Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Suivi à long terme d'une cohorte de participants auxquels Epidyolex a été prescrit en France en situation réelle (OPERA)

2 novembre 2026 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Suivi à long terme d'une cohorte multicentrique, non interventionnelle et prospective de participants ayant prescrit Epidyolex en France en situation réelle

This is a multi-center, non-interventional and prospective study of patients receiving Epidyolex as part of standard clinical practice in France. The study will state an overview of patient characteristics and clinical history (including age, sex, diagnosis, duration of epilepsy, predominant seizure type, previous medications, current co-medications and Epidyolex dose), and an evaluation of retention rates, safety profile, seizure activity, changes in executive function and quality of life measured in a 2-year follow-up period.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

158

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Amiens, France, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, France, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, France, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, France, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, France, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, France, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, France, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, France, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, France, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, France, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, France, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, France, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, France, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, France, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, France, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, France, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, France, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, France, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, France, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, France, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, France, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, France, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, France, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, France, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, France, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, France, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, France, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, France, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants for whom Epidyolex is prescribed according to the approved therapeutic indications and criteria of the summary of product Characteristics (SmPC). Participants will be recruited from approximately 15 facilities specializing in treating rare epilepsies in France.

La description

Key Inclusion Criteria:

  • Individuals for whom treatment with Epidyolex has been initiated by a physician with experience in the treatment of epilepsy.
  • The participant and/or parent(s)/legal representative is willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.

Key Exclusion Criteria:

  • Previously initiated with Epidyolex before the start of the study (especially during the French early access program (EAP)).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: COHORT
  • Perspectives temporelles: PROSPECTIVE

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Epidyolex

Participants will receive Epidyolex in accordance with their routine clinical practice as prescribed by their physician.
Médicament: Epidiolex

Administered as an oral solution

Autres noms:
  • Cannabidiol
  • Épidyolex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Retention Rate Percentage After Initiation of Treatment With Epidyolex
Délai: Up to 24 months post-dose.

Retention rate will be measured through assessing the frequency of seizures and the length of time on treatment before a seizure event.
Up to 24 months post-dose.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises (moyenne par 28 jours)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
50 % de taux de réponse
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
75 % de taux de réponse
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Taux de réponse de 100 % (absence de saisie)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Nombre de jours sans crise (moyenne par 28 jours)
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Plus longue durée de jours sans crises au cours des 28 derniers jours
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Dose modale d'Epidyolex administrée aux participants
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Dose maximale d'Epidyolex administrée aux participants
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Changement par rapport à la ligne de base de la dose quotidienne moyenne de médicaments antiépileptiques (DEA) concomitants et d'autres médicaments
Délai: Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Jusqu'à 24 mois après l'administration.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Preschool Version (BRIEF-P) Score in Participants Aged ≤5 Years
Délai: Baseline; Up to 24 months post-dose.

The BRIEF-P is a 63-item questionnaire which consists of a single Rating Form used by parents, teachers, and day care providers to assess a child's executive functions within the context of their everyday environments--home and preschool. High scores obtained on the BRIEF-P suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Score in Participants Aged 6 to 18 Years
Délai: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF is an 86-item questionnaire used to assess the executive function behaviors at home and at school for children and adolescents ages 5-18. High scores obtained on the BRIEF suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF- A) Score in Participants Aged >18 Years
Délai: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF-A is a patient-reported scale to measure various aspects of adult executive functioning and self-regulation in the person's everyday environment. It is a 75-item questionnaire that participants rate on a 3-point Likert scale (1 = behavior is never observed to 3 = behavior is often observed). Higher scores indicate greater impairment in executive functioning.
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Use of Rescue Medication Per Month
Délai: Up to 24 months post-dose.

A month is defined as 28 days.
Up to 24 months post-dose.
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Délai: Up to 24 months post-dose.

The PGIC comprises the following question: "Please assess the change in the patient's general functional abilities since enrollment," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) Score
Délai: Up to 24 months post-dose.

The CGIC comprises of the following question: "Since your child started treatment, please assess the status of your child's overall condition (comparing their condition now to their condition before treatment)," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Change from Baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Délai: Up to 24 months post-dose.

The HUI-2 is a generic measure of health status and health-related quality of life. There are 15 questions in the questionnaire with 1-week recall completed by the caregiver. Answers to the questionnaire are mapped into a classification system of 7 sets of utility scores (sensation, mobility, emotion, cognition, self-care, pain, and fertility) with a scoring scale of a minimum score of 0.00 (lack of functional capacity or most disabled) to a maximum of 1.00 (full function or no disability). A higher score indicates a better outcome.
Up to 24 months post-dose.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 avril 2023

Achèvement primaire (Réel)

25 août 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

25 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2023

Première publication (Réel)

16 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 novembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2026

Dernière vérification

1 novembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWEP20125

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner