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Seguimiento a largo plazo de una cohorte de participantes a los que se les recetó Epidyolex en Francia en un entorno de la vida real (OPERA)

27 de febrero de 2024 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Seguimiento a largo plazo de una cohorte prospectiva, no intervencionista y multicéntrica de participantes a los que se les recetó Epidyolex en Francia en un entorno de la vida real

Este es un estudio prospectivo, no intervencionista y multicéntrico de pacientes que reciben Epidyolex como parte de la práctica clínica habitual en Francia. El estudio establecerá una descripción general de las características del paciente y la historia clínica (incluidos la edad, el sexo, el diagnóstico, la duración de la epilepsia, el tipo de convulsión predominante, los medicamentos anteriores, los medicamentos concomitantes actuales y la dosis de Epidyolex), y una evaluación de las tasas de retención, perfil de seguridad, actividad convulsiva, cambios en la función ejecutiva y calidad de vida medidos en un período de seguimiento de 2 años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

150

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamiento
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamiento
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Francia, 49100
        • Reclutamiento
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Francia, 49100
        • Reclutamiento
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Francia, 69500
        • Reclutamiento
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Clermont-Ferrand, Francia, 69003
        • Reclutamiento
        • CHU Clermont-Ferrand - service enfant
      • Clermont-Ferrand, Francia, 69003
        • Reclutamiento
        • CHU Gabriel Montpied - service neurologie
      • Dijon, Francia, 21000
        • Reclutamiento
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Reclutamiento
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Reclutamiento
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamiento
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamiento
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Francia, 54000
        • Reclutamiento
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Francia, 54000
        • Reclutamiento
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamiento
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • Reclutamiento
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Francia, 35000
        • Reclutamiento
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Francia, 35200
        • Reclutamiento
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Reclutamiento
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Reclutamiento
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Francia, 37000
        • Reclutamiento
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Francia, 37044
        • Reclutamiento
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes a los que se prescribe Epidyolex de acuerdo con las indicaciones terapéuticas aprobadas y los criterios del resumen de las características del producto (SmPC). Los participantes serán reclutados de aproximadamente 15 instalaciones especializadas en el tratamiento de epilepsias raras en Francia.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Individuos para quienes el tratamiento con Epidyolex ha sido iniciado por un médico con experiencia en el tratamiento de la epilepsia.
  • El participante y/o los padres/representante legal están dispuestos y son capaces de dar su consentimiento/asentimiento informado para participar en el estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • Iniciado previamente con Epidyolex antes del inicio del estudio (especialmente durante el programa francés de acceso anticipado (EAP)).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Epidiolex
Los participantes recibirán Epidyolex de acuerdo con su práctica clínica habitual según lo prescrito por su médico.
Droga: Epidiolex
Administrado como una solución oral
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de tasa de retención tras el inicio del tratamiento con Epidyolex
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
La tasa de retención se medirá mediante la evaluación de la frecuencia de las convulsiones y la duración del tratamiento antes de un evento de convulsiones.
Hasta 24 meses después de la dosis.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones (promedio por 28 días)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Tasa de respuesta del 50 %
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Tasa de respuesta del 75 %
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Tasa de respuesta del 100 % (libre de convulsiones)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Número de días sin convulsiones (promedio por 28 días)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Mayor duración de días sin convulsiones en los últimos 28 días
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Cambio desde el inicio en el puntaje del Inventario de calificación de comportamiento de la función ejecutiva, versión para adultos (BRIEF-A) en participantes mayores de 18 años
Periodo de tiempo: Base; Hasta 24 meses después de la dosis.
BRIEF-A es una escala informada por el paciente para medir varios aspectos del funcionamiento ejecutivo adulto y la autorregulación en el entorno cotidiano de la persona. Es un cuestionario de 75 ítems que los participantes califican en una escala de Likert de 3 puntos (1 = el comportamiento nunca se observa a 3 = el comportamiento se observa a menudo). Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro en el funcionamiento ejecutivo.
Base; Hasta 24 meses después de la dosis.
Dosis modal de Epidyolex administrada a los participantes
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Dosis máxima de Epidyolex administrada a los participantes
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Cambio desde el inicio en la dosis diaria promedio de fármacos antiepilépticos (FAE) concomitantes y otros medicamentos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Uso de medicación de rescate por mes
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
Un mes se define como 28 días.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Puntuación de cambio de la impresión clínica global del médico (PGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
El PGIC comprende la siguiente pregunta: "Evalúe el cambio en las capacidades funcionales generales del paciente desde la inscripción", puntuado en una escala de siete puntos de 1 (Muy mejorado) a 7 (Muy peor). Las puntuaciones más bajas en la escala indican una mejor calidad de vida.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Puntuación de impresión global de cambio del cuidador (CGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
El CGIC consta de la siguiente pregunta: "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado general de su hijo (comparando su estado actual con el estado anterior al tratamiento)", calificado en una escala de siete puntos desde 1 (Muy mejorado ) a 7 (Mucho peor). Las puntuaciones más bajas en la escala indican una mejor calidad de vida.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Cambio desde el punto de referencia en la puntuación del índice de servicios públicos de salud Mark II (HUI-2)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la dosis.
El HUI-2 es una medida genérica del estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud. Hay 15 preguntas en el cuestionario con recordatorio de 1 semana completado por el cuidador. Las respuestas al cuestionario se mapean en un sistema de clasificación de 7 conjuntos de puntajes de utilidad (sensación, movilidad, emoción, cognición, autocuidado, dolor y fertilidad) con una escala de puntaje de un puntaje mínimo de 0.00 (falta de capacidad funcional o la mayoría discapacitados) hasta un máximo de 1,00 (función completa o sin discapacidad). Una puntuación más alta indica un mejor resultado.
Hasta 24 meses después de la dosis.
Cambio desde el inicio en el Inventario de calificación de comportamiento de la función ejecutiva, puntaje de la versión preescolar (BRIEF-P) en participantes de ≤5 años
Periodo de tiempo: Base; Hasta 24 meses después de la dosis.
El BRIEF-P es un cuestionario de 63 ítems que consta de un solo formulario de calificación utilizado por padres, maestros y proveedores de cuidado diurno para evaluar las funciones ejecutivas de un niño dentro del contexto de sus entornos cotidianos: hogar y preescolar. Los puntajes altos obtenidos en el BRIEF-P sugieren un mayor nivel de disfunción en un dominio específico de las funciones ejecutivas. Los puntajes de calificación BREVE son un conjunto ordinal de un grado técnicamente resumido de desorden en la funcionalidad: Nunca = 1 (Mínimo), A veces = 2 y A menudo = 3 (Máximo).
Base; Hasta 24 meses después de la dosis.
Cambio desde el inicio en el puntaje del Inventario de calificación de comportamiento de la función ejecutiva (BRIEF) en participantes de 6 a 18 años
Periodo de tiempo: Base; Hasta 24 meses después de la dosis.
BRIEF es un cuestionario de 86 ítems que se utiliza para evaluar los comportamientos de la función ejecutiva en el hogar y en la escuela para niños y adolescentes de 5 a 18 años. Las puntuaciones altas obtenidas en el BRIEF sugieren un mayor nivel de disfunción en un dominio específico de las funciones ejecutivas. Los puntajes de calificación BREVE son un conjunto ordinal de un grado técnicamente resumido de desorden en la funcionalidad: Nunca = 1 (Mínimo), A veces = 2 y A menudo = 3 (Máximo).
Base; Hasta 24 meses después de la dosis.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jazz Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

16 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

29 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWEP20125

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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