Acompanhamento de longo prazo de uma coorte de participantes com prescrição de Epidyolex na França em um cenário da vida real (OPERA)
11 de junho de 2026 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Acompanhamento a longo prazo de uma coorte multicêntrica, não intervencional e prospectiva de participantes com prescrição de Epidyolex na França em um cenário da vida real
Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e prospectivo de pacientes recebendo Epidyolex como parte da prática clínica padrão na França.
O estudo apresentará uma visão geral das características do paciente e história clínica (incluindo idade, sexo, diagnóstico, duração da epilepsia, tipo de convulsão predominante, medicamentos anteriores, co-medicações atuais e dose de Epidyolex) e uma avaliação das taxas de retenção, perfil de segurança, atividade convulsiva, alterações na função executiva e qualidade de vida medidos em um período de acompanhamento de 2 anos.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
158
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Amiens, França, 80054
- CHU Amiens-service adulte
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Amiens, França, 80054
- CHU Amiens-service enfant
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Angers, França, 49100
- CHU Angers - service adulte
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Angers, França, 49100
- CHU Angers - service enfant
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Bordeaux, França, 33000
- CHU Bordeaux - service adulte
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Bordeaux, França, 33000
- CHU Bordeaux,neuropédiatrie
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Bron, França, 69500
- GH Est - Hôpital Femme Mère Enfant
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Bron, França, 69677
- HCL - Lyon - service adulte
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Dijon, França, 21000
- CHU Dijon - service neurophysiologie clinique
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Grenoble, França, 38700
- CHU Grenoble - service adulte
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Grenoble, França, 38700
- CHU Grenoble - service enfant
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- APHP Kremlin Bicetre - service enfant
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Lille, França, 59037
- CHU Lille - service enfant
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Lille, França, 59037
- Hôpital Salengro - service adulte
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Marseille, França, 13005
- APHM - Marseille - service adulte
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Marseille, França, 13005
- Hôpital de la Timone - service enfant
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Nancy, França, 54000
- CHU Nancy - service adulte
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Nancy, França, 54000
- CHU Nancy - service enfant
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Paris, França, 75013
- APHP Pitié Salpetriere- service adulte
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Paris, França, 75019
- APHP Robert Debré - service enfant
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Paris, França, 75743
- APHP Necker - service enfant
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Rennes, França, 35000
- CHU Rennes - service adulte
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Rennes, França, 35200
- CHU Rennes - service enfant
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Strasbourg, França, 67200
- CHU Strasbourg - service enfant
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Strasbourg, França, 67200
- Hôpital de Hautepierre - service adulte
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Toulouse, França, 31059
- CHU Toulouse - service adulte
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Toulouse, França, 31059
- CHU Toulouse - service enfant
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Tours, França, 37000
- Hôpital Bretonneau - service adulte
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Tours, França, 37044
- Hôpital Clocheville - service enfant
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes para os quais o Epidyolex é prescrito de acordo com as indicações terapêuticas aprovadas e os critérios do resumo das características do produto (RCM).
Os participantes serão recrutados em aproximadamente 15 instalações especializadas no tratamento de epilepsias raras na França.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Indivíduos para os quais o tratamento com Epidyolex foi iniciado por um médico com experiência no tratamento de epilepsia.
- O participante e/ou pais/representante legal estão dispostos e aptos a dar consentimento informado/consentimento para a participação no estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Anteriormente iniciado com Epidyolex antes do início do estudo (especialmente durante o programa francês de acesso antecipado (EAP)).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Epidiolex
Os participantes receberão Epidyolex de acordo com sua prática clínica de rotina conforme prescrito por seu médico.
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Administrado como uma solução oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem da taxa de retenção após o início do tratamento com Epidyolex
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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A taxa de retenção será medida através da avaliação da frequência das convulsões e da duração do tratamento antes de um evento convulsivo.
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Até 24 meses após a dose.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões (média por 28 dias)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Taxa de resposta de 50%
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Taxa de resposta de 75%
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Taxa de resposta de 100% (liberdade de convulsão)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Número de dias sem convulsões (média por 28 dias)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Duração mais longa de dias sem convulsões nos últimos 28 dias
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Mudança da linha de base no Inventário de Classificação de Comportamento da Função Executiva, Versão para Adultos (BRIEF- A) Pontuação em Participantes com Idade > 18 Anos
Prazo: Linha de base; Até 24 meses após a dose.
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BRIEF-A é uma escala relatada pelo paciente para medir vários aspectos do funcionamento executivo adulto e auto-regulação no ambiente cotidiano da pessoa.
É um questionário de 75 itens que os participantes avaliam em uma escala Likert de 3 pontos (1 = o comportamento nunca é observado a 3 = o comportamento é frequentemente observado).
Pontuações mais altas indicam maior prejuízo no funcionamento executivo.
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Linha de base; Até 24 meses após a dose.
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Dose Modal de Epidyolex Administrada aos Participantes
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Dose Máxima de Epidyolex Administrada aos Participantes
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Alteração da linha de base na dosagem diária média de drogas antiepilépticas concomitantes (DAEs) e outros medicamentos
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Até 24 meses após a dose.
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Uso de Medicação de Resgate por Mês
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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Um mês é definido como 28 dias.
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Até 24 meses após a dose.
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Pontuação de impressão clínica global de mudança (PGIC) do médico
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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O PGIC compreende a seguinte pergunta: "Por favor, avalie a mudança nas habilidades funcionais gerais do paciente desde a inscrição", pontuada em uma escala de sete pontos de 1 (Muito Melhor) a 7 (Muito Pior).
Pontuações mais baixas na escala indicam melhor qualidade de vida.
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Até 24 meses após a dose.
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Pontuação de impressão global de mudança do cuidador (CGIC)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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O CGIC compreende a seguinte pergunta: "Desde que seu filho começou o tratamento, por favor, avalie a condição geral de seu filho (comparando sua condição atual com a condição anterior ao tratamento)", pontuado em uma escala de sete pontos de 1 (Muito Melhor ) a 7 (Muito Pior).
Pontuações mais baixas na escala indicam melhor qualidade de vida.
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Até 24 meses após a dose.
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Alteração da linha de base na pontuação do Health Utility Index Mark II (HUI-2)
Prazo: Até 24 meses após a dose.
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O HUI-2 é uma medida genérica do estado de saúde e qualidade de vida relacionada à saúde.
Existem 15 perguntas no questionário com recordatório de 1 semana preenchido pelo cuidador.
As respostas ao questionário são mapeadas em um sistema de classificação de 7 conjuntos de pontuações de utilidade (sensação, mobilidade, emoção, cognição, autocuidado, dor e fertilidade) com uma escala de pontuação de pontuação mínima de 0,00 (falta de capacidade funcional ou mais deficientes) até um máximo de 1,00 (totalmente funcional ou sem deficiência).
Uma pontuação mais alta indica um resultado melhor.
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Até 24 meses após a dose.
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Mudança desde a linha de base no Inventário de Avaliação de Comportamento da Função Executiva, Versão Pré-escolar (BRIEF-P) Pontuação em Participantes com Idade ≤5 Anos
Prazo: Linha de base; Até 24 meses após a dose.
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O BRIEF-P é um questionário de 63 itens que consiste em um único Formulário de Classificação usado por pais, professores e cuidadores para avaliar as funções executivas de uma criança dentro do contexto de seus ambientes cotidianos - casa e pré-escola.
Pontuações altas obtidas no BRIEF-P sugerem maior nível de disfunção em um domínio específico das funções executivas.
As pontuações de classificação BREVE são um conjunto ordinal de um grau tecnicamente resumido de desordem na funcionalidade: Nunca = 1 (Mínimo), Às vezes = 2 e Frequentemente = 3 (Máximo).
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Linha de base; Até 24 meses após a dose.
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Mudança da linha de base na pontuação do Inventário de Avaliação de Comportamento da Função Executiva (BRIEF) em participantes de 6 a 18 anos
Prazo: Linha de base; Até 24 meses após a dose.
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O BRIEF é um questionário de 86 itens usado para avaliar os comportamentos das funções executivas em casa e na escola para crianças e adolescentes de 5 a 18 anos.
Pontuações altas obtidas no BRIEF sugerem maior nível de disfunção em um domínio específico das funções executivas.
As pontuações de classificação BREVE são um conjunto ordinal de um grau tecnicamente resumido de desordem na funcionalidade: Nunca = 1 (Mínimo), Às vezes = 2 e Frequentemente = 3 (Máximo).
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Linha de base; Até 24 meses após a dose.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
16 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GWEP20125
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .