Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av en kohort av deltagare som ordinerats Epidyolex i Frankrike i en verklig miljö (OPERA)

2 november 2026 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

Långtidsuppföljning av en multicenter, icke-interventionell, potentiell kohort av deltagare som ordinerats Epidyolex i Frankrike i en verklig miljö

This is a multi-center, non-interventional and prospective study of patients receiving Epidyolex as part of standard clinical practice in France. The study will state an overview of patient characteristics and clinical history (including age, sex, diagnosis, duration of epilepsy, predominant seizure type, previous medications, current co-medications and Epidyolex dose), and an evaluation of retention rates, safety profile, seizure activity, changes in executive function and quality of life measured in a 2-year follow-up period.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

158

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Frankrike, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Frankrike, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Frankrike, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Frankrike, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Frankrike, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Frankrike, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Frankrike, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Frankrike, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Frankrike, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Frankrike, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Frankrike, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Participants for whom Epidyolex is prescribed according to the approved therapeutic indications and criteria of the summary of product Characteristics (SmPC). Participants will be recruited from approximately 15 facilities specializing in treating rare epilepsies in France.

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  • Individuals for whom treatment with Epidyolex has been initiated by a physician with experience in the treatment of epilepsy.
  • The participant and/or parent(s)/legal representative is willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.

Key Exclusion Criteria:

  • Previously initiated with Epidyolex before the start of the study (especially during the French early access program (EAP)).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiv: PROSPECTIVE

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Epidyolex

Participants will receive Epidyolex in accordance with their routine clinical practice as prescribed by their physician.
Läkemedel: Epidiolex

Administered as an oral solution

Andra namn:
  • Cannabidiol
  • Epidyolex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Retention Rate Percentage After Initiation of Treatment With Epidyolex
Tidsram: Up to 24 months post-dose.

Retention rate will be measured through assessing the frequency of seizures and the length of time on treatment before a seizure event.
Up to 24 months post-dose.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i anfallsfrekvens (genomsnitt per 28 dagar)
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
50 % svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
75 % svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
100 % svarsfrekvens (beslagsfrihet).
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
Antal anfallsfria dagar (genomsnitt per 28 dagar)
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
Längsta varaktighet av anfallsfria dagar under de senaste 28 dagarna
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
Modal dos av Epidyolex administrerad till deltagarna
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
Maximal dos av Epidyolex administrerad till deltagarna
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
Ändring från baslinjen i genomsnittlig daglig dos av samtidiga antiepileptiska läkemedel (AED) och andra läkemedel
Tidsram: Upp till 24 månader efter dosering.
Upp till 24 månader efter dosering.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Preschool Version (BRIEF-P) Score in Participants Aged ≤5 Years
Tidsram: Baseline; Up to 24 months post-dose.

The BRIEF-P is a 63-item questionnaire which consists of a single Rating Form used by parents, teachers, and day care providers to assess a child's executive functions within the context of their everyday environments--home and preschool. High scores obtained on the BRIEF-P suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Score in Participants Aged 6 to 18 Years
Tidsram: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF is an 86-item questionnaire used to assess the executive function behaviors at home and at school for children and adolescents ages 5-18. High scores obtained on the BRIEF suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF- A) Score in Participants Aged >18 Years
Tidsram: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF-A is a patient-reported scale to measure various aspects of adult executive functioning and self-regulation in the person's everyday environment. It is a 75-item questionnaire that participants rate on a 3-point Likert scale (1 = behavior is never observed to 3 = behavior is often observed). Higher scores indicate greater impairment in executive functioning.
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Use of Rescue Medication Per Month
Tidsram: Up to 24 months post-dose.

A month is defined as 28 days.
Up to 24 months post-dose.
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Tidsram: Up to 24 months post-dose.

The PGIC comprises the following question: "Please assess the change in the patient's general functional abilities since enrollment," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) Score
Tidsram: Up to 24 months post-dose.

The CGIC comprises of the following question: "Since your child started treatment, please assess the status of your child's overall condition (comparing their condition now to their condition before treatment)," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Change from Baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Tidsram: Up to 24 months post-dose.

The HUI-2 is a generic measure of health status and health-related quality of life. There are 15 questions in the questionnaire with 1-week recall completed by the caregiver. Answers to the questionnaire are mapped into a classification system of 7 sets of utility scores (sensation, mobility, emotion, cognition, self-care, pain, and fertility) with a scoring scale of a minimum score of 0.00 (lack of functional capacity or most disabled) to a maximum of 1.00 (full function or no disability). A higher score indicates a better outcome.
Up to 24 months post-dose.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 april 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

25 augusti 2026

Avslutad studie (Faktisk)

25 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2023

Första postat (Faktisk)

16 mars 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 november 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2026

Senast verifierad

1 november 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GWEP20125

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera