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Follow-up a lungo termine di una coorte di partecipanti a cui è stato prescritto Epidyolex in Francia in un contesto di vita reale (OPERA)

2 novembre 2026 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Follow-up a lungo termine di una coorte prospettica multicentrica, non interventistica di partecipanti a cui è stato prescritto Epidyolex in Francia in un contesto di vita reale

This is a multi-center, non-interventional and prospective study of patients receiving Epidyolex as part of standard clinical practice in France. The study will state an overview of patient characteristics and clinical history (including age, sex, diagnosis, duration of epilepsy, predominant seizure type, previous medications, current co-medications and Epidyolex dose), and an evaluation of retention rates, safety profile, seizure activity, changes in executive function and quality of life measured in a 2-year follow-up period.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

158

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francia, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francia, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francia, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francia, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francia, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francia, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francia, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francia, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francia, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francia, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francia, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Participants for whom Epidyolex is prescribed according to the approved therapeutic indications and criteria of the summary of product Characteristics (SmPC). Participants will be recruited from approximately 15 facilities specializing in treating rare epilepsies in France.

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • Individuals for whom treatment with Epidyolex has been initiated by a physician with experience in the treatment of epilepsy.
  • The participant and/or parent(s)/legal representative is willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.

Key Exclusion Criteria:

  • Previously initiated with Epidyolex before the start of the study (especially during the French early access program (EAP)).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Epidyolex

Participants will receive Epidyolex in accordance with their routine clinical practice as prescribed by their physician.
Droga: Epidiolex

Administered as an oral solution

Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • Epidiolex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Retention Rate Percentage After Initiation of Treatment With Epidyolex
Lasso di tempo: Up to 24 months post-dose.

Retention rate will be measured through assessing the frequency of seizures and the length of time on treatment before a seizure event.
Up to 24 months post-dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi (media per 28 giorni)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta del 50%.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta del 75%.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Tasso di risposta al 100% (libertà di crisi).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Numero di giorni senza crisi (media per 28 giorni)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Durata più lunga dei giorni senza crisi negli ultimi 28 giorni
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Dose modale di Epidyolex somministrata ai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Dose massima di Epidyolex somministrata ai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Variazione rispetto al basale del dosaggio medio giornaliero di farmaci antiepilettici (AED) concomitanti e di altri medicinali
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Fino a 24 mesi dopo la somministrazione.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Preschool Version (BRIEF-P) Score in Participants Aged ≤5 Years
Lasso di tempo: Baseline; Up to 24 months post-dose.

The BRIEF-P is a 63-item questionnaire which consists of a single Rating Form used by parents, teachers, and day care providers to assess a child's executive functions within the context of their everyday environments--home and preschool. High scores obtained on the BRIEF-P suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Score in Participants Aged 6 to 18 Years
Lasso di tempo: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF is an 86-item questionnaire used to assess the executive function behaviors at home and at school for children and adolescents ages 5-18. High scores obtained on the BRIEF suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF- A) Score in Participants Aged >18 Years
Lasso di tempo: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF-A is a patient-reported scale to measure various aspects of adult executive functioning and self-regulation in the person's everyday environment. It is a 75-item questionnaire that participants rate on a 3-point Likert scale (1 = behavior is never observed to 3 = behavior is often observed). Higher scores indicate greater impairment in executive functioning.
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Use of Rescue Medication Per Month
Lasso di tempo: Up to 24 months post-dose.

A month is defined as 28 days.
Up to 24 months post-dose.
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Lasso di tempo: Up to 24 months post-dose.

The PGIC comprises the following question: "Please assess the change in the patient's general functional abilities since enrollment," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) Score
Lasso di tempo: Up to 24 months post-dose.

The CGIC comprises of the following question: "Since your child started treatment, please assess the status of your child's overall condition (comparing their condition now to their condition before treatment)," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Change from Baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Lasso di tempo: Up to 24 months post-dose.

The HUI-2 is a generic measure of health status and health-related quality of life. There are 15 questions in the questionnaire with 1-week recall completed by the caregiver. Answers to the questionnaire are mapped into a classification system of 7 sets of utility scores (sensation, mobility, emotion, cognition, self-care, pain, and fertility) with a scoring scale of a minimum score of 0.00 (lack of functional capacity or most disabled) to a maximum of 1.00 (full function or no disability). A higher score indicates a better outcome.
Up to 24 months post-dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 aprile 2023

Completamento primario (Effettivo)

25 agosto 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

25 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 novembre 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP20125

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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