Долгосрочное наблюдение за группой участников, которым прописали эпидиолекс во Франции, в реальных условиях (OPERA)
11 июня 2026 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals
Долгосрочное наблюдение за многоцентровой, неинтервенционной, проспективной когортой участников, которым был назначен эпидиолекс во Франции, в реальных условиях
Это многоцентровое неинтервенционное проспективное исследование пациентов, получающих Эпидиолекс в рамках стандартной клинической практики во Франции.
В исследовании будет представлен обзор характеристик пациентов и история болезни (включая возраст, пол, диагноз, продолжительность эпилепсии, преобладающий тип припадков, предыдущие лекарства, текущие сопутствующие лекарства и дозы Эпидиолекса), а также оценка показателей удержания, профиля безопасности, судорожная активность, изменения исполнительной функции и качества жизни, измеренные в течение 2-летнего периода наблюдения.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
158
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Amiens, Франция, 80054
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Франция, 80054
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Франция, 49100
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Франция, 49100
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Франция, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Франция, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Франция, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Франция, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
-
Dijon, Франция, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Франция, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Франция, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Франция, 59037
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Франция, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Франция, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Франция, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Франция, 54000
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Франция, 54000
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Франция, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Франция, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Франция, 75743
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Франция, 35000
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Франция, 35200
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Франция, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Франция, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Франция, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Франция, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Франция, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Франция, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники, которым Эпидиолекс назначается в соответствии с утвержденными терапевтическими показаниями и критериями сводки характеристик продукта (СмЛП).
Участники будут набраны примерно из 15 учреждений, специализирующихся на лечении редких эпилепсий во Франции.
Описание
Ключевые критерии включения:
- Лица, которым лечение эпидиолексом было начато врачом, имеющим опыт лечения эпилепсии.
- Участник и/или родитель(и)/законный представитель желает и может дать информированное согласие/согласие на участие в исследовании.
Ключевые критерии исключения:
- Ранее назначали Эпидиолекс до начала исследования (особенно во время французской программы раннего доступа (EAP)).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Эпидиолекс
Участники будут получать Эпидиолекс в соответствии с их обычной клинической практикой, предписанной их врачом.
|
Вводят в виде раствора для приема внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент удержания после начала лечения эпидиолексом
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
Уровень удержания будет измеряться путем оценки частоты припадков и продолжительности лечения до приступа.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем (в среднем за 28 дней)
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
50% ответивших
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
75% ответивших
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
100% ответивших (свобода захвата)
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
Количество дней без приступов (в среднем за 28 дней)
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
Самая длинная продолжительность дней без приступов за последние 28 дней
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в поведенческом рейтинге Инвентаризация исполнительной функции, версия для взрослых (BRIEF-A) Баллы у участников старше 18 лет
Временное ограничение: Базовый уровень; До 24 месяцев после введения дозы.
|
BRIEF-A — это шкала, сообщаемая пациентами, для измерения различных аспектов исполнительного функционирования и саморегуляции взрослого человека в повседневной жизни человека.
Это анкета из 75 пунктов, которую участники оценивают по 3-балльной шкале Лайкерта (от 1 = поведение никогда не наблюдается до 3 = поведение наблюдается часто).
Более высокие баллы указывают на большее нарушение исполнительной функции.
|
Базовый уровень; До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
Модальная доза Epidyolex, вводимая участникам
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
Максимальная доза эпидиолекса, вводимая участникам
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
Изменение средней суточной дозы сопутствующих противоэпилептических препаратов (АЭП) и других лекарственных средств по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
|
Использование спасательного лекарства в месяц
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
Месяц определяется как 28 дней.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
Оценка общего клинического впечатления об изменении (PGIC) врачом
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
PGIC включает в себя следующий вопрос: «Пожалуйста, оцените изменение общих функциональных способностей пациента с момента включения в исследование», оцениваемый по семибалльной шкале от 1 (значительно улучшилось) до 7 (значительно хуже).
Более низкие баллы по шкале указывают на лучшее качество жизни.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
Общее впечатление об изменении (CGIC) лица, осуществляющего уход
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
CGIC состоит из следующего вопроса: «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените состояние общего состояния вашего ребенка (сравните его состояние сейчас с его состоянием до лечения)», оцениваемого по семибалльной шкале от 1 (значительно улучшилось). ) до 7 (намного хуже).
Более низкие баллы по шкале указывают на лучшее качество жизни.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
Изменение индекса полезности здоровья Mark II (HUI-2) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяцев после введения дозы.
|
HUI-2 — это общий показатель состояния здоровья и качества жизни, связанного со здоровьем.
В анкете есть 15 вопросов, которые заполняются опекуном в течение 1 недели.
Ответы на вопросник отображаются в системе классификации из 7 наборов оценок полезности (ощущение, подвижность, эмоции, познание, забота о себе, боль и фертильность) с минимальной шкалой оценок 0,00 (отсутствие функциональной способности или большинство инвалидов) до максимум 1,00 (полная функция или отсутствие инвалидности).
Более высокий балл указывает на лучший результат.
|
До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в поведенческом рейтинге Инвентаризация исполнительной функции, оценка дошкольной версии (BRIEF-P) у участников в возрасте ≤5 лет
Временное ограничение: Базовый уровень; До 24 месяцев после введения дозы.
|
BRIEF-P представляет собой анкету из 63 пунктов, состоящую из одной оценочной формы, используемой родителями, учителями и воспитателями для оценки исполнительных функций ребенка в контексте их повседневной среды — дома и в дошкольных учреждениях.
Высокие баллы, полученные по BRIEF-P, свидетельствуют о более высоком уровне дисфункции в определенной области исполнительных функций.
Баллы рейтинга BRIEF представляют собой порядковый набор технически суммированной степени нарушения функциональности: никогда = 1 (минимум), иногда = 2 и часто = 3 (максимум).
|
Базовый уровень; До 24 месяцев после введения дозы.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в рейтинге поведения Оценка исполнительной функции (BRIEF) у участников в возрасте от 6 до 18 лет
Временное ограничение: Базовый уровень; До 24 месяцев после введения дозы.
|
BRIEF — это опросник из 86 пунктов, используемый для оценки поведения управляющих функций дома и в школе у детей и подростков в возрасте от 5 до 18 лет.
Высокие баллы, полученные по BRIEF, свидетельствуют о более высоком уровне дисфункции в определенной области исполнительных функций.
Баллы рейтинга BRIEF представляют собой порядковый набор технически суммированной степени нарушения функциональности: никогда = 1 (минимум), иногда = 2 и часто = 3 (максимум).
|
Базовый уровень; До 24 месяцев после введения дозы.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GWEP20125
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .