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Langzeit-Follow-up einer Kohorte von Teilnehmern, denen Epidyolex in Frankreich in einer realen Umgebung verschrieben wurde (OPERA)

10. April 2025 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Langzeit-Follow-up einer multizentrischen, nicht-interventionellen, prospektiven Kohorte von Teilnehmern, denen Epidyolex in Frankreich in einer realen Umgebung verschrieben wurde

Dies ist eine multizentrische, nicht-interventionelle und prospektive Studie an Patienten, die Epidyolex als Teil der klinischen Standardpraxis in Frankreich erhalten. Die Studie wird einen Überblick über die Patientenmerkmale und die klinische Vorgeschichte (einschließlich Alter, Geschlecht, Diagnose, Dauer der Epilepsie, vorherrschender Anfallstyp, vorherige Medikation, aktuelle Co-Medikamente und Epidyolex-Dosis) sowie eine Bewertung der Retentionsraten, des Sicherheitsprofils, Anfallsaktivität, Veränderungen der Exekutivfunktion und Lebensqualität, gemessen in einem 2-jährigen Nachbeobachtungszeitraum.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

158

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Frankreich, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Frankreich, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Frankreich, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Frankreich, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Frankreich, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Frankreich, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Frankreich, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Frankreich, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Frankreich, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Frankreich, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Frankreich, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Frankreich, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Frankreich, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Frankreich, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Frankreich, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, denen Epidyolex gemäß den zugelassenen therapeutischen Indikationen und Kriterien der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) verschrieben wird. Die Teilnehmer werden aus ungefähr 15 Einrichtungen rekrutiert, die auf die Behandlung seltener Epilepsien in Frankreich spezialisiert sind.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Personen, bei denen die Behandlung mit Epidyolex von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von Epilepsie eingeleitet wurde.
  • Der Teilnehmer und/oder Elternteil/gesetzliche Vertreter ist bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung/Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Zuvor mit Epidyolex vor Beginn der Studie begonnen (insbesondere während des französischen Early-Access-Programms (EAP)).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Epidyolex
Die Teilnehmer erhalten Epidyolex in Übereinstimmung mit ihrer routinemäßigen klinischen Praxis, wie von ihrem Arzt verschrieben.
Arzneimittel: Epidiolex
Wird als Lösung zum Einnehmen verabreicht
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • Epidyolex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Retentionsrate nach Beginn der Behandlung mit Epidyolex
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der Einnahme.
Die Retentionsrate wird durch die Beurteilung der Anfallshäufigkeit und der Behandlungsdauer vor einem Anfallsereignis gemessen.
Bis zu 24 Monate nach der Einnahme.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert (Durchschnitt pro 28 Tage)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
50 % Rücklaufquote
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
75 % Rücklaufquote
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
100 % Responder-Rate (Anfallsfreiheit).
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Anzahl der anfallsfreien Tage (Durchschnitt pro 28 Tage)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Längste Dauer anfallfreier Tage in den letzten 28 Tagen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF-A) Score bei Teilnehmern im Alter von > 18 Jahren
Zeitfenster: Grundlinie; Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
BRIEF-A ist eine von Patienten berichtete Skala zur Messung verschiedener Aspekte der exekutiven Funktionsfähigkeit und Selbstregulation von Erwachsenen in der alltäglichen Umgebung der Person. Es handelt sich um einen Fragebogen mit 75 Punkten, den die Teilnehmer auf einer 3-Punkte-Likert-Skala bewerten (1 = Verhalten wird nie beobachtet bis 3 = Verhalten wird oft beobachtet). Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung der Exekutivfunktion hin.
Grundlinie; Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Modale Dosis von Epidyolex, die den Teilnehmern verabreicht wird
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Maximale Epidyolex-Dosis, die den Teilnehmern verabreicht wird
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Veränderung der durchschnittlichen Tagesdosis von begleitenden Antiepileptika (AEDs) und anderen Arzneimitteln gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Verwendung von Notfallmedikamenten pro Monat
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Ein Monat ist definiert als 28 Tage.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
PGIC-Score (Global Clinical Impression of Change) des Arztes
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Der PGIC umfasst die folgende Frage: „Bitte beurteilen Sie die Veränderung der allgemeinen funktionellen Fähigkeiten des Patienten seit der Aufnahme“, bewertet auf einer siebenstufigen Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter). Niedrigere Werte auf der Skala weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Global Impression of Change (CGIC) Score der Pflegekraft
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Der CGIC besteht aus der folgenden Frage: „Bitte beurteilen Sie den Gesamtzustand Ihres Kindes seit Beginn der Behandlung (vergleichen Sie seinen Zustand jetzt mit seinem Zustand vor der Behandlung)“, bewertet auf einer Sieben-Punkte-Skala von 1 (sehr viel verbessert ) bis 7 (sehr viel schlimmer). Niedrigere Werte auf der Skala weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Änderung des Health Utility Index Mark II (HUI-2)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Der HUI-2 ist ein allgemeines Maß für den Gesundheitszustand und die gesundheitsbezogene Lebensqualität. Es gibt 15 Fragen im Fragebogen mit 1-wöchiger Erinnerung, die von der Pflegekraft ausgefüllt werden. Die Antworten auf den Fragebogen werden in ein Klassifizierungssystem von 7 Sätzen von Nutzenwerten (Empfindung, Mobilität, Emotion, Kognition, Selbstfürsorge, Schmerz und Fruchtbarkeit) mit einer Bewertungsskala von einem Mindestwert von 0,00 (mangelnde Funktionsfähigkeit oder am stärksten behindert) bis maximal 1,00 (volle Funktion oder keine Behinderung). Eine höhere Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
Bis zu 24 Monate nach Einnahme.
Änderung des Verhaltensbewertungsinventars der exekutiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert, Score der Vorschulversion (BRIEF-P) bei Teilnehmern im Alter von ≤ 5 Jahren
Zeitfenster: Grundlinie; Bis zu 24 Monate nach der Einnahme.
Der BRIEF-P ist ein 63-Punkte-Fragebogen, der aus einem einzigen Bewertungsformular besteht, das von Eltern, Lehrern und Tagesbetreuern verwendet wird, um die Führungsfunktionen eines Kindes im Kontext seiner alltäglichen Umgebung – zu Hause und im Vorschulalter – zu bewerten. Hohe Werte beim BRIEF-P deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion in einem bestimmten Bereich exekutiver Funktionen hin. Die BRIEF-Bewertungswerte sind ein ordinaler Satz eines technisch zusammengefassten Grades der Störung der Funktionalität: Nie = 1 (Minimum), Manchmal = 2 und Oft = 3 (Maximum).
Grundlinie; Bis zu 24 Monate nach der Einnahme.
Änderung des BRIEF-Scores (Behavior Rating Inventory of Executive Function) gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern im Alter von 6 bis 18 Jahren
Zeitfenster: Grundlinie; Bis zu 24 Monate nach der Einnahme.
BRIEF ist ein 86-Punkte-Fragebogen zur Beurteilung des Führungsverhaltens von Kindern und Jugendlichen im Alter von 5 bis 18 Jahren zu Hause und in der Schule. Hohe Werte im BRIEF deuten auf ein höheres Maß an Funktionsstörungen in einem bestimmten Bereich exekutiver Funktionen hin. Die BRIEF-Bewertungswerte sind ein ordinaler Satz eines technisch zusammengefassten Grades der Störung der Funktionalität: Nie = 1 (Minimum), Manchmal = 2 und Oft = 3 (Maximum).
Grundlinie; Bis zu 24 Monate nach der Einnahme.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWEP20125

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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