Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning af en kohorte af deltagere ordineret Epidyolex i Frankrig i virkelige omgivelser (OPERA)

2. november 2026 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Langsigtet opfølgning af en multicenter, ikke-interventionel, potentiel kohorte af deltagere ordineret Epidyolex i Frankrig i et virkeligt liv

This is a multi-center, non-interventional and prospective study of patients receiving Epidyolex as part of standard clinical practice in France. The study will state an overview of patient characteristics and clinical history (including age, sex, diagnosis, duration of epilepsy, predominant seizure type, previous medications, current co-medications and Epidyolex dose), and an evaluation of retention rates, safety profile, seizure activity, changes in executive function and quality of life measured in a 2-year follow-up period.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

158

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens-service adulte
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens-service enfant
      • Angers, Frankrig, 49100
        • CHU Angers - service adulte
      • Angers, Frankrig, 49100
        • CHU Angers - service enfant
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • CHU Bordeaux - service adulte
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • CHU Bordeaux,neuropédiatrie
      • Bron, Frankrig, 69500
        • GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Bron, Frankrig, 69677
        • HCL - Lyon - service adulte
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • CHU Grenoble - service adulte
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • CHU Grenoble - service enfant
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • APHP Kremlin Bicetre - service enfant
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHU Lille - service enfant
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Salengro - service adulte
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • APHM - Marseille - service adulte
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpital de la Timone - service enfant
      • Nancy, Frankrig, 54000
        • CHU Nancy - service adulte
      • Nancy, Frankrig, 54000
        • CHU Nancy - service enfant
      • Paris, Frankrig, 75013
        • APHP Pitié Salpetriere- service adulte
      • Paris, Frankrig, 75019
        • APHP Robert Debré - service enfant
      • Paris, Frankrig, 75743
        • APHP Necker - service enfant
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • CHU Rennes - service adulte
      • Rennes, Frankrig, 35200
        • CHU Rennes - service enfant
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • CHU Strasbourg - service enfant
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Hôpital de Hautepierre - service adulte
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse - service adulte
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse - service enfant
      • Tours, Frankrig, 37000
        • Hôpital Bretonneau - service adulte
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Hôpital Clocheville - service enfant

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Participants for whom Epidyolex is prescribed according to the approved therapeutic indications and criteria of the summary of product Characteristics (SmPC). Participants will be recruited from approximately 15 facilities specializing in treating rare epilepsies in France.

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Individuals for whom treatment with Epidyolex has been initiated by a physician with experience in the treatment of epilepsy.
  • The participant and/or parent(s)/legal representative is willing and able to give informed consent/assent for participation in the study.

Key Exclusion Criteria:

  • Previously initiated with Epidyolex before the start of the study (especially during the French early access program (EAP)).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Epidyolex

Participants will receive Epidyolex in accordance with their routine clinical practice as prescribed by their physician.
Medicin: Epidiolex

Administered as an oral solution

Andre navne:
  • Cannabidiol
  • Epidyolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Retention Rate Percentage After Initiation of Treatment With Epidyolex
Tidsramme: Up to 24 months post-dose.

Retention rate will be measured through assessing the frequency of seizures and the length of time on treatment before a seizure event.
Up to 24 months post-dose.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i anfaldshyppighed (gennemsnit pr. 28 dage)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
50 % svarprocent
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
75 % svarprocent
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
100 % svarprocent (anfaldsfrihed).
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Antal anfaldsfrie dage (gennemsnit pr. 28 dage)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Længste varighed af anfaldsfrie dage i de sidste 28 dage
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Modal dosis af Epidyolex administreret til deltagere
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Maksimal dosis af Epidyolex administreret til deltagere
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige daglige dosis af samtidige antiepileptiske lægemidler (AED'er) og anden medicin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter dosis.
Op til 24 måneder efter dosis.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Preschool Version (BRIEF-P) Score in Participants Aged ≤5 Years
Tidsramme: Baseline; Up to 24 months post-dose.

The BRIEF-P is a 63-item questionnaire which consists of a single Rating Form used by parents, teachers, and day care providers to assess a child's executive functions within the context of their everyday environments--home and preschool. High scores obtained on the BRIEF-P suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Score in Participants Aged 6 to 18 Years
Tidsramme: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF is an 86-item questionnaire used to assess the executive function behaviors at home and at school for children and adolescents ages 5-18. High scores obtained on the BRIEF suggest a higher level of dysfunction in a specific domain of executive functions. The BRIEF rating scores is an ordinal set of a technically summarized degree of disorder in functionality: Never = 1 (Minimum), Sometimes = 2 and Often = 3 (Maximum).
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Change From Baseline in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Adult Version (BRIEF- A) Score in Participants Aged >18 Years
Tidsramme: Baseline; Up to 24 months post-dose.

BRIEF-A is a patient-reported scale to measure various aspects of adult executive functioning and self-regulation in the person's everyday environment. It is a 75-item questionnaire that participants rate on a 3-point Likert scale (1 = behavior is never observed to 3 = behavior is often observed). Higher scores indicate greater impairment in executive functioning.
Baseline; Up to 24 months post-dose.
Use of Rescue Medication Per Month
Tidsramme: Up to 24 months post-dose.

A month is defined as 28 days.
Up to 24 months post-dose.
Physician Global Clinical Impression of Change (PGIC) Score
Tidsramme: Up to 24 months post-dose.

The PGIC comprises the following question: "Please assess the change in the patient's general functional abilities since enrollment," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) Score
Tidsramme: Up to 24 months post-dose.

The CGIC comprises of the following question: "Since your child started treatment, please assess the status of your child's overall condition (comparing their condition now to their condition before treatment)," scored on a seven-point scale from 1 (Very Much Improved) to 7 (Very Much Worse). Lower scores on the scale indicate a better quality of life.
Up to 24 months post-dose.
Change from Baseline in Health Utility Index Mark II (HUI-2) Score
Tidsramme: Up to 24 months post-dose.

The HUI-2 is a generic measure of health status and health-related quality of life. There are 15 questions in the questionnaire with 1-week recall completed by the caregiver. Answers to the questionnaire are mapped into a classification system of 7 sets of utility scores (sensation, mobility, emotion, cognition, self-care, pain, and fertility) with a scoring scale of a minimum score of 0.00 (lack of functional capacity or most disabled) to a maximum of 1.00 (full function or no disability). A higher score indicates a better outcome.
Up to 24 months post-dose.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. august 2026

Studieafslutning (Faktiske)

25. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. november 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. november 2026

Sidst verificeret

1. november 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP20125

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner