Långtidsuppföljning av en kohort av deltagare som ordinerats Epidyolex i Frankrike i en verklig miljö (OPERA)
11 juni 2026 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals
Långtidsuppföljning av en multicenter, icke-interventionell, potentiell kohort av deltagare som ordinerats Epidyolex i Frankrike i en verklig miljö
Detta är en multicenter, icke-interventionell och prospektiv studie av patienter som får Epidyolex som en del av standard klinisk praxis i Frankrike.
Studien kommer att ge en översikt över patientens egenskaper och klinisk historia (inklusive ålder, kön, diagnos, epilepsis varaktighet, dominerande typ av anfall, tidigare mediciner, nuvarande samtidiga läkemedel och Epidyolex-dos), och en utvärdering av retentionsfrekvenser, säkerhetsprofil, anfallsaktivitet, förändringar i exekutiv funktion och livskvalitet mätt i en 2-års uppföljningsperiod.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
158
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Amiens, Frankrike, 80054
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Frankrike, 80054
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Frankrike, 49100
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Frankrike, 49100
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Frankrike, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Frankrike, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
-
Dijon, Frankrike, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Frankrike, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Frankrike, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Frankrike, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Frankrike, 54000
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Frankrike, 54000
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Frankrike, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Frankrike, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Frankrike, 75743
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Frankrike, 35000
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Frankrike, 35200
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Frankrike, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Frankrike, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Frankrike, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Frankrike, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare för vilka Epidyolex ordineras enligt de godkända terapeutiska indikationerna och kriterierna i produktresumén (SmPC).
Deltagare kommer att rekryteras från cirka 15 anläggningar som specialiserar sig på behandling av sällsynta epilepsier i Frankrike.
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Individer för vilka behandling med Epidyolex har inletts av en läkare med erfarenhet av behandling av epilepsi.
- Deltagaren och/eller förälder/förälder/juridiska ombud är villig och kan ge informerat samtycke/samtycke för deltagande i studien.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Tidigare initierad med Epidyolex innan studiens start (särskilt under det franska programmet för tidiga tillgångar (EAP)).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Epidyolex
Deltagarna kommer att få Epidyolex i enlighet med deras rutinmässiga kliniska praxis som ordinerats av deras läkare.
|
Administreras som oral lösning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Retentionsgrad i procent efter påbörjad behandling med Epidyolex
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Retentionsgraden kommer att mätas genom att bedöma frekvensen av anfall och hur lång tid på behandlingen före ett anfall.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i anfallsfrekvens (genomsnitt per 28 dagar)
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
50 % svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
75 % svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
100 % svarsfrekvens (beslagsfrihet).
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
Antal anfallsfria dagar (genomsnitt per 28 dagar)
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
Längsta varaktighet av anfallsfria dagar under de senaste 28 dagarna
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
Förändring från baslinjen i beteendebedömningsinventering av verkställande funktion, vuxenversion (KORT-A) Poäng hos deltagare >18 år
Tidsram: Baslinje; Upp till 24 månader efter dosering.
|
BRIEF-A är en patientrapporterad skala för att mäta olika aspekter av vuxen exekutiv funktion och självreglering i personens vardagsmiljö.
Det är ett frågeformulär med 75 punkter som deltagarna betygsätter på en 3-gradig Likert-skala (1 = beteende observeras aldrig till 3 = beteende observeras ofta).
Högre poäng indikerar större försämring av verkställande funktion.
|
Baslinje; Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
Modal dos av Epidyolex administrerad till deltagarna
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
Maximal dos av Epidyolex administrerad till deltagarna
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
Ändring från baslinjen i genomsnittlig daglig dos av samtidiga antiepileptiska läkemedel (AED) och andra läkemedel
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
|
Användning av räddningsmedicin per månad
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
En månad definieras som 28 dagar.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
Läkare Global Clinical Impression of Change (PGIC) poäng
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
PGIC består av följande fråga: "Bedöm förändringen i patientens allmänna funktionsförmåga sedan inskrivningen," poängsatt på en sjugradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre).
Lägre poäng på skalan tyder på bättre livskvalitet.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-poäng
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
CGIC består av följande fråga: "Sedan ditt barn började behandlingen, vänligen bedöm statusen för ditt barns allmänna tillstånd (jämför deras tillstånd nu med tillståndet före behandlingen)," poängsatt på en sjugradig skala från 1 (Mycket mycket förbättrad ) till 7 (mycket värre).
Lägre poäng på skalan tyder på bättre livskvalitet.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
Ändring från Baseline i Health Utility Index Mark II (HUI-2) Poäng
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
|
HUI-2 är ett generiskt mått på hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet.
Det finns 15 frågor i enkäten med 1 veckas återkallelse ifyllda av vårdgivaren.
Svaren på frågeformuläret är indelade i ett klassificeringssystem med 7 uppsättningar av nyttopoäng (sensation, rörlighet, känsla, kognition, egenvård, smärta och fertilitet) med en poängskala på minst 0,00 (brist på funktionsförmåga eller mest funktionshindrade) till högst 1,00 (full funktion eller ingen funktionsnedsättning).
En högre poäng indikerar ett bättre resultat.
|
Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
Förändring från baslinjen i Beteendebetyg Inventering av verkställande funktion, förskoleversion (BRIEF-P) Poäng hos deltagare i åldern ≤5 år
Tidsram: Baslinje; Upp till 24 månader efter dosering.
|
BRIEF-P är ett frågeformulär med 63 punkter som består av ett enda betygsformulär som används av föräldrar, lärare och dagvårdare för att bedöma ett barns verkställande funktioner inom ramen för deras vardagliga miljöer - hem och förskola.
Höga poäng erhållna på BRIEF-P tyder på en högre nivå av dysfunktion i en specifik domän av exekutiva funktioner.
De KORTA betygspoängen är en ordinarie uppsättning av en tekniskt sammanfattad grad av störning i funktionalitet: Aldrig = 1 (Minimum), Ibland = 2 och Ofta = 3 (Maximum).
|
Baslinje; Upp till 24 månader efter dosering.
|
|
Förändring från baslinjen i Behaviour Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Poäng hos deltagare i åldern 6 till 18 år
Tidsram: Baslinje; Upp till 24 månader efter dosering.
|
BRIEF är ett frågeformulär med 86 punkter som används för att bedöma de verkställande funktionernas beteenden hemma och i skolan för barn och ungdomar i åldrarna 5-18.
Höga poäng erhållna på BRIEF antyder en högre nivå av dysfunktion inom en specifik domän av exekutiva funktioner.
De KORTA betygspoängen är en ordinarie uppsättning av en tekniskt sammanfattad grad av störning i funktionalitet: Aldrig = 1 (Minimum), Ibland = 2 och Ofta = 3 (Maximum).
|
Baslinje; Upp till 24 månader efter dosering.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 april 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 mars 2023
Första postat (Faktisk)
16 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GWEP20125
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .