Langdurige follow-up van een cohort van deelnemers die Epidyolex in Frankrijk in een real-life setting hebben voorgeschreven (OPERA)
11 juni 2026 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals
Langdurige follow-up van een multicentrisch, niet-interventioneel, prospectief cohort van deelnemers dat epidyolex in Frankrijk in een real-life setting heeft voorgeschreven
Dit is een multicenter, niet-interventionele en prospectieve studie van patiënten die Epidyolex krijgen als onderdeel van de standaard klinische praktijk in Frankrijk.
De studie zal een overzicht geven van patiëntkenmerken en klinische geschiedenis (inclusief leeftijd, geslacht, diagnose, duur van epilepsie, overheersend aanvalstype, eerdere medicatie, huidige co-medicatie en Epidyolex-dosis), en een evaluatie van retentiepercentages, veiligheidsprofiel, aanvalsactiviteit, veranderingen in executieve functie en kwaliteit van leven gemeten in een follow-upperiode van 2 jaar.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
158
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Frankrijk, 49100
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Frankrijk, 49100
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Frankrijk, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Frankrijk, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
-
Dijon, Frankrijk, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Frankrijk, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Frankrijk, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Frankrijk, 59037
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Frankrijk, 54000
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Frankrijk, 54000
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Frankrijk, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Frankrijk, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Frankrijk, 75743
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Frankrijk, 35000
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Frankrijk, 35200
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Frankrijk, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Frankrijk, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Frankrijk, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Frankrijk, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers aan wie Epidyolex is voorgeschreven volgens de goedgekeurde therapeutische indicaties en criteria van de samenvatting van de productkenmerken (SPC).
Deelnemers zullen worden geworven uit ongeveer 15 faciliteiten die gespecialiseerd zijn in de behandeling van zeldzame epilepsie in Frankrijk.
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Personen voor wie de behandeling met Epidyolex is gestart door een arts met ervaring in de behandeling van epilepsie.
- De deelnemer en/of ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Eerder gestart met Epidyolex voor de start van de studie (vooral tijdens het Franse Early Access Programme (EAP)).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Epidyolex
Deelnemers zullen Epidyolex krijgen in overeenstemming met hun dagelijkse klinische praktijk zoals voorgeschreven door hun arts.
|
Toegediend als orale oplossing
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage retentiepercentage na aanvang van de behandeling met epidyolex
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Het retentiepercentage zal worden gemeten door de frequentie van aanvallen en de duur van de behandeling voorafgaand aan een aanval te beoordelen.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie (gemiddeld per 28 dagen)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
50% responderpercentage
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
75% responderpercentage
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
100% responderpercentage (vrijheid van aanvallen).
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
Aantal aanvalsvrije dagen (gemiddeld per 28 dagen)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
Langste duur van aanvalsvrije dagen in de afgelopen 28 dagen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gedragsbeoordeling Inventarisatie van executieve functies, volwassen versie (BRIEF-A) Score bij deelnemers van >18 jaar
Tijdsspanne: Basislijn; Tot 24 maanden na toediening.
|
BRIEF-A is een door de patiënt gerapporteerde schaal om verschillende aspecten van volwassen executief functioneren en zelfregulatie in de dagelijkse omgeving van de persoon te meten.
Het is een vragenlijst met 75 items die deelnemers beoordelen op een 3-punts Likert-schaal (1 = gedrag wordt nooit waargenomen tot 3 = gedrag wordt vaak waargenomen).
Hogere scores duiden op een grotere beperking van het executieve functioneren.
|
Basislijn; Tot 24 maanden na toediening.
|
|
Modale dosis epidyolex toegediend aan deelnemers
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
Maximale dosis epidyolex toegediend aan deelnemers
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde dagelijkse dosering van gelijktijdig toegediende anti-epileptica (AED's) en andere geneesmiddelen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
|
Gebruik van noodmedicatie per maand
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
Een maand wordt gedefinieerd als 28 dagen.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
Arts Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
De PGIC bestaat uit de volgende vraag: "Beoordeel alstublieft de verandering in de algemene functionele mogelijkheden van de patiënt sinds inschrijving", gescoord op een zevenpuntsschaal van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter).
Lagere scores op de schaal wijzen op een betere kwaliteit van leven.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
Zorgverlener Global Impression of Change (CGIC) Score
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
De CGIC bestaat uit de volgende vraag: "Sinds uw kind met de behandeling is begonnen, beoordeelt u alstublieft de status van de algehele toestand van uw kind (vergelijk zijn toestand nu met zijn toestand vóór de behandeling)", gescoord op een zevenpuntsschaal van 1 (Zeer veel verbeterd ) tot 7 (heel veel erger).
Lagere scores op de schaal wijzen op een betere kwaliteit van leven.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na toediening.
|
De HUI-2 is een generieke maatstaf voor de gezondheidstoestand en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Er zijn 15 vragen in de vragenlijst met terugroepactie van 1 week ingevuld door de verzorger.
Antwoorden op de vragenlijst worden in kaart gebracht in een classificatiesysteem van 7 reeksen utiliteitsscores (sensatie, mobiliteit, emotie, cognitie, zelfzorg, pijn en vruchtbaarheid) met een scoreschaal van een minimumscore van 0,00 (gebrek aan functionele capaciteit of meest gehandicapt) tot een maximum van 1,00 (volledig functionerend of geen handicap).
Een hogere score duidt op een beter resultaat.
|
Tot 24 maanden na toediening.
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gedragsbeoordeling Inventarisatie van executieve functies, voorschoolse versie (BRIEF-P) Score bij deelnemers van ≤5 jaar
Tijdsspanne: Basislijn; Tot 24 maanden na toediening.
|
De BRIEF-P is een vragenlijst met 63 items die bestaat uit een enkel beoordelingsformulier dat wordt gebruikt door ouders, leerkrachten en kinderdagverblijven om de executieve functies van een kind te beoordelen binnen de context van hun dagelijkse omgeving - thuis en kleuterschool.
Hoge scores op de BRIEF-P suggereren een hoger niveau van disfunctie in een specifiek domein van executieve functies.
De KORTE beoordelingsscores zijn een ordinale set van een technisch samengevatte mate van wanorde in functionaliteit: nooit = 1 (minimaal), soms = 2 en vaak = 3 (maximaal).
|
Basislijn; Tot 24 maanden na toediening.
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gedragsbeoordeling Inventarisatie van uitvoerende functie (KORTE) score bij deelnemers van 6 tot 18 jaar
Tijdsspanne: Basislijn; Tot 24 maanden na toediening.
|
KORT is een vragenlijst met 86 items die wordt gebruikt om het gedrag van executieve functies thuis en op school te beoordelen voor kinderen en adolescenten van 5-18 jaar.
Hoge scores op de BRIEF suggereren een hoger niveau van disfunctioneren in een specifiek domein van executieve functies.
De KORTE beoordelingsscores zijn een ordinale set van een technisch samengevatte mate van wanorde in functionaliteit: nooit = 1 (minimaal), soms = 2 en vaak = 3 (maximaal).
|
Basislijn; Tot 24 maanden na toediening.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 april 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GWEP20125
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .