A franciaországi Epidyolexet felírt résztvevők egy csoportjának hosszú távú nyomon követése valós körülmények között (OPERA)
2026. június 11. frissítette: Jazz Pharmaceuticals
A franciaországi Epidyolex-et felírt többközpontú, nem intervenciós résztvevők potenciális csoportjának hosszú távú nyomon követése valós körülmények között
Ez egy többközpontú, nem intervenciós és prospektív vizsgálat a franciaországi standard klinikai gyakorlat részeként Epidyolex-et kapó betegeken.
A vizsgálat áttekintést ad a páciens jellemzőiről és klinikai előzményeiről (beleértve az életkort, nemet, diagnózist, az epilepszia időtartamát, a rohamok domináns típusát, a korábbi gyógyszereket, a jelenlegi egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket és az Epidyolex adagját), valamint értékeli a retenciós arányt, a biztonsági profilt, a rohamok aktivitása, a végrehajtó funkciók és az életminőség változásai 2 éves követési időszakban mérve.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
158
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország, 80054
- CHU Amiens-service adulte
-
Amiens, Franciaország, 80054
- CHU Amiens-service enfant
-
Angers, Franciaország, 49100
- CHU Angers - service adulte
-
Angers, Franciaország, 49100
- CHU Angers - service enfant
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
-
Bron, Franciaország, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Bron, Franciaország, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
-
Dijon, Franciaország, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
-
Grenoble, Franciaország, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
-
Grenoble, Franciaország, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
-
Lille, Franciaország, 59037
- CHU Lille - service enfant
-
Lille, Franciaország, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
-
Marseille, Franciaország, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
-
Nancy, Franciaország, 54000
- CHU Nancy - service adulte
-
Nancy, Franciaország, 54000
- CHU Nancy - service enfant
-
Paris, Franciaország, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
-
Paris, Franciaország, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
-
Paris, Franciaország, 75743
- APHP Necker - service enfant
-
Rennes, Franciaország, 35000
- CHU Rennes - service adulte
-
Rennes, Franciaország, 35200
- CHU Rennes - service enfant
-
Strasbourg, Franciaország, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
-
Strasbourg, Franciaország, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
-
Tours, Franciaország, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
-
Tours, Franciaország, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Azok a résztvevők, akiknek az Epidyolex-et az alkalmazási előírás jóváhagyott terápiás javallatai és kritériumai szerint írják fel.
A résztvevőket körülbelül 15 franciaországi ritka epilepsziák kezelésére szakosodott intézményből veszik fel.
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Olyan személyek, akiknél az Epidyolex-kezelést az epilepszia kezelésében jártas orvos kezdte meg.
- A résztvevő és/vagy szülő(k)/törvényes képviselő hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
Főbb kizárási kritériumok:
- Korábban az Epidyolexszel kezdeményezték a vizsgálat megkezdése előtt (különösen a francia korai hozzáférési program (EAP) alatt).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Epidyolex
A résztvevők Epidyolex-et kapnak rutin klinikai gyakorlatuknak megfelelően, az orvosuk által előírt módon.
|
Belsőleges oldat formájában adják be
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Retenciós arány százalékos az epidyolex-kezelés megkezdése után
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A visszatartási arányt a rohamok gyakoriságának és a roham esemény előtti kezelési időnek a felmérésével mérik.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában (28 napos átlag)
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
50%-os válaszadási arány
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
75%-os válaszadási arány
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
100%-os válaszadó (rohammentesség) arány
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
Rohammentes napok száma (28 napos átlag)
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
A rohammentes napok leghosszabb időtartama az elmúlt 28 napban
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a viselkedési értékelésben a vezetői beosztás leltárában, felnőtt verzió (RÖVID-A) pontszám a 18 év feletti résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A BRIEF-A egy páciens által készített skála, amely a felnőtt végrehajtó működésének és önszabályozásának különböző aspektusait méri a személy mindennapi környezetében.
Ez egy 75 tételből álló kérdőív, amelyet a résztvevők egy 3 pontos Likert-skálán értékelnek (1 = viselkedést soha nem figyelnek meg 3 = viselkedést gyakran megfigyelnek).
A magasabb pontszámok nagyobb mértékű károsodást jeleznek a vezetői működésben.
|
Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
A résztvevőknek beadott Epidyolex modális dózisa
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
A résztvevőknek beadott Epidyolex maximális adagja
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az egyidejűleg alkalmazott epilepsziás szerek (AED) és egyéb gyógyszerek átlagos napi adagjában
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
|
Mentőgyógyszer használata havonta
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Egy hónap 28 nap.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
Az orvos globális klinikai benyomása a változásról (PGIC) pontszám
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A PGIC a következő kérdést tartalmazza: "Kérjük, értékelje a páciens általános funkcionális képességeiben a beiratkozás óta bekövetkezett változást" egy hétfokozatú skálán 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb).
A skála alacsonyabb pontszámai jobb életminőséget jeleznek.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
A gondozói változás globális benyomása (CGIC) pontszáma
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A CGIC a következő kérdésből áll: "Mióta gyermeke elkezdte a kezelést, kérjük, értékelje gyermeke általános állapotát (összehasonlítva a jelenlegi állapotát a kezelés előtti állapotával)," hétfokozatú skálán 1-től (nagyon sokat javult). ) 7-re (Nagyon rosszabb).
A skála alacsonyabb pontszámai jobb életminőséget jeleznek.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az egészségügyi hasznossági index Mark II (HUI-2) pontszámában
Időkeret: Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A HUI-2 az egészségi állapot és az egészséggel összefüggő életminőség általános mérőszáma.
A kérdőívben 15 kérdés található 1 hetes visszahívással, amit a gondozó tölt ki.
A kérdőívre adott válaszokat egy 7 hasznossági pontszám (érzékelés, mobilitás, érzelem, kogníció, öngondoskodás, fájdalom és termékenység) osztályozási rendszerbe képezik le, minimum 0,00 pontozású (funkcionális kapacitás hiánya, ill. leggyakrabban letiltott) maximum 1,00-ig (teljes funkció, vagy nincs fogyatékosság).
A magasabb pontszám jobb eredményt jelez.
|
Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a viselkedési értékelésben a vezetői funkciók leltárában, az iskola előtti verzió (BRIEF-P) pontszáma az 5 évesnél fiatalabb résztvevőknél
Időkeret: Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A BRIEF-P egy 63 elemből álló kérdőív, amely egyetlen értékelési űrlapból áll, amelyet a szülők, a tanárok és a napközi szolgáltatók használnak a gyermek vezetői funkcióinak felmérésére a mindennapi környezetükben – otthon és óvodában.
A BRIEF-P-n kapott magas pontszámok magasabb szintű diszfunkcióra utalnak a végrehajtó funkciók egy meghatározott területén.
A RÖVID értékelési pontszámok a funkcionalitás zavarának technikailag összefoglalt mértékének rendes halmaza: Soha = 1 (Minimum), Néha = 2 és Gyakran = 3 (Maximális).
|
Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a viselkedésminősítésben a vezetői funkciók jegyzékében (BRIEF) a 6 és 18 év közötti résztvevők pontszámában
Időkeret: Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
|
A BRIEF egy 86 elemből álló kérdőív, amely az 5-18 éves gyermekek és serdülők otthoni és iskolai végrehajtó funkcióinak értékelésére szolgál.
A BRIEF-en kapott magas pontszámok magasabb szintű diszfunkcióra utalnak a végrehajtó funkciók egy meghatározott területén.
A RÖVID értékelési pontszámok a funkcionalitás zavarának technikailag összefoglalt mértékének rendes halmaza: Soha = 1 (Minimum), Néha = 2 és Gyakran = 3 (Maximális).
|
Alapvonal; Az adagolást követő 24 hónapig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. április 17.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 6.
Első közzététel (Tényleges)
2023. március 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 11.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GWEP20125
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .