在现实生活中对法国处方 Epidyolex 的一组参与者进行长期随访 (OPERA)
2026年6月11日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
在现实生活中对法国处方 Epidyolex 的多中心、非干预、前瞻性队列参与者进行长期随访
这是一项针对接受 Epidyolex 作为法国标准临床实践一部分的患者的多中心、非干预性和前瞻性研究。
该研究将概述患者特征和临床病史（包括年龄、性别、诊断、癫痫持续时间、主要癫痫发作类型、既往用药、当前联合用药和 Epidyolex 剂量），并评估保留率、安全性、在 2 年的随访期内测量癫痫发作活动、执行功能的变化和生活质量。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
158
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Amiens、法国、80054
- CHU Amiens-service adulte
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Amiens、法国、80054
- CHU Amiens-service enfant
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Angers、法国、49100
- CHU Angers - service adulte
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Angers、法国、49100
- CHU Angers - service enfant
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Bordeaux、法国、33000
- CHU Bordeaux - service adulte
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Bordeaux、法国、33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
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Bron、法国、69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
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Bron、法国、69677
- HCL - Lyon - service adulte
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Dijon、法国、21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
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Grenoble、法国、38700
- CHU Grenoble - service adulte
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Grenoble、法国、38700
- CHU Grenoble - service enfant
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
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Lille、法国、59037
- CHU Lille - service enfant
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Lille、法国、59037
- Hôpital Salengro - service adulte
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Marseille、法国、13005
- APHM - Marseille - service adulte
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Marseille、法国、13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
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Nancy、法国、54000
- CHU Nancy - service adulte
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Nancy、法国、54000
- CHU Nancy - service enfant
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Paris、法国、75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
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Paris、法国、75019
- APHP Robert Debré - service enfant
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Paris、法国、75743
- APHP Necker - service enfant
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Rennes、法国、35000
- CHU Rennes - service adulte
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Rennes、法国、35200
- CHU Rennes - service enfant
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Strasbourg、法国、67200
- CHU Strasbourg - service enfant
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Strasbourg、法国、67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
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Toulouse、法国、31059
- CHU Toulouse - service adulte
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Toulouse、法国、31059
- CHU Toulouse - service enfant
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Tours、法国、37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
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Tours、法国、37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
根据批准的治疗适应症和产品特征摘要 (SmPC) 的标准开出 Epidyolex 的参与者。
参与者将从法国大约 15 个专门治疗罕见癫痫的机构招募。
描述
关键纳入标准：
- 由具有癫痫治疗经验的医生开始使用 Epidyolex 治疗的个体。
- 参与者和/或父母/法定代表愿意并能够对参与研究给予知情同意/同意。
关键排除标准：
- 之前在研究开始前使用 Epidyolex 启动（尤其是在法国早期访问计划 (EAP) 期间）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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附睾
参与者将根据其医生规定的常规临床实践接受 Epidyolex。
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作为口服溶液给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Epidyolex 治疗开始后的保留率百分比
大体时间：给药后长达 24 个月。
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保留率将通过评估癫痫发作的频率和癫痫发作事件前治疗的时间长度来衡量。
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给药后长达 24 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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癫痫发作频率相对于基线的百分比变化（平均每 28 天）
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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50% 回复率
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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75% 回复率
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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100% 反应者（癫痫发作自由度）率
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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无发作天数（平均每 28 天）
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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过去 28 天内最长的无发作天数
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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年龄大于 18 岁参与者的成人版 (BRIEF-A) 评分执行功能行为评分清单相对于基线的变化
大体时间：基线；给药后长达 24 个月。
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BRIEF-A 是一种患者报告量表，用于衡量成人在日常环境中的执行功能和自我调节的各个方面。
这是一份包含 75 个项目的问卷，参与者按照 3 分李克特量表（1 = 从未观察到行为到 3 = 经常观察到行为）进行评分。
分数越高表示执行功能受损越严重。
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基线；给药后长达 24 个月。
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给参与者服用 Epidyolex 的模态剂量
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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给予参与者的 Epidyolex 最大剂量
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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伴随抗癫痫药 (AED) 和其他药物的平均每日剂量相对于基线的变化
大体时间：给药后长达 24 个月。
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给药后长达 24 个月。
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每月使用急救药物
大体时间：给药后长达 24 个月。
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一个月定义为 28 天。
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给药后长达 24 个月。
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医师全球临床印象变化 (PGIC) 评分
大体时间：给药后长达 24 个月。
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PGIC 包括以下问题：“请评估自入组以来患者一般功能能力的变化”，采用从 1（非常好）到 7（非常差）的七分制评分。
量表得分越低表明生活质量越好。
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给药后长达 24 个月。
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看护者全球印象变化 (CGIC) 评分
大体时间：给药后长达 24 个月。
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CGIC 包括以下问题：“自您的孩子开始治疗以来，请评估您孩子的整体状况（将他们现在的状况与治疗前的状况进行比较）”，评分为 7 分制，从 1（非常好） ) 至 7（非常糟糕）。
量表得分越低表明生活质量越好。
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给药后长达 24 个月。
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健康效用指数 Mark II (HUI-2) 分数相对于基线的变化
大体时间：给药后长达 24 个月。
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HUI-2 是衡量健康状况和健康相关生活质量的通用指标。
问卷共 15 题，由看护人完成 1 周回忆。
调查问卷的答案被映射到一个包含 7 组效用分数（感觉、活动能力、情绪、认知、自我护理、疼痛和生育能力）的分类系统中，评分量表的最低分数为 0.00（缺乏功能能力或大多数残疾）到最大值 1.00（全功能或无残疾）。
分数越高表示结果越好。
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给药后长达 24 个月。
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5 岁以下参与者学龄前版 (BRIEF-P) 执行功能行为评分量表相对于基线的变化
大体时间：基线；给药后长达 24 个月。
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BRIEF-P 是一份包含 63 个项目的问卷，其中包含一个单一的评分表，父母、教师和日托提供者使用该评分表来评估孩子在日常环境（家庭和学前班）中的执行功能。
在 BRIEF-P 上获得的高分表明执行功能特定领域的功能障碍程度更高。
BRIEF 评分是一组从技术上总结的功能紊乱程度的序数集：从不 = 1（最低），有时 = 2，经常 = 3（最高）。
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基线；给药后长达 24 个月。
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6 至 18 岁参与者的执行功能行为评定清单 (BRIEF) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线；给药后长达 24 个月。
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BRIEF 是一份包含 86 个项目的问卷，用于评估 5-18 岁儿童和青少年在家中和学校的执行功能行为。
在 BRIEF 上获得的高分表明执行功能的特定领域存在更高水平的功能障碍。
BRIEF 评分是一组从技术上总结的功能紊乱程度的序数集：从不 = 1（最低），有时 = 2，经常 = 3（最高）。
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基线；给药后长达 24 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月17日
初级完成 (估计的)
2026年7月1日
研究完成 (估计的)
2026年7月1日
研究注册日期
首次提交
2023年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月6日
首次发布 (实际的)
2023年3月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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