Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A franciaországi Epidyolexet felírt résztvevők egy csoportjának hosszú távú nyomon követése valós körülmények között (OPERA)

2024. február 27. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

A franciaországi Epidyolex-et felírt többközpontú, nem intervenciós résztvevők potenciális csoportjának hosszú távú nyomon követése valós körülmények között

Ez egy többközpontú, nem intervenciós és prospektív vizsgálat a franciaországi standard klinikai gyakorlat részeként Epidyolex-et kapó betegeken. A vizsgálat áttekintést ad a páciens jellemzőiről és klinikai előzményeiről (beleértve az életkort, nemet, diagnózist, az epilepszia időtartamát, a rohamok domináns típusát, a korábbi gyógyszereket, a jelenlegi egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket és az Epidyolex adagját), valamint értékeli a retenciós arányt, a biztonsági profilt, a rohamok aktivitása, a végrehajtó funkciók és az életminőség változásai 2 éves követési időszakban mérve.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

150

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország, 80054
        • Toborzás
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Franciaország, 80054
        • Toborzás
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Franciaország, 49100
        • Toborzás
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Franciaország, 49100
        • Toborzás
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Franciaország, 33000
        • Toborzás
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Franciaország, 33000
        • Toborzás
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Franciaország, 69500
        • Toborzás
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Toborzás
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Clermont-Ferrand, Franciaország, 69003
        • Toborzás
        • CHU Clermont-Ferrand - service enfant
      • Clermont-Ferrand, Franciaország, 69003
        • Toborzás
        • CHU Gabriel Montpied - service neurologie
      • Dijon, Franciaország, 21000
        • Toborzás
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Franciaország, 38700
        • Toborzás
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Franciaország, 38700
        • Toborzás
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Toborzás
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Toborzás
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Toborzás
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Franciaország, 13005
        • Toborzás
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Franciaország, 13005
        • Toborzás
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Franciaország, 54000
        • Toborzás
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Franciaország, 54000
        • Toborzás
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Toborzás
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Franciaország, 75019
        • Toborzás
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Franciaország, 75743
        • Toborzás
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Franciaország, 35000
        • Toborzás
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Franciaország, 35200
        • Toborzás
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Franciaország, 67200
        • Toborzás
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Franciaország, 67200
        • Toborzás
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Franciaország, 37000
        • Toborzás
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Franciaország, 37044
        • Toborzás
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Azok a résztvevők, akiknek az Epidyolex-et az alkalmazási előírás jóváhagyott terápiás javallatai és kritériumai szerint írják fel. A résztvevőket körülbelül 15 franciaországi ritka epilepsziák kezelésére szakosodott intézményből veszik fel.

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Olyan személyek, akiknél az Epidyolex-kezelést az epilepszia kezelésében jártas orvos kezdte meg.
  • A résztvevő és/vagy szülő(k)/törvényes képviselő hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Korábban az Epidyolexszel kezdeményezték a vizsgálat megkezdése előtt (különösen a francia korai hozzáférési program (EAP) alatt).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Epidyolex
A résztvevők Epidyolex-et kapnak rutin klinikai gyakorlatuknak megfelelően, az orvosuk által előírt módon.
Drog: Epidiolex
Belsőleges oldat formájában adják be
Más nevek:
  • Cannabidiol
  • Epidyolex

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Retenciós arány százalékos az epidyolex-kezelés megkezdése után
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
A visszatartási arányt a rohamok gyakoriságának és a roham esemény előtti kezelési időnek a felmérésével mérik.
Az adagolást követő 24 hónapig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában (28 napos átlag)
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
50%-os válaszadási arány
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
75%-os válaszadási arány
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
100%-os válaszadó (rohammentesség) arány
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Rohammentes napok száma (28 napos átlag)
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
A rohammentes napok leghosszabb időtartama az elmúlt 28 napban
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Változás az alapvonalhoz képest a viselkedési értékelésben a vezetői beosztás leltárában, felnőtt verzió (RÖVID-A) pontszám a 18 év feletti résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
A BRIEF-A egy páciens által készített skála, amely a felnőtt végrehajtó működésének és önszabályozásának különböző aspektusait méri a személy mindennapi környezetében. Ez egy 75 tételből álló kérdőív, amelyet a résztvevők egy 3 pontos Likert-skálán értékelnek (1 = viselkedést soha nem figyelnek meg 3 = viselkedést gyakran megfigyelnek). A magasabb pontszámok nagyobb mértékű károsodást jeleznek a vezetői működésben.
Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
A résztvevőknek beadott Epidyolex modális dózisa
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
A résztvevőknek beadott Epidyolex maximális adagja
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Változás a kiindulási értékhez képest az egyidejűleg alkalmazott epilepsziás szerek (AED) és egyéb gyógyszerek átlagos napi adagjában
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Mentőgyógyszer használata havonta
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
Egy hónap 28 nap.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Az orvos globális klinikai benyomása a változásról (PGIC) pontszám
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
A PGIC a következő kérdést tartalmazza: "Kérjük, értékelje a páciens általános funkcionális képességeiben a beiratkozás óta bekövetkezett változást" egy hétfokozatú skálán 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb). A skála alacsonyabb pontszámai jobb életminőséget jeleznek.
Az adagolást követő 24 hónapig.
A gondozói változás globális benyomása (CGIC) pontszáma
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
A CGIC a következő kérdésből áll: "Mióta gyermeke elkezdte a kezelést, kérjük, értékelje gyermeke általános állapotát (összehasonlítva a jelenlegi állapotát a kezelés előtti állapotával)," hétfokozatú skálán 1-től (nagyon sokat javult). ) 7-re (Nagyon rosszabb). A skála alacsonyabb pontszámai jobb életminőséget jeleznek.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Változás az alapvonalhoz képest az egészségügyi hasznossági index Mark II (HUI-2) pontszámában
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
A HUI-2 az egészségi állapot és az egészséggel összefüggő életminőség általános mérőszáma. A kérdőívben 15 kérdés található 1 hetes visszahívással, amit a gondozó tölt ki. A kérdőívre adott válaszokat egy 7 hasznossági pontszám (érzékelés, mobilitás, érzelem, kogníció, öngondoskodás, fájdalom és termékenység) osztályozási rendszerbe képezik le, minimum 0,00 pontozású (funkcionális kapacitás hiánya, ill. leggyakrabban letiltott) maximum 1,00-ig (teljes funkció, vagy nincs fogyatékosság). A magasabb pontszám jobb eredményt jelez.
Az adagolást követő 24 hónapig.
Változás az alapvonalhoz képest a viselkedési értékelésben a vezetői funkciók leltárában, az iskola előtti verzió (BRIEF-P) pontszáma az 5 évesnél fiatalabb résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
A BRIEF-P egy 63 elemből álló kérdőív, amely egyetlen értékelési űrlapból áll, amelyet a szülők, a tanárok és a napközi szolgáltatók használnak a gyermek vezetői funkcióinak felmérésére a mindennapi környezetükben – otthon és óvodában. A BRIEF-P-n kapott magas pontszámok magasabb szintű diszfunkcióra utalnak a végrehajtó funkciók egy meghatározott területén. A RÖVID értékelési pontszámok a funkcionalitás zavarának technikailag összefoglalt mértékének rendes halmaza: Soha = 1 (Minimum), Néha = 2 és Gyakran = 3 (Maximális).
Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
Változás a kiindulási értékhez képest a viselkedésminősítésben a vezetői funkciók jegyzékében (BRIEF) a 6 és 18 év közötti résztvevők pontszámában
Időkeret: Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
A BRIEF egy 86 elemből álló kérdőív, amely az 5-18 éves gyermekek és serdülők otthoni és iskolai végrehajtó funkcióinak értékelésére szolgál. A BRIEF-en kapott magas pontszámok magasabb szintű diszfunkcióra utalnak a végrehajtó funkciók egy meghatározott területén. A RÖVID értékelési pontszámok a funkcionalitás zavarának technikailag összefoglalt mértékének rendes halmaza: Soha = 1 (Minimum), Néha = 2 és Gyakran = 3 (Maximális).
Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. április 17.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 6.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 27.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GWEP20125

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidiolex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel