendant le programme français d'accès précoce (EAP)).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Épidyolex
Les participants recevront Epidyolex conformément à leur pratique clinique habituelle, tel que prescrit par leur médecin.
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Administré sous forme de solution buvable
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage du taux de rétention après le début du traitement par Epidyolex
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Le taux de rétention sera mesuré en évaluant la fréquence des crises et la durée du traitement avant une crise.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises (moyenne par 28 jours)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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50 % de taux de réponse
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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75 % de taux de réponse
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Taux de réponse de 100 % (absence de saisie)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Nombre de jours sans crise (moyenne par 28 jours)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Plus longue durée de jours sans crises au cours des 28 derniers jours
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Changement par rapport au départ dans l'inventaire d'évaluation du comportement de la fonction exécutive, version adulte (BRIEF- A) Score chez les participants âgés de plus de 18 ans
Délai: Base de référence ; Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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BRIEF-A est une échelle rapportée par le patient pour mesurer divers aspects du fonctionnement exécutif adulte et de l'autorégulation dans l'environnement quotidien de la personne.
Il s'agit d'un questionnaire de 75 items que les participants évaluent sur une échelle de Likert à 3 points (1 = le comportement n'est jamais observé à 3 = le comportement est souvent observé).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande altération du fonctionnement exécutif.
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Base de référence ; Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Dose modale d'Epidyolex administrée aux participants
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Dose maximale d'Epidyolex administrée aux participants
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Changement par rapport à la ligne de base de la dose quotidienne moyenne de médicaments antiépileptiques (DEA) concomitants et d'autres médicaments
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Utilisation de médicaments de secours par mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Un mois est défini comme 28 jours.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Score d'impression clinique globale de changement (PGIC) du médecin
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Le PGIC comprend la question suivante : "Veuillez évaluer l'évolution des capacités fonctionnelles générales du patient depuis son inscription", notée sur une échelle en sept points de 1 (très amélioré) à 7 (très pire).
Des scores plus faibles sur l'échelle indiquent une meilleure qualité de vie.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Score d'impression globale de changement (CGIC) de l'aidant
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Le CGIC comprend la question suivante : « Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de l'état général de votre enfant (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) », noté sur une échelle de sept points allant de 1 (très grande amélioration ) à 7 (Bien Pire).
Des scores plus faibles sur l'échelle indiquent une meilleure qualité de vie.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Changement par rapport à la ligne de base du score de l'indice de l'état de santé Mark II (HUI-2)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Le HUI-2 est une mesure générique de l'état de santé et de la qualité de vie liée à la santé.
Il y a 15 questions dans le questionnaire avec un rappel d'une semaine rempli par le soignant.
Les réponses au questionnaire sont cartographiées dans un système de classification de 7 ensembles de scores d'utilité (sensation, mobilité, émotion, cognition, soins personnels, douleur et fertilité) avec une échelle de notation d'un score minimum de 0,00 (manque de capacité fonctionnelle ou les plus handicapés) jusqu'à un maximum de 1,00 (pleine fonction ou pas de handicap).
Un score plus élevé indique un meilleur résultat.
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Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Changement par rapport à la ligne de base de l'inventaire d'évaluation du comportement de la fonction exécutive, version préscolaire (BRIEF-P) Score chez les participants âgés de ≤ 5 ans
Délai: Base de référence ; Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Le BRIEF-P est un questionnaire de 63 points qui consiste en un formulaire d'évaluation unique utilisé par les parents, les enseignants et les fournisseurs de services de garde pour évaluer les fonctions exécutives d'un enfant dans le contexte de son environnement quotidien - à la maison et à l'école maternelle.
Des scores élevés obtenus sur le BRIEF-P suggèrent un niveau plus élevé de dysfonctionnement dans un domaine spécifique des fonctions exécutives.
Les scores d'évaluation BRIEF sont un ensemble ordinal d'un degré de désordre techniquement résumé dans la fonctionnalité : Jamais = 1 (Minimum), Parfois = 2 et Souvent = 3 (Maximum).
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Base de référence ; Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Changement par rapport à la ligne de base du score de l'inventaire des fonctions exécutives (BRIEF) chez les participants âgés de 6 à 18 ans
Délai: Base de référence ; Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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BRIEF est un questionnaire de 86 items utilisé pour évaluer les comportements des fonctions exécutives à la maison et à l'école pour les enfants et les adolescents âgés de 5 à 18 ans.
Les scores élevés obtenus sur le BRIEF suggèrent un niveau plus élevé de dysfonctionnement dans un domaine spécifique des fonctions exécutives.
Les scores d'évaluation BRIEF sont un ensemble ordinal d'un degré de désordre techniquement résumé dans la fonctionnalité : Jamais = 1 (Minimum), Parfois = 2 et Souvent = 3 (Maximum).
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Base de référence ; Jusqu'à 24 mois après l'administration.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 avril 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 mars 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 mars 2023
Première publication (Réel)
16 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
29 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GWEP20125
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .