Langsiktig oppfølging av en gruppe deltakere foreskrevet Epidyolex i Frankrike i en virkelig setting (OPERA)
11. juni 2026 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
Langsiktig oppfølging av en multisenter, ikke-intervensjonell, potensiell kohort av deltakere foreskrevet Epidyolex i Frankrike i en virkelig setting
Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell og prospektiv studie av pasienter som får Epidyolex som en del av standard klinisk praksis i Frankrike.
Studien vil gi en oversikt over pasientkarakteristikker og klinisk historie (inkludert alder, kjønn, diagnose, varighet av epilepsi, dominerende anfallstype, tidligere medisiner, nåværende samtidige medisiner og Epidyolex-dose), og en evaluering av retensjonsrater, sikkerhetsprofil, anfallsaktivitet, endringer i eksekutiv funksjon og livskvalitet målt i en 2-års oppfølgingsperiode.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
158
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrike, 80054
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Frankrike, 80054
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Frankrike, 49100
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Frankrike, 49100
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Frankrike, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Frankrike, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
-
Dijon, Frankrike, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Frankrike, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Frankrike, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Frankrike, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Frankrike, 54000
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Frankrike, 54000
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Frankrike, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Frankrike, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Frankrike, 75743
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Frankrike, 35000
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Frankrike, 35200
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Frankrike, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Frankrike, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Frankrike, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Frankrike, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere som Epidyolex er foreskrevet for i henhold til de godkjente terapeutiske indikasjonene og kriteriene i preparatomtalen (SmPC).
Deltakere vil bli rekruttert fra omtrent 15 fasiliteter som spesialiserer seg på behandling av sjeldne epilepsier i Frankrike.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Personer for hvem behandling med Epidyolex er igangsatt av en lege med erfaring i behandling av epilepsi.
- Deltakeren og/eller forelder(e)/rettslig representant er villig og i stand til å gi informert samtykke/samtykke for deltakelse i studien.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tidligere igangsatt med Epidyolex før studiestart (spesielt under det franske programmet for tidlig tilgang (EAP)).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Epidyolex
Deltakerne vil motta Epidyolex i samsvar med deres rutinemessige kliniske praksis som foreskrevet av legen.
|
Administreres som mikstur
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Retensjonsrate i prosent etter oppstart av behandling med Epidyolex
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Retensjonsgrad vil bli målt gjennom å vurdere hyppigheten av anfall og lengden på behandlingstid før et anfall.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i anfallsfrekvens (gjennomsnittlig per 28 dager)
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
50 % svarfrekvens
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
75 % svarfrekvens
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
100 % svarfrekvens (anfallsfrihet).
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
Antall anfallsfrie dager (gjennomsnittlig per 28 dager)
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
Lengste varighet av anfallsfrie dager de siste 28 dagene
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
Endring fra baseline i atferdsvurdering Inventar for utøvende funksjon, voksenversjon (KORT-A) Poengsum i deltakere i alderen >18 år
Tidsramme: Grunnlinje; Inntil 24 måneder etter dosering.
|
BRIEF-A er en pasientrapportert skala for å måle ulike aspekter ved voksen eksekutiv fungering og selvregulering i personens hverdagsmiljø.
Det er et 75-elements spørreskjema som deltakerne vurderer på en 3-punkts Likert-skala (1 = atferd blir aldri observert til 3 = atferd blir ofte observert).
Høyere skårer indikerer større svekkelse i utøvende funksjon.
|
Grunnlinje; Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
Modal dose av Epidyolex administrert til deltakerne
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
Maksimal dose av Epidyolex administrert til deltakerne
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig dosering av samtidige antiepileptika (AED) og andre medisiner
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
|
Bruk av redningsmedisiner per måned
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
En måned er definert som 28 dager.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
PGIC består av følgende spørsmål: "Vennligst vurder endringen i pasientens generelle funksjonsevne siden innskrivning," skårer på en syv-punkts skala fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye dårligere).
Lavere skår på skalaen indikerer bedre livskvalitet.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
CGIC består av følgende spørsmål: "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen)," scoret på en syv-punkts skala fra 1 (Svært mye forbedret ) til 7 (Veldig mye verre).
Lavere skår på skalaen indikerer bedre livskvalitet.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
Endring fra baseline i Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter dosering.
|
HUI-2 er et generisk mål på helsestatus og helserelatert livskvalitet.
Det er 15 spørsmål i spørreskjemaet med 1 uke tilbakekalling utfylt av omsorgspersonen.
Svar på spørreskjemaet er kartlagt i et klassifiseringssystem med 7 sett med nytteskårer (sensasjon, mobilitet, følelser, kognisjon, egenomsorg, smerte og fruktbarhet) med en skåringsskala på minimum 0,00 (manglende funksjonsevne eller mest funksjonshemmede) til maksimalt 1,00 (full funksjon eller ingen funksjonshemming).
En høyere poengsum indikerer et bedre resultat.
|
Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
Endring fra baseline i atferdsvurdering Inventar over utøvende funksjon, førskoleversjon (BRIEF-P) Poengsum hos deltakere i alderen ≤5 år
Tidsramme: Grunnlinje; Inntil 24 måneder etter dosering.
|
BRIEF-P er et spørreskjema med 63 elementer som består av et enkelt vurderingsskjema som brukes av foreldre, lærere og barnehagetilbydere for å vurdere et barns utøvende funksjoner innenfor konteksten av deres hverdagsmiljøer - hjemme og førskole.
Høye skårer oppnådd på BRIEF-P antyder et høyere nivå av dysfunksjon i et spesifikt domene av eksekutive funksjoner.
De KORTE vurderingsskårene er et ordinært sett av en teknisk oppsummert grad av funksjonsforstyrrelse: Aldri = 1 (Minimum), Noen ganger = 2 og Ofte = 3 (Maksimum).
|
Grunnlinje; Inntil 24 måneder etter dosering.
|
|
Endring fra baseline i Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) poengsum hos deltakere i alderen 6 til 18 år
Tidsramme: Grunnlinje; Inntil 24 måneder etter dosering.
|
BRIEF er et spørreskjema med 86 punkter som brukes til å vurdere den utøvende funksjonsatferden hjemme og på skolen for barn og ungdom i alderen 5-18.
Høye skårer oppnådd på BRIEF antyder et høyere nivå av dysfunksjon i et spesifikt domene av eksekutive funksjoner.
De KORTE vurderingsskårene er et ordinært sett av en teknisk oppsummert grad av funksjonsforstyrrelse: Aldri = 1 (Minimum), Noen ganger = 2 og Ofte = 3 (Maksimum).
|
Grunnlinje; Inntil 24 måneder etter dosering.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. april 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
16. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GWEP20125
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .