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Follow-up a lungo termine di una coorte di partecipanti a cui è stato prescritto Epidyolex in Francia in un contesto di vita reale (OPERA)

10 aprile 2025 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Follow-up a lungo termine di una coorte prospettica multicentrica, non interventistica di partecipanti a cui è stato prescritto Epidyolex in Francia in un contesto di vita reale

Si tratta di uno studio multicentrico, non interventistico e prospettico su pazienti trattati con Epidyolex come parte della pratica clinica standard in Francia. Lo studio fornirà una panoramica delle caratteristiche del paziente e della storia clinica (tra cui età, sesso, diagnosi, durata dell'epilessia, tipo di crisi predominante, farmaci precedenti, co-farmaci attuali e dose di Epidyolex) e una valutazione dei tassi di ritenzione, profilo di sicurezza, attività convulsiva, cambiamenti nella funzione esecutiva e qualità della vita misurati in un periodo di follow-up di 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

158

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francia, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francia, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francia, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francia, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francia, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francia, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francia, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francia, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francia, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francia, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

- Partecipanti per i quali Epidyolex è prescritto secondo le indicazioni terapeutiche approvate e i criteri del riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP). I partecipanti saranno reclutati da circa 15 strutture specializzate nel trattamento delle epilessie rare in Francia.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti per i quali il trattamento con Epidyolex è stato avviato da un medico con esperienza nel trattamento dell'epilessia.
  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/rappresentante legale è disponibile e in grado di fornire il proprio consenso/assenso informato per la partecipazione allo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Precedentemente iniziato con Epidyolex prima dell'inizio dello studio (soprattutto durante il programma di accesso anticipato francese (EAP)).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Epidiolex
I partecipanti riceveranno Epidyolex in conformità con la loro pratica clinica di routine come prescritto dal loro medico.
Droga: Epidiolex
Somministrato come soluzione orale
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • Epidiolex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale del tasso di ritenzione dopo l'inizio del trattamento con Epidyolex
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il tasso di ritenzione sarà misurato valutando la frequenza delle convulsioni e la durata del trattamento prima di un evento convulsivo.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi (media per 28 giorni)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta del 50%.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta del 75%.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta al 100% (libertà di crisi).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Numero di giorni senza crisi (media per 28 giorni)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Durata più lunga dei giorni senza crisi negli ultimi 28 giorni
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nell'inventario della valutazione del comportamento della funzione esecutiva, versione per adulti (BRIEF-A) Punteggio nei partecipanti di età >18 anni
Lasso di tempo: Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
BRIEF-A è una scala riferita dal paziente per misurare vari aspetti del funzionamento esecutivo e dell'autoregolazione degli adulti nell'ambiente quotidiano della persona. Si tratta di un questionario di 75 item che i partecipanti valutano su una scala Likert a 3 punti (da 1 = il comportamento non viene mai osservato a 3 = il comportamento viene spesso osservato). Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione delle funzioni esecutive.
Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Dose modale di Epidyolex somministrata ai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Dose massima di Epidyolex somministrata ai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale del dosaggio medio giornaliero di farmaci antiepilettici (AED) concomitanti e di altri medicinali
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Uso di farmaci di soccorso al mese
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Un mese è definito come 28 giorni.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Punteggio PGIC (Global Clinical Impression of Change) del medico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il PGIC comprende la seguente domanda: "Si prega di valutare il cambiamento nelle capacità funzionali generali del paziente dall'arruolamento", valutato su una scala a sette punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato). Punteggi più bassi sulla scala indicano una migliore qualità della vita.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Punteggio Global Impression of Change (CGIC) del caregiver
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il CGIC comprende la seguente domanda: "Da quando suo figlio ha iniziato il trattamento, la prego di valutare lo stato delle condizioni generali di suo figlio (confrontando la sua condizione attuale con la sua condizione prima del trattamento)", con punteggio su una scala a sette punti da 1 (Molto molto migliorato ) a 7 (molto peggio). Punteggi più bassi sulla scala indicano una migliore qualità della vita.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice di utilità sanitaria Mark II (HUI-2).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
L'HUI-2 è una misura generica dello stato di salute e della qualità della vita correlata alla salute. Ci sono 15 domande nel questionario con richiamo di 1 settimana completato dal caregiver. Le risposte al questionario sono mappate in un sistema di classificazione di 7 serie di punteggi di utilità (sensazione, mobilità, emozione, cognizione, cura di sé, dolore e fertilità) con una scala di punteggio di un punteggio minimo di 0,00 (mancanza di capacità funzionale o maggior numero di disabili) fino a un massimo di 1,00 (piena funzionalità o nessuna disabilità). Un punteggio più alto indica un risultato migliore.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nell'inventario della valutazione del comportamento della funzione esecutiva, versione prescolare (BRIEF-P) Punteggio nei partecipanti di età ≤5 anni
Lasso di tempo: Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Il BRIEF-P è un questionario di 63 voci che consiste in un unico modulo di valutazione utilizzato da genitori, insegnanti e fornitori di asili nido per valutare le funzioni esecutive di un bambino nel contesto dei loro ambienti quotidiani: casa e scuola materna. Alti punteggi ottenuti sul BRIEF-P suggeriscono un più alto livello di disfunzione in un dominio specifico delle funzioni esecutive. I punteggi di valutazione BRIEF sono un insieme ordinale di un grado di disordine nella funzionalità riassunto tecnicamente: mai = 1 (minimo), talvolta = 2 e spesso = 3 (massimo).
Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale nell'inventario della valutazione del comportamento del punteggio della funzione esecutiva (BRIEF) nei partecipanti di età compresa tra 6 e 18 anni
Lasso di tempo: Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
BRIEF è un questionario di 86 voci utilizzato per valutare i comportamenti delle funzioni esecutive a casa ea scuola per bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 18 anni. Punteggi elevati ottenuti nel BRIEF suggeriscono un livello più elevato di disfunzione in uno specifico dominio delle funzioni esecutive. I punteggi di valutazione BRIEF sono un insieme ordinale di un grado di disordine nella funzionalità riassunto tecnicamente: mai = 1 (minimo), talvolta = 2 e spesso = 3 (massimo).
Linea di base; Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP20125

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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